Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere dystrofinnivåer hos deltakere med nonsensmutasjon Duchenne muskeldystrofi (nmDMD)

10. mars 2022 oppdatert av: PTC Therapeutics

Fase 2 klinisk farmakologisk studie for å vurdere dystrofinnivåer hos personer med nmDMD før og etter behandling med Ataluren

Denne studien er designet for å evaluere atalurens evne til å øke dystrofinproteinnivåer i muskelceller hos deltakere med nmDMD. Studien vil evaluere nivåene av dystrofin før og etter 40 uker med atalurenbehandling ved bruk av muskelbiopsier og 2 validerte analysemetoder, elektrokjemiluminescens (ECL) og immunhistokjemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229-3900
        • University of Texas Heath Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 7 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bevis på signert og datert informert samtykke/samtykkedokument(er) som indikerer at deltakeren (og/eller hans forelder/verge) har blitt informert om alle relevante aspekter av rettssaken.
  • Fenotypiske bevis på duchenne muskeldystrofi (DMD) basert på utbruddet av karakteristiske kliniske symptomer eller tegn (for eksempel proksimal muskelsvakhet, vaglende gangart og Gowers' manøver) og en forhøyet serumkreatinkinase (CK). Medisinsk dokumentasjon på fenotypiske bevis på DMD må leveres på forespørsel fra sponsorens medisinske monitor.
  • Dokumentasjon av tilstedeværelsen av en nonsens-punktmutasjon i dystrofingenet bestemt ved gensekvensering. Gjennomgang og godkjenning av dokumentasjon av sponsor eller utpekt er nødvendig før påmelding.
  • Villig til å gjennomgå muskelbiopsi.

Ekskluderingskriterier:

  • Pågående intravenøs (IV) aminoglykosid eller IV vankomycinbehandling.
  • Kjent kontraindikasjon for muskelbiopsi (som blødning eller koagulasjonsforstyrrelser).
  • Tidligere eller pågående behandling med ataluren.
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av ingrediensene eller hjelpestoffene i studiemedisinen (for eksempel raffinert polydekstrose, polyetylenglykol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroksyetylcellulose, kolloidalt silika, magnesiumstearat).
  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel innen 2 måneder før start av studiebehandling, eller pågående deltakelse i en intervensjonell klinisk studie.
  • Krav om ventilatorhjelp på dagtid eller eventuell bruk av invasiv mekanisk ventilasjon via trakeostomi. Ikke-invasiv mekanisk ventilasjon om kvelden, slik som bruk av bievel-positivt luftveistrykk (Bi-PAP) terapi er tillatt.
  • Forhøyede serumkreatinin- eller cystatin C-nivåer ved screening.
  • Tidligere eller pågående medisinsk tilstand (for eksempel samtidig sykdom, psykiatrisk tilstand, atferdsforstyrrelse), sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på sikkerheten til deltakeren, gjør det usannsynlig at forløpet av behandling eller oppfølging vil bli fullført, eller kan svekke vurderingen av studieresultater.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ataluren
Deltakerne vil motta ataluren oral suspensjon 10 milligram per kilogram (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg midt på dagen og 20 mg/kg om kvelden hver dag i 40 uker.
Legemiddel: Ataluren
Ataluren vil bli administrert i henhold til dosen og tidsplanen spesifisert i armen.
Andre navn:
  • PTC124

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i dystrofinnivå ved uke 40, målt ved ECL
Tidsramme: Baseline, uke 40
Den prosentvise endringen i dystrofinnivå fra baseline i ambulatorisk nonsensmutasjon duchenne muskeldystrofi (nmDMD) deltakere etter behandling med ataluren i 40 uker ble analysert ved bruk av kvantitativ analyse (ECL). Det minste kvadratiske (LS) gjennomsnittet og 90 % konfidensintervall (CI) ble analysert fra en blandet modell gjentatte tiltak (MMRM) med faktorer for muskelplasseringer og besøk som faste effekter, og deltakere som en tilfeldig effekt.
Baseline, uke 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i dystrofinnivå ved uke 40, bestemt av immunhistokjemi (IHC) membranflekktetthet
Tidsramme: Baseline, uke 40
Den prosentvise endringen i dystrofinnivå fra baseline hos ambulerende nmDMD-deltakere etter 40 uker med atalurenbehandling ble bestemt av IHC-membranflekkdensitet. LS-gjennomsnittet og 90 % CI ble analysert fra en MMRM med faktorer for muskelplassering og besøk som faste effekter, og deltakere som en tilfeldig effekt.
Baseline, uke 40

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. desember 2018

Primær fullføring (Faktiske)

23. oktober 2020

Studiet fullført (Faktiske)

23. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

27. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC124-GD-045-DMD
  • 2019-001767-67 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere