- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03914716
Imágenes de artropatía en niños con hemofilia en China
18 de abril de 2024 actualizado por: Andrea Doria
Radiogenómica: imágenes personalizadas de la artropatía en niños con hemofilia en China
La hemofilia es una condición genética caracterizada por una marcada heterogeneidad fenotípica.
El sangrado en una articulación es el factor de riesgo más importante para el desarrollo de la artropatía hemofílica (AH).
Se cree que las manifestaciones clínicas y de imagen de la HA son atribuibles, al menos parcialmente, a polimorfismos genéticos no relacionados con el genotipo de la hemofilia.
Identificar y caracterizar los factores biológicos que podrían explicar las diferencias en la susceptibilidad a la degeneración articular de los pacientes con hemofilia ayudaría a estratificar a los pacientes según el riesgo de degeneración de sus articulaciones y desarrollar estrategias terapéuticas y profilácticas personalizadas.
Este estudio se lleva a cabo en China.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este será un estudio de cohorte prospectivo de 3 años realizado en un solo centro (Beijing Children's Hospital, BCH, China) con un seguimiento de 2 años de pacientes Índice de articulaciones (tobillos, codos y rodillas) de niños chinos jóvenes con hemofilia A serán evaluados de la siguiente manera: examen físico cada 6 meses utilizando el Hemophilia Joint Health Score [HJHS], imágenes de ultrasonido (ecografía Doppler en color y en escala de grises [US]) y por laboratorio (suero) al inicio, a los 6 y 24 meses.
Se obtendrán imágenes de resonancia magnética (IRM) de las articulaciones índice al inicio y a los 24 meses.
Las características que se capturarán cuantitativa o semánticamente en los escaneos de imágenes se agregarán para generar "fenotipos de imágenes" que se asociarán con grupos de genes coexpresados (metagenes) y datos clínicos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
49
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Beijing, Porcelana
- Beijing Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 9 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A con niveles basales de FVIII de <2 %
- Historia clínica de ≥ 50 días de exposición a FVIII previo al inicio del estudio.
- Tratamiento a demanda, profilaxis con infusiones de FVIII o tratamiento con productos derivados del plasma durante >3 meses antes de la inscripción en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de inhibidor de FVIII (título >0,6 Unidades Bethesda [BU])
- Insuficiencia renal crónica (creatinina sérica >2,0 mg/dL).
- Enfermedad hepática crónica (alanina aminotransferasa [ALT] >200 U/L).
- Inmunodeficiencia clínicamente documentada.
- Anticipación de la necesidad de cirugía mayor durante el período de estudio.
- Asociación de enfermedades conocidas por imitar o causar enfermedades articulares, como la infección sintomática por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), la artritis idiopática juvenil y las enfermedades óseas metabólicas.
- Barreras sociales para la participación en el estudio, como la larga distancia entre el hogar y el centro de atención integral, y antecedentes documentados de incumplimiento de las terapias o participación en estudios clínicos.
- Problemas de neurodesarrollo/comportamiento.
- Contraindicaciones para la RM (presencia de marcapasos cardíacos, cuerpos extraños metálicos en el ojo, clips para aneurismas, claustrofobia severa).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Índice total anualizado de índices de hemorragia articular (AJBR)
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
|
Los AJBR se calcularán a partir de registros de sangrado articular recopilados prospectivamente y registros clínicos.
|
Entre el inicio y los 24 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes con inflamación articular
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
|
Evaluado por ultrasonido
|
Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
|
Número de participantes con inflamación articular
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
|
Evaluado por resonancia magnética de las articulaciones
|
Entre el inicio y los 24 meses
|
Número de participantes con daño articular
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
|
Evaluado por ultrasonido
|
Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
|
Número de participantes con daño articular
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
|
Evaluado por resonancia magnética de las articulaciones
|
Entre el inicio y los 24 meses
|
Número de participantes con artropatía clínica
Periodo de tiempo: Cada 6 meses
|
Evaluado por la herramienta Hemophilia Joint Health Score (HJHS), versión 2.1 - Rango de puntuación conjunta: 0 (normal) a 16 (peor resultado).
|
Cada 6 meses
|
Presencia de biomarcadores inflamatorios en plasma
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
|
Medido por ELISA (ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas)
|
Al inicio del estudio, 6 meses y 24 meses
|
Cambio de puntuación de tejido blando basado en resonancia magnética interna
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
|
Evaluado por la escala de RM de 17 puntos del International Prophylaxis Study Group (IPSG).
Rango de puntuación: 0 a 17 (peor resultado)
|
Entre el inicio y los 24 meses
|
Cambio en la puntuación del tejido osteocondral basado en resonancia magnética interna
Periodo de tiempo: Entre el inicio y los 24 meses
|
Evaluado por la escala de RM de 17 puntos del International Prophylaxis Study Group (IPSG).
Rango de puntuación: 0 a 17 (peor resultado)
|
Entre el inicio y los 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Andrea Doria, MD, The Hospital for Sick Children
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de marzo de 2018
Finalización primaria (Actual)
2 de febrero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
16 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000058500
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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