Поисковое исследование NS-089/NCNP-02 при МДД
28 сентября 2022 г. обновлено: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
Поисковое исследование NS-089/NCNP-02 при мышечной дистрофии Дюшенна
Это исследование предназначено для оценки безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики (ФК) NS-089/NCNP-02 у субъектов с диагнозом мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), а также для определения дозировки для последующих исследований.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Япония, 1878551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 месяца до 13 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Имеет делецию(я) вне рамки, которую можно исправить, пропустив экзон 44, что подтверждается любой из методологий во время визита 1. Если это не подтверждено какой-либо методологией, которая оценивает относительное количество копий всех экзонов (т. MLPA и т. д.), должны быть подтверждены с помощью этих методов к моменту посещения 3.
- Секвенирование ДНК экзона 44 подтверждает отсутствие полиморфизмов ДНК, которые могли бы поставить под угрозу образование дуплекса между NS-089/NCNP-02 и пре-мРНК.
- Мужчина и >= 8 лет и < 17 лет на момент получения информированного согласия и/или согласия. Субъекты в возрасте >= 4 лет и < 8 лет могут быть зачислены в зависимости от обстоятельств.
- Способен дать информированное согласие в письменной форме, подписанное родителем (родителями) или законным опекуном, который понимает все требования процедуры исследования. Если применимо, может дать информированное согласие в письменной форме, подписанное субъектом.
- Ожидаемая продолжительность жизни не менее 1 года
- Умеет передвигаться. Неамбулаторный субъект может быть зачислен в зависимости от обстоятельств.
- Иметь неповрежденные мышцы, которые имеют адекватное качество для биопсии. (Нет дефектов или выраженной атрофии двуглавой мышцы плеча или передней большеберцовой мышцы)
- QTc
- Пациенты, ранее не получавшие глюкокортикоиды, или пациенты, принимавшие системные глюкокортикоиды в течение как минимум 6 месяцев до включения в это исследование без изменения дозы в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование.
Критерий исключения:
- Участвовал в другом фармакологическом клиническом испытании, которое могло восстановить белок дистрофина путем чтения или терапии с пропуском экзонов и / или активировать связанные с дистрофином белки, такие как утрофин.
- Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) < 50% от должной.
- Постоянное использование искусственного респиратора (за исключением использования NPPV во время сна)
- Фракция выброса левого желудочка (ФВ) <40% или фракционное укорочение (ФУ) <25% по данным эхокардиограммы (ЭХО).
- Хирургическое вмешательство в течение последних 3 месяцев до первого ожидаемого введения исследуемого препарата или запланированное на любое время между визитом 1 части 1 и последним визитом части 2.
- Положительный поверхностный антиген гепатита В (HbsAg), тест на антитела к гепатиту С (HCV) или тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге.
- Текущий диагноз любого иммунодефицита или аутоиммунного заболевания.
- Текущий диагноз любой активной или неконтролируемой инфекции, кардиомиопатии, заболевания печени или почек.
- Использование любых других исследуемых агентов и/или экспериментальных агентов в течение 3 месяцев до предполагаемого первого введения исследуемого препарата.
- Любая тяжелая лекарственная аллергия в анамнезе.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: НС-089/НЦНП-02
|
NS-089/NCNP-02 для инфузий расфасован по 50 мг/мл по 3 мл на флакон. Исследуемые дозы будут вводиться в течение 1 часа при следующих уровнях доз. «[Часть 1] NS-089/NCNP-02 вводят на уровнях доз 1 и 3 в когорте 1 и на уровнях доз 2 и 4 в когорте 2. Уровень дозы 1: 1,62 мг/кг один раз в неделю в течение 2 недель; Уровень дозы 2: 10 мг/кг один раз в неделю в течение 2 недель; Уровень дозы 3: 40 мг/кг один раз в неделю в течение 2 недель; Уровень дозы 4: 80 мг/кг один раз в неделю в течение 2 недель [Часть 2] На основании результатов, полученных в Части 1, выбираются две дозы в качестве исследуемых доз в Части 2. Каждая выбранная доза вводится один раз в неделю в течение 24 недель». |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Побочное явление и нежелательная реакция на лекарство [Безопасность и переносимость]
Временное ограничение: В конце части 2 (период лечения 24 недели и период наблюдения 12 недель)
|
нежелательное явление и нежелательная реакция на лекарство
|
В конце части 2 (период лечения 24 недели и период наблюдения 12 недель)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Экспрессия белка дистрофина
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Экспрессия белка дистрофина
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
NSAA
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Амбулаторная оценка North Star
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
ТСТАНД
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Время выдержать испытание
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
ТТРВ
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Время бега/ходьбы на 10 метров
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
6 МВт и 2 МВт
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Тест шестиминутной ходьбы (6MWT) и тест двухминутной ходьбы (2MWT)
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
БУКСИР
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Тест Timed Up & Go (TUG)
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
ПУЛ
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Выполнение теста верхних конечностей
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
Обнаружение мРНК дистрофина с пропущенным экзоном 44 в мышечной ткани
Временное ограничение: В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
Обнаружение мРНК дистрофина с пропущенным экзоном 44 в мышечной ткани
|
В конце периода лечения (24 недели) части 2
|
|
NS-089/NCNP-02 концентрация плазмы крови
Временное ограничение: В конце части 2 (период лечения 24 недели и период наблюдения 12 недель)
|
NS-089/NCNP-02 концентрация плазмы крови
|
В конце части 2 (период лечения 24 недели и период наблюдения 12 недель)
|
|
Концентрация креатинкиназы в сыворотке
Временное ограничение: В конце части 2 (период лечения 24 недели и период наблюдения 12 недель)
|
Концентрация креатинкиназы в сыворотке
|
В конце части 2 (период лечения 24 недели и период наблюдения 12 недель)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 декабря 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 мая 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 мая 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 октября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 октября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 октября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 сентября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 сентября 2022 г.
Последняя проверка
1 сентября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NCNP/DMT02
- UMIN000038505 (Другой идентификатор: UMIN-CTR)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .