Визуализация артропатии у мальчиков с гемофилией в Китае
18 апреля 2024 г. обновлено: Andrea Doria
Радиогеномика: персонализированная визуализация артропатии у мальчиков с гемофилией в Китае
Гемофилия — генетическое заболевание, характеризующееся выраженной фенотипической гетерогенностью.
Кровоизлияние в сустав является единственным наиболее важным фактором риска развития гемофильной артропатии (ГА).
Считается, что клинические и визуализационные проявления ГА по крайней мере частично связаны с генетическими полиморфизмами, не связанными с генотипом гемофилии.
Выявление и характеристика биологических факторов, которые могли бы объяснить различия в предрасположенности к дегенерации суставов у пациентов с гемофилией, поможет стратифицировать пациентов в соответствии с риском дегенерации их суставов и разработать персонализированные терапевтические и профилактические стратегии.
Это исследование проводится в Китае.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это будет 3-летнее проспективное когортное исследование, проводимое в одном центре (Пекинская детская больница, BCH, Китай) с 2-летним наблюдением за пациентами. Указательные суставы (лодыжки, локти и колени) китайских мальчиков с гемофилией А будет оцениваться следующим образом: физикальное обследование каждые 6 месяцев с использованием шкалы оценки состояния суставов при гемофилии [HJHS], ультразвуковое исследование (УЗИ в оттенках серого и цветная допплерография [УЗИ]) и лабораторное исследование (сыворотка) на исходном уровне, через 6 и 24 года. месяцы.
Магнитно-резонансная томография (МРТ) указательных суставов будет получена на исходном уровне и через 24 месяца.
Признаки, которые будут зафиксированы либо количественно, либо семантически при сканировании изображений, будут объединены для создания «фенотипов изображений», которые будут связаны с кластерами совместно экспрессируемых генов (метагенов) и клиническими данными.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
49
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай
- Beijing Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 9 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Гемофилия А с исходным уровнем FVIII <2%
- Клинический анамнез ≥ 50 дней воздействия FVIII до начала исследования.
- Лечение по требованию, профилактические инфузии FVIII или лечение продуктами, полученными из плазмы, в течение > 3 месяцев до включения в исследование.
Критерий исключения:
- Ингибитор FVIII в анамнезе (титр >0,6 единиц Бетесда [BU])
- Хроническая почечная недостаточность (креатинин сыворотки >2,0 мг/дл).
- Хроническое заболевание печени (аланинаминотрансфераза [АЛТ] >200 ЕД/л).
- Клинически подтвержденный иммунодефицит.
- Ожидание необходимости серьезной операции в течение периода исследования.
- Ассоциация заболеваний, которые, как известно, имитируют или вызывают заболевания суставов, такие как симптоматическая инфекция вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), ювенильный идиопатический артрит и метаболические заболевания костей.
- Социальные барьеры для участия в исследовании, такие как большое расстояние между домом и центром комплексного ухода, а также задокументированный послужной список несоблюдения режима лечения или участия в клинических исследованиях.
- Неврологические/поведенческие проблемы.
- Противопоказания к МРТ (наличие кардиостимуляторов, металлических инородных тел в глазу, зажимов аневризмы, выраженная клаустрофобия).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовой общий индекс кровоточивости суставов (AJBR)
Временное ограничение: Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
AJBR будут рассчитываться на основе проспективно собранных журналов суставных кровотечений и клинических записей.
|
Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с воспалением суставов
Временное ограничение: Исходно, 6 месяцев и 24 месяца
|
По оценке УЗИ
|
Исходно, 6 месяцев и 24 месяца
|
|
Количество участников с воспалением суставов
Временное ограничение: Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
По оценке МРТ суставов
|
Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
|
Количество участников с поражением суставов
Временное ограничение: Исходно, 6 месяцев и 24 месяца
|
По оценке УЗИ
|
Исходно, 6 месяцев и 24 месяца
|
|
Количество участников с поражением суставов
Временное ограничение: Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
По оценке МРТ суставов
|
Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
|
Количество участников с клинической артропатией
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев
|
Оценено с помощью инструмента для оценки состояния суставов при гемофилии (HJHS), версия 2.1. Диапазон баллов для суставов: от 0 (нормальный) до 16 (худший результат).
|
Каждые 6 месяцев
|
|
Наличие воспалительных биомаркеров в плазме
Временное ограничение: Исходно, 6 месяцев и 24 месяца
|
Измерено с помощью ELISA (иммуноферментный анализ)
|
Исходно, 6 месяцев и 24 месяца
|
|
Изменение оценки мягких тканей на основе внутренней МРТ
Временное ограничение: Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
Оценивается по 17-балльной шкале МРТ Международной исследовательской группы по профилактике (IPSG).
Диапазон баллов: от 0 до 17 (худший результат)
|
Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
|
Изменение оценки костно-хрящевой ткани на основе внутренней МРТ
Временное ограничение: Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
Оценивается по 17-балльной шкале МРТ Международной исследовательской группы по профилактике (IPSG).
Диапазон баллов: от 0 до 17 (худший результат)
|
Между исходным уровнем и 24 месяцами
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Andrea Doria, MD, The Hospital for Sick Children
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 марта 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 февраля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 ноября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 февраля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 апреля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 апреля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1000058500
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Исследовательская группа
-
University of Sao Paulo General HospitalTRB ChemedicaЗавершенныйОстеоартрит | Коленный остеоартрозБразилия
-
Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center...Завершенный
-
Radicle ScienceЗавершенныйСтресс | БеспокойствоСоединенные Штаты
-
Radicle ScienceАктивный, не рекрутирующийКогнитивные функцииСоединенные Штаты
-
University of MichiganЗавершенный
-
University of MichiganЗавершенныйТелемедицинаСоединенные Штаты
-
Radicle ScienceАктивный, не рекрутирующийСтресс | БеспокойствоСоединенные Штаты
-
Radicle ScienceЗавершенныйДепрессия | Боль | Спать | БеспокойствоСоединенные Штаты
-
Radicle ScienceАктивный, не рекрутирующий
-
Seyda Ersahan, DDS, PhDАктивный, не рекрутирующийВерхушечный периодонтит | Периапикальное поражениеТурция