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一项评估无义突变杜氏肌营养不良症 (nmDMD) 参与者肌营养不良蛋白水平的研究

2022年3月10日 更新者：PTC Therapeutics

评估 Ataluren 治疗前后 nmDMD 患者肌营养不良蛋白水平的 2 期临床药理学研究

本研究旨在评估 ataluren 增加 nmDMD 参与者肌肉细胞中抗肌萎缩蛋白水平的能力。 该研究将使用肌肉活组织检查和 2 种经过验证的测定方法、电化学发光 (ECL) 和免疫组织化学来评估 ataluren 治疗前后 40 周抗肌萎缩蛋白的水平。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78229-3900
        • University of Texas Heath Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 7年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 签署并注明日期的知情同意书/同意文件的证据表明参与者（和/或其父母/法定监护人）已被告知试验的所有相关方面。
  • 基于特征性临床症状或体征（例如，近端肌肉无力、蹒跚步态和 Gowers 动作）和血清肌酸激酶 (CK) 升高的发作的杜氏肌营养不良症 (DMD) 的表型证据。 DMD 表型证据的医疗文件需要根据申办者的医疗监督员的要求提供。
  • 通过基因测序确定的抗肌萎缩蛋白基因中存在无义点突变的文件。 在注册之前，需要赞助商或指定人员审查和批准文件。
  • 愿意接受肌肉活检。

排除标准：

  • 正在进行静脉内 (IV) 氨基糖苷类或静脉内万古霉素治疗。
  • 已知的肌肉活检禁忌症（如出血或凝血障碍）。
  • 先前或正在进行的阿塔鲁伦治疗。
  • 已知对研究药物的任何成分或赋形剂过敏（例如，精制聚葡萄糖、聚乙二醇 3350、泊洛沙姆 407、甘露醇 25C、交聚维酮 XL10、羟乙基纤维素、胶体二氧化硅、硬脂酸镁）。
  • 在研究治疗开始前 2 个月内接触过另一种研究药物，或正在参与任何介入性临床试验。
  • 需要日间呼吸机辅助或通过气管切开术使用有创机械通气。 允许夜间无创机械通气，例如使用双水平气道正压通气 (Bi-PAP) 疗法。
  • 筛查时血清肌酐或胱抑素 C 水平升高。
  • 先前或正在进行的医疗状况（例如，伴随疾病、精神状况、行为障碍）、病史、身体检查结果或实验室异常，在研究者看来，可能对参与者的安全产生不利影响，因此不太可能治疗或随访将完成，或可能影响研究结果的评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿塔鲁伦
参与者将在早上接受 ataluren 口服混悬液 10 毫克/千克 (mg/kg)，中午 10 毫克/千克，每天晚上 20 毫克/千克，持续 40 周。
药品：阿塔鲁伦
Ataluren 将按照手臂中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
  • PTC124

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过 ECL 测量的第 40 周肌营养不良蛋白水平相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 40 周
使用定量分析 (ECL) 分析动态无义突变杜氏肌营养不良症 (nmDMD) 参与者在接受 ataluren 治疗 40 周后肌营养不良蛋白水平相对于基线的百分比变化。最小二乘法 (LS) 平均值和 90% 置信区间 (CI)从混合模型重复测量 (MMRM) 分析，肌肉位置和访问的因素作为固定效应，参与者作为随机效应。
基线，第 40 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 40 周肌营养不良蛋白水平相对于基线的百分比变化，由免疫组织化学 (IHC) 膜染色密度确定
大体时间：基线，第 40 周
在 ataluren 治疗 40 周后，动态 nmDMD 参与者的抗肌萎缩蛋白水平相对于基线的百分比变化由 IHC 膜染色密度确定。 从 MMRM 分析 LS 平均值和 90% CI，其中肌肉位置和访问的因素作为固定效应，参与者作为随机效应。
基线，第 40 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PTC Therapeutics

调查人员

  • 研究主任：Francesco Bibbiani, MD、PTC Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年12月21日

初级完成 (实际的)

2020年10月23日

研究完成 (实际的)

2020年10月23日

研究注册日期

首次提交

2018年8月24日

首先提交符合 QC 标准的

2018年8月24日

首次发布 (实际的)

2018年8月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年4月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年3月10日

最后验证

2022年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PTC124-GD-045-DMD
  • 2019-001767-67 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

杜氏肌营养不良症的临床试验

阿塔鲁伦的临床试验

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