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Imágenes de artropatía en niños con hemofilia en China

18 de abril de 2024 actualizado por: Andrea Doria

Radiogenómica: imágenes personalizadas de la artropatía en niños con hemofilia en China

La hemofilia es una condición genética caracterizada por una marcada heterogeneidad fenotípica. El sangrado en una articulación es el factor de riesgo más importante para el desarrollo de la artropatía hemofílica (AH). Se cree que las manifestaciones clínicas y de imagen de la HA son atribuibles, al menos parcialmente, a polimorfismos genéticos no relacionados con el genotipo de la hemofilia. Identificar y caracterizar los factores biológicos que podrían explicar las diferencias en la susceptibilidad a la degeneración articular de los pacientes con hemofilia ayudaría a estratificar a los pacientes según el riesgo de degeneración de sus articulaciones y desarrollar estrategias terapéuticas y profilácticas personalizadas. Este estudio se lleva a cabo en China.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este será un estudio de cohorte prospectivo de 3 años realizado en un solo centro (Beijing Children's Hospital, BCH, China) con un seguimiento de 2 años de pacientes Índice de articulaciones (tobillos, codos y rodillas) de niños chinos jóvenes con hemofilia A serán evaluados de la siguiente manera: examen físico cada 6 meses utilizando el Hemophilia Joint Health Score [HJHS], imágenes de ultrasonido (ecografía Doppler en color y en escala de grises [US]) y por laboratorio (suero) al inicio, a los 6 y 24 meses. Se obtendrán imágenes de resonancia magnética (IRM) de las articulaciones índice al inicio y a los 24 meses. Las características que se capturarán cuantitativa o semánticamente en los escaneos de imágenes se agregarán para generar "fenotipos de imágenes" que se asociarán con grupos de genes coexpresados ​​(metagenes) y datos clínicos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

49

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Beijing, Porcelana
        • Beijing Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 9 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hemofilia A con niveles basales de FVIII de <2 %
  • Historia clínica de ≥ 50 días de exposición a FVIII previo al inicio del estudio.
  • Tratamiento a demanda, profilaxis con infusiones de FVIII o tratamiento con productos derivados del plasma durante >3 meses antes de la inscripción en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de inhibidor de FVIII (título >0,6 Unidades Bethesda [BU])
  • Insuficiencia renal crónica (creatinina sérica >2,0 mg/dL).
  • Enfermedad hepática crónica (alanina aminotransferasa [ALT] >200 U/L).
  • Inmunodeficiencia clínicamente documentada.
  • Anticipación de la necesidad de cirugía mayor durante el período de estudio.
  • Asociación de enfermedades conocidas por imitar o causar enfermedades articulares, como la infección sintomática por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), la artritis idiopática juvenil y las enfermedades óseas metabólicas.
  • Barreras sociales para la participación en el estudio, como la larga distancia entre el hogar y el centro de atención integral, y antecedentes documentados de incumplimiento de las terapias o participación en estudios clínicos.
  • Problemas de neurodesarrollo/comportamiento.
  • Contraindicaciones para la RM (presencia de marcapasos cardíacos, cuerpos extraños metálicos en el ojo, clips para aneurismas, claustrofobia severa).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice total anualizado de índices de hemorragia articular (AJBR)
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
Los AJBR se calcularán a partir de registros de sangrado articular recopilados prospectivamente y registros clínicos.
Entre el inicio y los 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con inflamación articular
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
Evaluado por ultrasonido
Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
Número de participantes con inflamación articular
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
Evaluado por resonancia magnética de las articulaciones
Entre el inicio y los 24 meses
Número de participantes con daño articular
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
Evaluado por ultrasonido
Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
Número de participantes con daño articular
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
Evaluado por resonancia magnética de las articulaciones
Entre el inicio y los 24 meses
Número de participantes con artropatía clínica
Periodo de tiempo: Cada 6 meses
Evaluado por la herramienta Hemophilia Joint Health Score (HJHS), versión 2.1 - Rango de puntuación conjunta: 0 (normal) a 16 (peor resultado).
Cada 6 meses
Presencia de biomarcadores inflamatorios en plasma
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
Medido por ELISA (ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas)
Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
Cambio de puntuación de tejido blando basado en resonancia magnética interna
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
Evaluado por la escala de RM de 17 puntos del International Prophylaxis Study Group (IPSG). Rango de puntuación: 0 a 17 (peor resultado)
Entre el inicio y los 24 meses
Cambio en la puntuación del tejido osteocondral basado en resonancia magnética interna
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
Evaluado por la escala de RM de 17 puntos del International Prophylaxis Study Group (IPSG). Rango de puntuación: 0 a 17 (peor resultado)
Entre el inicio y los 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Andrea Doria, MD, The Hospital for Sick Children

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

2 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

16 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Grupo de estudio

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