- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03914716
Beeldvorming van artropathie bij jongens met hemofilie in China
18 april 2024 bijgewerkt door: Andrea Doria
Radiogenomics: gepersonaliseerde beeldvorming van artropathie bij jongens met hemofilie in China
Hemofilie is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door duidelijke fenotypische heterogeniteit.
Een bloeding in een gewricht is de belangrijkste risicofactor voor de ontwikkeling van hemofilie artropathie (HA).
Aangenomen wordt dat klinische manifestaties en beeldvormende manifestaties van HA op zijn minst gedeeltelijk kunnen worden toegeschreven aan genetische polymorfismen die geen verband houden met het hemofilie-genotype.
Het identificeren en karakteriseren van biologische factoren die verschillen in gevoeligheid voor gewrichtsdegeneratie van patiënten met hemofilie zouden kunnen verklaren, zou helpen om patiënten te stratificeren op basis van het risico op degeneratie van hun gewrichten en gepersonaliseerde therapeutische en profylactische strategieën te ontwikkelen.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in China.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit wordt een 3-jarige prospectieve cohortstudie die wordt uitgevoerd in één enkel centrum (Beijing Children's Hospital, BCH, China) met een 2-jarige follow-up van patiënten Indexgewrichten (enkels, ellebogen en knieën) van jonge Chinese jongens met hemofilie A zal als volgt worden geëvalueerd: lichamelijk onderzoek om de 6 maanden met behulp van de Hemophilia Joint Health Score [HJHS], echografie (grijstinten en kleuren Doppler-echografie [VS]), en door laboratorium (serum) bij baseline, op 6 en 24 maanden.
Magnetic Resonance Imaging (MRI) -scans van wijsvingergewrichten zullen worden verkregen bij aanvang en 24 maanden.
Kenmerken die ofwel kwantitatief of semantisch in de beeldvormende scans zullen worden vastgelegd, zullen worden samengevoegd om "beeldvormende fenotypes" te genereren die zullen worden geassocieerd met clusters van gezamenlijk tot expressie gebrachte genen (metagenen) en klinische gegevens.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
49
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China
- Beijing Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 9 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Hemofilie A met baseline FVIII-waarden van <2%
- Klinische voorgeschiedenis van ≥ 50 dagen blootstelling aan factor VIII voorafgaand aan de start van de studie.
- On-demand behandeling, profylaxe FVIII-infusies of behandeling met plasma-afgeleide producten gedurende >3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van FVIII-remmer (titer> 0,6 Bethesda-eenheden [BU])
- Chronisch nierfalen (serumcreatinine >2,0 mg/dl).
- Chronische leverziekte (alanineaminotransferase [ALT] >200 E/L).
- Klinisch gedocumenteerde immunodeficiëntie.
- Anticiperen op de noodzaak van een grote operatie tijdens de studieperiode.
- Associatie van ziekten waarvan bekend is dat ze gewrichtsaandoeningen nabootsen of veroorzaken, zoals symptomatische infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), juveniele idiopathische artritis en metabole botziekten.
- Sociale belemmeringen voor deelname aan het onderzoek, zoals lange afstanden tussen huis en het uitgebreide zorgcentrum, en gedocumenteerde staat van dienst van niet-naleving van therapieën of deelname aan klinische onderzoeken.
- Neuro-ontwikkelings- / gedragsproblemen.
- Contra-indicaties voor MR-beeldvorming (aanwezigheid van hartpacemakers, metalen vreemde voorwerpen in het oog, aneurysmaclips, ernstige claustrofobie).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Geannualiseerde totale index gewrichtsbloedingen (AJBR's)
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
|
AJBR's worden berekend op basis van prospectief verzamelde logboeken van gewrichtsbloedingen en klinische gegevens.
|
Tussen baseline en 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Aantal deelnemers met gewrichtsontsteking
Tijdsspanne: Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
|
Beoordeeld door middel van echografie
|
Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
|
Aantal deelnemers met gewrichtsontsteking
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
|
Beoordeeld door MRI van de gewrichten
|
Tussen baseline en 24 maanden
|
Aantal deelnemers met gewrichtsschade
Tijdsspanne: Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
|
Beoordeeld door middel van echografie
|
Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
|
Aantal deelnemers met gewrichtsschade
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
|
Beoordeeld door MRI van de gewrichten
|
Tussen baseline en 24 maanden
|
Aantal deelnemers met klinische artropathie
Tijdsspanne: Elke 6 maanden
|
Beoordeeld door de Hemophilia Joint Health Score-tool (HJHS), versie 2.1 - Bereik gezamenlijke score: 0 (normaal) tot 16 (slechtste uitkomst).
|
Elke 6 maanden
|
Aanwezigheid van inflammatoire biomarkers in plasma
Tijdsspanne: Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
|
Gemeten met ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay)
|
Bij baseline, 6 maanden en 24 maanden
|
Interne MRI-gebaseerde verandering van de weke delenscore
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
|
Beoordeeld door de 17-punts International Prophylaxis Study Group (IPSG) MRI-schaal.
Scorebereik: 0 tot 17 (slechtste resultaat)
|
Tussen baseline en 24 maanden
|
Interne MRI-gebaseerde osteochondrale weefselscoreverandering
Tijdsspanne: Tussen baseline en 24 maanden
|
Beoordeeld door de 17-punts International Prophylaxis Study Group (IPSG) MRI-schaal.
Scorebereik: 0 tot 17 (slechtste resultaat)
|
Tussen baseline en 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Andrea Doria, MD, The Hospital for Sick Children
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 maart 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 februari 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 november 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 februari 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 april 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 april 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1000058500
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Studiegroep
-
Cairo UniversityNog niet aan het wervenCervicogene hoofdpijn
-
University of MichiganVoltooid
-
University of MichiganVoltooid
-
Apple Inc.Stanford UniversityVoltooidBoezemfibrilleren | Aritmieën, hart | Atriale flutterVerenigde Staten
-
Radicle ScienceActief, niet wervendCognitieve functieVerenigde Staten
-
Radicle ScienceActief, niet wervendCognitieve functieVerenigde Staten
-
Medtronic Cardiac Rhythm and Heart FailureVoltooidCompleet hartblok | AV-blok | AV-blok voltooid | 3e graads hartblokVerenigde Staten, Hongkong
-
Click Therapeutics, Inc.VoltooidReumatoïde artritis | Prikkelbare Darm Syndroom | Fibromyalgie | Diabetische neuropathieVerenigde Staten
-
Chinese University of Hong KongActief, niet wervendIntellectuele handicap, MildHongkong
-
Karadeniz Technical UniversityVoltooidHemodialyse | Eenzaamheid | Geluk | Aanpassing | Dierondersteunde therapie | SymptoomKalkoen