Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere dystrofinniveauer hos deltagere med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi (nmDMD)

10. marts 2022 opdateret af: PTC Therapeutics

Fase 2 klinisk farmakologisk undersøgelse for at vurdere dystrofinniveauer hos forsøgspersoner med nmDMD før og efter behandling med ataluren

Denne undersøgelse er designet til at evaluere atalurens evne til at øge dystrofinproteinniveauer i muskelceller hos deltagere med nmDMD. Studiet vil evaluere niveauerne af dystrofin før og efter 40 ugers atalurenbehandling ved hjælp af muskelbiopsier og 2 validerede assaymetoder, elektrokemiluminescens (ECL) og immunhistokemi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229-3900
        • University of Texas Heath Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at deltageren (og/eller dennes forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen.
  • Fænotypiske tegn på duchennes muskeldystrofi (DMD) baseret på indtræden af ​​karakteristiske kliniske symptomer eller tegn (f.eks. proksimal muskelsvaghed, waglende gang og Gowers' manøvre) og en forhøjet serumkreatinkinase (CK). Medicinsk dokumentation for fænotypiske tegn på DMD skal leveres efter anmodning fra sponsorens medicinske monitor.
  • Dokumentation af tilstedeværelsen af ​​en nonsens-punktmutation i dystrofingenet som bestemt ved gensekventering. Gennemgang og godkendelse af dokumentation af sponsor eller udpeget er påkrævet før tilmelding.
  • Villig til at gennemgå muskelbiopsi.

Ekskluderingskriterier:

  • Igangværende intravenøs (IV) aminoglycosid eller IV vancomycinbehandling.
  • Kendt kontraindikation for muskelbiopsi (såsom blødning eller koagulationsforstyrrelser).
  • Forudgående eller igangværende behandling med ataluren.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet (for eksempel raffineret polydextrose, polyethylenglycol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, kolloid silica, magnesiumstearat).
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 2 måneder før start af undersøgelsesbehandling eller løbende deltagelse i ethvert interventionelt klinisk forsøg.
  • Krav om ventilatorhjælp i dagtimerne eller enhver brug af invasiv mekanisk ventilation via trakeostomi. Ikke-invasiv mekanisk ventilation om aftenen, såsom brug af bilevel positivt luftvejstryk (Bi-PAP) terapi er tilladt.
  • Forhøjede serumkreatinin- eller cystatin C-niveauer ved screening.
  • Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand, adfærdsforstyrrelse), sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på deltagerens sikkerhed, gør det usandsynligt, at forløbet af behandling eller opfølgning ville være afsluttet, eller kunne forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage ataluren oral suspension 10 milligram per kilogram (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen hver dag i 40 uger.
Medicin: Ataluren
Ataluren vil blive administreret i henhold til dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i dystrofinniveau ved uge 40, målt ved ECL
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
Den procentvise ændring i dystrofinniveau fra baseline i ambulatorisk nonsensmutation duchenne muskeldystrofi (nmDMD) deltagere efter behandling med ataluren i 40 uger blev analyseret ved hjælp af kvantitativ assay (ECL). Det mindste kvadratiske (LS) gennemsnit og 90 % konfidensinterval (CI) blev analyseret ud fra en mixed-model repeated measurements (MMRM) med faktorer for muskelplaceringer og besøg som faste effekter og deltagere som en tilfældig effekt.
Baseline, uge ​​40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i dystrofinniveau ved uge 40, som bestemt af immunhistokemi (IHC) membranfarvningsdensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​40
Den procentvise ændring i dystrofinniveau fra baseline hos ambulante nmDMD-deltagere efter 40 ugers atalurenbehandling blev bestemt af IHC-membranfarvningsdensiteten. LS-middelværdien og 90 % CI blev analyseret fra en MMRM med faktorer for muskelplaceringer og besøg som faste effekter og deltagere som en tilfældig effekt.
Baseline, uge ​​40

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

23. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2018

Først opslået (Faktiske)

27. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. marts 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-045-DMD
  • 2019-001767-67 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner