Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки для разработки новых лекарственных средств для лечения врожденных нарушений метаболизма (iPSC-IEM) (iPSC-IEM)
9 февраля 2023 г. обновлено: CENTOGENE GmbH Rostock
Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки для разработки новых лекарственных средств для лечения врожденных нарушений метаболизма, международное многоцентровое исследование
Индуцированные человеком плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) перепрограммированы из соматических клеток, которые могут самообновляться бесконечно и производить различные типы клеток.
Они предоставляют модельные клеточные линии человека для разработки орфанных лекарств.
Целью данного исследования является определение новых моделей клеточных заболеваний для врожденных нарушений обмена веществ, которые можно использовать как для открытия, так и для разработки лекарств.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
1000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Peter Bauer, Prof.
- Номер телефона: +49 30767584871
- Электронная почта: Peter.Bauer@centogene.com
Места учебы
-
-
-
Lahore, Пакистан
- Рекрутинг
- Children Hospital and Institute of Child Health
-
Контакт:
- Huma Cheema
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 месяца до 50 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники с врожденной ошибкой метаболизма
Описание
Критерии включения:
- Информированное согласие получено от участника или от родителя/законного опекуна
- Возраст участников от 2 месяцев до 50 лет.
- Диагноз врожденной ошибки метаболизма (ВНО) генетически подтвержден Centogene.
- Участник является родственником первой или второй степени лица с врожденной ошибкой метаболизма (IEM), генетически подтвержденной Centogene.
Критерий исключения:
- Невозможность дать информированное согласие
- Участник моложе 2 месяцев или старше 50 лет
- Диагноз врожденной ошибки метаболизма (ВНО) не подтверждается генетически с помощью Centogene и
- Участник не является родственником первой или второй степени лица с врожденной ошибкой метаболизма (IEM), генетически подтвержденной Centogene.
- Ранее зачисленный в исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники с врожденной ошибкой метаболизма
|
Биопсия будет проводиться с помощью пункционной биопсии (диаметр 2,5 мм) под местной анестезией на предплечье.
Биопсия кожи будет перенесена в стерильную культуру клеток. Модифицированная Дульбекко среда Игла (DMEM) 1% пенициллин 1% стрептомицин 1% среда гентамицин 10% FBS.
Кровь будет собираться в:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Генерация специфичных для пациента индуцированных плюрипотентных стволовых клеток с последующей их дифференцировкой в нервные клетки.
Временное ограничение: 1 день
|
Для создания специфичных для пациента индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, а затем их дифференцировки в нервные клетки или другие специфические клетки в соответствии с врожденной ошибкой метаболизма, для изучения белков с неправильной укладкой в эндоплазматическом ретикулуме, их роли в ответе нетранслируемых белков и возможных механизмов челнока. неправильно свернутые белки в лизосомы.
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 августа 2019 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 августа 2024 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 августа 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 августа 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
20 сентября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- iPSC-IEM-2019
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .