Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beeldvorming van artropathie bij jongens met hemofilie in China

18 april 2024 bijgewerkt door: Andrea Doria

Radiogenomics: gepersonaliseerde beeldvorming van artropathie bij jongens met hemofilie in China

Hemofilie is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door duidelijke fenotypische heterogeniteit. Een bloeding in een gewricht is de belangrijkste risicofactor voor de ontwikkeling van hemofilie artropathie (HA). Aangenomen wordt dat klinische manifestaties en beeldvormende manifestaties van HA op zijn minst gedeeltelijk kunnen worden toegeschreven aan genetische polymorfismen die geen verband houden met het hemofilie-genotype. Het identificeren en karakteriseren van biologische factoren die verschillen in gevoeligheid voor gewrichtsdegeneratie van patiënten met hemofilie zouden kunnen verklaren, zou helpen om patiënten te stratificeren op basis van het risico op degeneratie van hun gewrichten en gepersonaliseerde therapeutische en profylactische strategieën te ontwikkelen. Dit onderzoek wordt uitgevoerd in China.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit wordt een 3-jarige prospectieve cohortstudie die wordt uitgevoerd in één enkel centrum (Beijing Children's Hospital, BCH, China) met een 2-jarige follow-up van patiënten Indexgewrichten (enkels, ellebogen en knieën) van jonge Chinese jongens met hemofilie A zal als volgt worden geëvalueerd: lichamelijk onderzoek om de 6 maanden met behulp van de Hemophilia Joint Health Score [HJHS], echografie (grijstinten en kleuren Doppler-echografie [VS]), en door laboratorium (serum) bij baseline, op 6 en 24 maanden. Magnetic Resonance Imaging (MRI) -scans van wijsvingergewrichten zullen worden verkregen bij aanvang en 24 maanden. Kenmerken die ofwel kwantitatief of semantisch in de beeldvormende scans zullen worden vastgelegd, zullen worden samengevoegd om "beeldvormende fenotypes" te genereren die zullen worden geassocieerd met clusters van gezamenlijk tot expressie gebrachte genen (metagenen) en klinische gegevens.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Beijing, China
        • Beijing Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 9 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Hemofilie A met baseline FVIII-waarden van <2%
  • Klinische voorgeschiedenis van ≥ 50 dagen blootstelling aan factor VIII voorafgaand aan de start van de studie.
  • On-demand behandeling, profylaxe FVIII-infusies of behandeling met plasma-afgeleide producten gedurende >3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van FVIII-remmer (titer> 0,6 Bethesda-eenheden [BU])
  • Chronisch nierfalen (serumcreatinine >2,0 mg/dl).
  • Chronische leverziekte (alanineaminotransferase [ALT] >200 E/L).
  • Klinisch gedocumenteerde immunodeficiëntie.
  • Anticiperen op de noodzaak van een grote operatie tijdens de studieperiode.
  • Associatie van ziekten waarvan bekend is dat ze gewrichtsaandoeningen nabootsen of veroorzaken, zoals symptomatische infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), juveniele idiopathische artritis en metabole botziekten.
  • Sociale belemmeringen voor deelname aan het onderzoek, zoals lange afstanden tussen huis en het uitgebreide zorgcentrum, en gedocumenteerde staat van dienst van niet-naleving van therapieën of deelname aan klinische onderzoeken.
  • Neuro-ontwikkelings- / gedragsproblemen.
  • Contra-indicaties voor MR-beeldvorming (aanwezigheid van hartpacemakers, metalen vreemde voorwerpen in het oog, aneurysmaclips, ernstige claustrofobie).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerde totale index gewrichtsbloedingen (AJBR's)
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
AJBR's worden berekend op basis van prospectief verzamelde logboeken van gewrichtsbloedingen en klinische gegevens.
Tussen baseline en 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gewrichtsontsteking
Tijdsspanne: Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
Beoordeeld door middel van echografie
Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
Aantal deelnemers met gewrichtsontsteking
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
Beoordeeld door MRI van de gewrichten
Tussen baseline en 24 maanden
Aantal deelnemers met gewrichtsschade
Tijdsspanne: Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
Beoordeeld door middel van echografie
Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
Aantal deelnemers met gewrichtsschade
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
Beoordeeld door MRI van de gewrichten
Tussen baseline en 24 maanden
Aantal deelnemers met klinische artropathie
Tijdsspanne: Elke 6 maanden
Beoordeeld door de Hemophilia Joint Health Score-tool (HJHS), versie 2.1 - Bereik gezamenlijke score: 0 (normaal) tot 16 (slechtste uitkomst).
Elke 6 maanden
Aanwezigheid van inflammatoire biomarkers in plasma
Tijdsspanne: Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
Gemeten met ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay)
Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
Interne MRI-gebaseerde verandering van de weke delenscore
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
Beoordeeld door de 17-punts International Prophylaxis Study Group (IPSG) MRI-schaal. Scorebereik: 0 tot 17 (slechtste resultaat)
Tussen baseline en 24 maanden
Interne MRI-gebaseerde osteochondrale weefselscoreverandering
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
Beoordeeld door de 17-punts International Prophylaxis Study Group (IPSG) MRI-schaal. Scorebereik: 0 tot 17 (slechtste resultaat)
Tussen baseline en 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrea Doria, MD, The Hospital for Sick Children

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Studiegroep

3
Abonneren