대사의 선천적 오류에 대한 새로운 약물 요법의 개발을 위한 유도 만능 줄기 세포(iPSC-IEM) (iPSC-IEM)
2023년 2월 9일 업데이트: CENTOGENE GmbH Rostock
대사의 선천적 오류에 대한 새로운 약물 요법 개발을 위한 유도 만능 줄기 세포, 국제 다기관 연구
인간 유도 만능 줄기 세포(iPSC)는 무기한 자가 재생이 가능하고 다양한 유형의 세포를 생성할 수 있는 체세포에서 재프로그래밍됩니다.
이들은 희귀 의약품 개발을 위한 인간 모델 세포주를 제공합니다.
이 연구의 목표는 약물 발견 및 개발을 위한 도구를 가능하게 하는 선천적 대사 오류에 대한 새로운 세포 질환 모델을 정의하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
1000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Peter Bauer, Prof.
- 전화번호: +49 30767584871
- 이메일: Peter.Bauer@centogene.com
연구 장소
-
-
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Lahore, 파키스탄
- 모병
- Children Hospital and Institute of Child Health
-
연락하다:
- Huma Cheema
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
선천적 대사 장애가 있는 참가자
설명
포함 기준:
- 참가자 또는 부모/법적 보호자로부터 정보에 입각한 동의를 얻습니다.
- 참가자의 나이는 2개월에서 50세 사이입니다.
- 선천성 대사 이상(IEM)의 진단은 Centogene에 의해 유 전적으로 확인됩니다.
- 참가자는 Centogene에서 유전적으로 확인된 선천성 대사 오류(IEM)가 있는 개인의 1촌 또는 2촌 친척입니다.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
- 참가자는 2개월 미만 또는 50세 이상입니다.
- 선천성 대사 이상(IEM)의 진단은 Centogene에 의해 유 전적으로 확인되지 않으며
- 참가자는 Centogene에서 유전적으로 확인된 선천성 대사 오류(IEM)가 있는 개인의 1촌 또는 2촌 친척이 아닙니다.
- 이전에 연구에 등록
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
선천적 대사 장애가 있는 참가자
|
생검은 팔뚝의 국소 마취하에 펀치 생검(직경 2.5mm)을 통해 수행됩니다.
피부 생검은 무균 세포 배양 Dulbecco's Modified Eagle Medium(DMEM) 1% 페니실린 1% 스트렙토마이신 1% 겐타마이신 배지 10% FBS로 옮길 것입니다.
채혈 장소:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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환자 맞춤형 유도만능줄기세포 생성 후 신경세포로 분화
기간: 1 일
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환자 맞춤형 유도 만능 줄기세포를 생성한 후 선천성 대사 오류에 따라 신경 세포 또는 다른 특정 세포로 분화하고 소포체에서 잘못 접힌 단백질, 번역되지 않은 단백질 반응에서의 역할 및 가능한 메커니즘을 연구합니다. 잘못 접힌 단백질은 리소좀으로 들어간다.
|
1 일
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- iPSC-IEM-2019
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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