Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę poziomu dystrofiny u uczestników z nonsensowną mutacją Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (nmDMD)

10 marca 2022 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Farmakologiczne badanie kliniczne fazy 2 w celu oceny poziomu dystrofiny u pacjentów z nmDMD przed i po leczeniu atalurenem

To badanie ma na celu ocenę zdolności atalurenu do zwiększania poziomu białka dystrofiny w komórkach mięśniowych uczestników z nmDMD. W badaniu zostaną ocenione poziomy dystrofiny przed i po 40 tygodniach leczenia atalurenem przy użyciu biopsji mięśni i 2 zwalidowanych metod oznaczania, elektrochemiluminescencji (ECL) i immunohistochemii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229-3900
        • University of Texas Heath Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dowód w postaci podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody/dokumentów zgody wskazujących, że uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
  • Fenotypowy dowód dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) oparty na wystąpieniu charakterystycznych objawów klinicznych (na przykład osłabienie mięśni proksymalnych, kaczkowaty chód i manewr Gowersa) oraz zwiększona aktywność kinazy kreatynowej (CK) w surowicy. Dokumentacja medyczna fenotypowych dowodów DMD musi zostać dostarczona na żądanie monitora medycznego Sponsora.
  • Dokumentacja obecności nonsensownej mutacji punktowej w genie dystrofiny, jak określono przez sekwencjonowanie genu. Przegląd i zatwierdzenie dokumentacji przez sponsora lub osobę wyznaczoną jest wymagane przed rejestracją.
  • Gotowość do poddania się biopsji mięśnia.

Kryteria wyłączenia:

  • Trwająca dożylna (IV) terapia aminoglikozydami lub IV wankomycyną.
  • Znane przeciwwskazania do biopsji mięśnia (takie jak krwawienia lub zaburzenia krzepnięcia).
  • Wcześniejsza lub trwająca terapia atalurenem.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku (na przykład rafinowana polidekstroza, glikol polietylenowy 3350, poloksamer 407, mannitol 25C, krospowidon XL10, hydroksyetyloceluloza, krzemionka koloidalna, stearynian magnezu).
  • Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem badanego leczenia lub ciągły udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym.
  • Konieczność wspomagania respiratora w ciągu dnia lub stosowania inwazyjnej wentylacji mechanicznej przez tracheostomię. Dozwolona jest wieczorna nieinwazyjna wentylacja mechaniczna, taka jak terapia dwupoziomowym dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych (Bi-PAP).
  • Podwyższony poziom kreatyniny lub cystatyny C w surowicy podczas badania przesiewowego.
  • Wcześniejszy lub trwający stan zdrowia (na przykład współistniejąca choroba, stan psychiczny, zaburzenie zachowania), historia medyczna, objawy fizyczne lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogłyby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, sprawiają, że jest mało prawdopodobne, aby przebieg leczenie lub kontynuacja zostałyby zakończone lub mogłyby zakłócić ocenę wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy będą otrzymywać ataluren w postaci zawiesiny doustnej 10 miligramów na kilogram (mg/kg) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem każdego dnia przez 40 tygodni.
Lek: Ataluren
Ataluren będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • PTC124

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomu dystrofiny w stosunku do wartości początkowej w 40. tygodniu, mierzona za pomocą ECL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Procentową zmianę poziomu dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych u pacjentów z ambulatoryjną mutacją nonsensowną z dystrofią mięśniową Duchenne'a (nmDMD) po leczeniu atalurenem przez 40 tygodni analizowano za pomocą testu ilościowego (ECL). Średnia najmniejszych kwadratów (LS) i 90% przedział ufności (CI) zostały przeanalizowane na podstawie powtarzanych pomiarów modelu mieszanego (MMRM) z czynnikami lokalizacji mięśni i wizyt jako efektami stałymi, a uczestnicy jako efekt losowy.
Wartość wyjściowa, tydzień 40

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomu dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych w 40. tygodniu, określona za pomocą immunohistochemii (IHC) gęstości wybarwienia błony
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 40
Procentową zmianę poziomu dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych u ambulatoryjnych uczestników nmDMD po 40 tygodniach leczenia atalurenem określono na podstawie gęstości barwienia błon IHC. Średnia LS i 90% CI zostały przeanalizowane z MMRM z czynnikami lokalizacji mięśni i wizyt jako efektami stałymi, a uczestnicy jako efekt losowy.
Wartość wyjściowa, tydzień 40

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-045-DMD
  • 2019-001767-67 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj