Исследование по оценке уровня дистрофина у участников с бессмысленной мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD)
10 марта 2022 г. обновлено: PTC Therapeutics
Фаза 2 клинического фармакологического исследования для оценки уровня дистрофина у субъектов с нмМДД до и после лечения аталуреном
Это исследование предназначено для оценки способности аталурена повышать уровень белка дистрофина в мышечных клетках участников с нмМДД.
В исследовании будут оцениваться уровни дистрофина до и после 40 недель терапии аталуреном с использованием биопсии мышц и 2 утвержденных методов анализа, электрохемилюминесценции (ECL) и иммуногистохимии.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90025
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California (UC) Davis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University College of Physicians & Surgeons
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229-3900
- University of Texas Heath Science Center at San Antonio
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 7 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Подтверждение подписанного и датированного документа(ов) информированного согласия/согласия, указывающего, что участник (и/или его родитель/законный опекун) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
- Фенотипические признаки мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) основаны на появлении характерных клинических симптомов или признаков (например, слабости проксимальных мышц, переваливающейся походке и маневре Гауэрса) и повышении уровня креатинкиназы (КК) в сыворотке крови. Медицинская документация, подтверждающая фенотипические признаки МДД, должна быть предоставлена по запросу медицинским наблюдателем Спонсора.
- Документация о наличии бессмысленной точечной мутации в гене дистрофина, определенная секвенированием гена. Перед зачислением требуется рассмотрение и утверждение документации спонсором или назначенным лицом.
- Готов пройти биопсию мышц.
Критерий исключения:
- Текущая внутривенная (в/в) аминогликозидная или в/в терапия ванкомицином.
- Известные противопоказания к биопсии мышц (например, кровотечение или нарушение свертываемости крови).
- Предшествующая или продолжающаяся терапия аталуреном.
- Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или вспомогательных веществ исследуемого препарата (например, очищенная полидекстроза, полиэтиленгликоль 3350, полоксамер 407, маннитол 25C, кросповидон XL10, гидроксиэтилцеллюлоза, коллоидный диоксид кремния, стеарат магния).
- Воздействие другого исследуемого препарата в течение 2 месяцев до начала исследуемого лечения или продолжающееся участие в любом интервенционном клиническом исследовании.
- Потребность в помощи аппарата ИВЛ в дневное время или любое использование инвазивной механической вентиляции через трахеостому. Допускается вечерняя неинвазивная механическая вентиляция легких, например, двухуровневая терапия с положительным давлением в дыхательных путях (Bi-PAP).
- Повышенный уровень сывороточного креатинина или цистатина С при скрининге.
- Предыдущее или текущее состояние здоровья (например, сопутствующее заболевание, психическое расстройство, поведенческое расстройство), история болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно повлиять на безопасность участника, делают маловероятным, что течение лечение или последующее наблюдение будут завершены или могут повлиять на оценку результатов исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аталурен
Участники будут получать пероральную суспензию аталурена 10 миллиграммов на килограмм (мг/кг) утром, 10 мг/кг в полдень и 20 мг/кг вечером каждый день в течение 40 недель.
|
Аталурен будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение уровня дистрофина по сравнению с исходным уровнем на 40-й неделе, измеренное ECL
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 40
|
Процентное изменение уровня дистрофина по сравнению с исходным уровнем у участников с амбулаторной нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD) после лечения аталуреном в течение 40 недель было проанализировано с использованием количественного анализа (ECL). Среднее значение наименьших квадратов (LS) и 90% доверительный интервал (CI) были проанализированы на основе повторных измерений смешанной модели (MMRM) с факторами расположения мышц и посещений в качестве фиксированных эффектов и участников в качестве случайного эффекта.
|
Исходный уровень, неделя 40
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем уровня дистрофина на 40-й неделе, как определено с помощью иммуногистохимии (IHC) Плотность окраски мембраны
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 40
|
Процентное изменение уровня дистрофина по сравнению с исходным уровнем у участников амбулаторного лечения НМДД после 40 недель терапии аталуреном определяли по плотности окраски мембраны IHC.
Среднее значение LS и 90% CI были проанализированы на основе MMRM с факторами расположения мышц и посещений в качестве фиксированных эффектов и участников в качестве случайного эффекта.
|
Исходный уровень, неделя 40
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 декабря 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 октября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 октября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 августа 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 апреля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 марта 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PTC124-GD-045-DMD
- 2019-001767-67 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .