このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

先天性代謝異常に対する新規薬物療法の開発のための人工多能性幹細胞 (iPSC-IEM) (iPSC-IEM)

2023年2月9日 更新者：CENTOGENE GmbH Rostock

先天性代謝異常に対する新規薬物療法の開発のための人工多能性幹細胞、国際的多施設研究

ヒト人工多能性幹細胞 (iPSC) は、無期限に自己再生し、さまざまな種類の細胞を生成できる体細胞から再プログラムされます。 彼らはオーファンドラッグ開発のためのヒトモデル細胞株を提供しています。 この研究の目標は、創薬と開発の両方を可能にするツールとして、先天性代謝異常の新しい細胞疾患モデルを定義することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

1000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • パキスタン
      • Lahore、パキスタン
        • 募集
        • Children Hospital and Institute of Child Health
        • コンタクト：
          • Huma Cheema

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2ヶ月～50年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

先天性代謝異常のある参加者

説明

包含基準:

  • インフォームドコンセントは、参加者または親/法定後見人から得られます
  • 参加者の年齢は2か月から50歳までです
  • 先天性代謝異常症 (IEM) の診断は、Centogene によって遺伝的に確認されます。
  • 参加者は、Centogeneによって遺伝的に確認された先天性代謝異常症（IEM）を持つ個人の第1度または第2度の近親者です。

除外基準:

  • インフォームドコンセントを提供できない
  • 参加者は2か月未満または50歳以上です
  • 先天性代謝異常症 (IEM) の診断は、Centogene によって遺伝的に確認されておらず、
  • 参加者は、Centogene によって遺伝的に確認された先天性代謝異常症 (IEM) を持つ個人の第 1 度または第 2 度近親者ではありません。
  • -以前に研究に登録した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
先天性代謝異常のある参加者
他の：皮膚生検
生検は、前腕の局所麻酔下でパンチ生検（直径2.5mm）によって行われます。 皮膚生検は、無菌細胞培養ダルベッコ変法イーグル培地 (DMEM) 1% ペニシリン 1% ストレプトマイシン 1% ゲンタマイシン培地 10% FBS に移されます。
他の：採血

血液は以下で採取されます：

  • 1 x エチレンジアミン四酢酸 (EDTA) チューブ (7.5 ml) - 新しい iPS 細胞株生成の潜在的なバックアップであるさらなる白血球抽出用
  • 1 x クエン酸リン酸デキストロース アデニン (CPDA) チューブ (8.5 ml) - EBV 形質転換リンパ芽球様細胞株の生成用
  • CentoCard® と呼ばれる 1 x 乾燥血液スポット DBS フィルターカード - 品質管理確認遺伝子検査用

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者固有の人工多能性幹細胞を生成し、それらを神経細胞に分化させます。
時間枠：1日
患者固有の人工多能性幹細胞を生成し、それらを神経細胞、または先天性代謝異常に従って他の特定の細胞に分化させ、小胞体の誤って折り畳まれたタンパク質、非翻訳タンパク質応答におけるそれらの役割、およびシャトルする可能性のあるメカニズムを研究する誤って折り畳まれたタンパク質をリソソームに。
1日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

CENTOGENE GmbH Rostock

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年8月1日

一次修了 (予期された)

2024年8月1日

研究の完了 (予期された)

2024年8月1日

試験登録日

最初に提出

2019年8月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年9月18日

最初の投稿 (実際)

2019年9月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年2月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月9日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • iPSC-IEM-2019

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

皮膚生検の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Suriname

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する