Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NS-089/NCNP-02 feltáró vizsgálata DMD-ben

2022. szeptember 28. frissítette: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Az NS-089/NCNP-02 feltáró vizsgálata Duchenne izomdisztrófiában

Ez a vizsgálat célja az NS-089/NCNP-02 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának (PK) felmérése Duchenne-izomdystrophiával (DMD) diagnosztizált alanyok esetében, valamint a későbbi vizsgálatokhoz szükséges adag meghatározásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japán, 1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Kereten kívüli delécióval rendelkezik, amely a 44-es exon átugrásával korrigálható, amint azt az 1. látogatás időpontjában bármelyik módszer megerősítette. Ha nem erősíti meg egyik módszer sem, amely az összes exon relatív kópiaszámát értékeli (pl. MLPA stb.), meg kell erősíteni ezekkel a technikákkal a 3. látogatás időpontjáig.
  • A 44-es exon DNS-szekvenálása megerősíti, hogy nem fordul elő olyan DNS-polimorfizmus, amely veszélyeztetné az NS-089/NCNP-02 és a pre-mRNS közötti duplex képződést.
  • Férfi és 8 évnél fiatalabb és 17 évnél fiatalabb a tájékozott beleegyezés és/vagy hozzájárulás megszerzésének időpontjában. A körülményektől függően 4 évnél idősebb és 8 évnél fiatalabb alanyok jelentkezhetnek be.
  • Képes tájékozott beleegyezést adni a tanulmányi eljárás összes követelményét megértő szülő(k) vagy törvényes gyám által aláírt írásban. Adott esetben írásban, az alany által aláírt, tájékozott hozzájárulást tud adni.
  • A várható élettartam legalább 1 év
  • Képes ambulálni. Nem ambuláns tantárgy a körülményeknek megfelelően beírható.
  • Ép izmai vannak, amelyek megfelelő minőségűek a biopsziához. (Nincs a biceps brachii vagy a tibialis anterior izom hiánya vagy súlyos atrófiája)
  • QTc
  • Glükokortikoid-kezelésben még nem részesült betegek, vagy olyan betegek, akik legalább 6 hónapig szisztémás glükokortikoidokat alkalmaztak a vizsgálatba való felvételük előtt anélkül, hogy legalább 3 hónapig dózismódosítást végeztek volna.

Kizárási kritériumok:

  • Részt vett más farmakológiai klinikai vizsgálatban, amely visszanyerheti a disztrofin fehérjét az átolvasással vagy az exon-kihagyó terápiával, és/vagy felszabályozhatja a disztrofinhoz kapcsolódó fehérjéket, például az utropint.
  • A kényszerített vitálkapacitás (FVC) < 50%-a a vártnak.
  • Mesterséges lélegeztetőgép folyamatos használata (kivéve az NPPV alvás közbeni használatát)
  • A bal kamrai ejekciós frakció (EF) < 40% vagy a frakcionált rövidülés (FS) < 25% az echocardiogram (ECHO) alapján.
  • A vizsgálati gyógyszer első várható beadása előtti utolsó 3 hónapban vagy az 1. rész 1. vizitje és a 2. rész utolsó látogatása közötti időszakra tervezett műtét.
  • Pozitív hepatitis B felületi antigén (HbsAg), hepatitis C antitest teszt (HCV) vagy humán immunhiány vírus (HIV) teszt a szűréskor.
  • Bármilyen immunhiány vagy autoimmun betegség jelenlegi diagnózisa.
  • Aktív vagy kontrollálatlan fertőzés, kardiomiopátia, máj- vagy vesebetegség jelenlegi diagnózisa.
  • Bármilyen más vizsgálati szer és/vagy kísérleti szer használata a vizsgálati gyógyszer első várható beadását megelőző 3 hónapon belül.
  • Bármilyen súlyos gyógyszerallergia anamnézisében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NS-089/NCNP-02
Drog: NS-089/NCNP-02

Az NS-089/NCNP-02 for Infúzió 50 mg/ml-ben van csomagolva, injekciós üvegenként 3 ml-rel. A vizsgálati dózisokat 1 órán keresztül adják be a következő dózisszintekkel.

"[1. rész] Az NS-089/NCNP-02-t az 1. és 3. dózisszinten, a 2. kohorszban pedig a 2. és 4. dózisszinten adják be.

1. dózisszint: 1,62 mg/kg hetente egyszer 2 héten keresztül; 2. dózisszint: 10 mg/kg hetente egyszer 2 héten keresztül; 3. dózisszint: 40 mg/kg hetente egyszer 2 héten keresztül; 4. dózisszint: 80 mg/kg hetente egyszer 2 héten keresztül [2. rész] Az 1. rész eredményei alapján a 2. részben két dózist választottak ki vizsgálati dózisként. Mindegyik kiválasztott dózist hetente egyszer adják be 24 héten keresztül."

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatás és gyógyszermellékhatás [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: A 2. rész végén (24 hetes kezelési időszak és 12 hetes követési időszak)
mellékhatás és gyógyszermellékhatás
A 2. rész végén (24 hetes kezelési időszak és 12 hetes követési időszak)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A disztrofin fehérje expressziója
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
A disztrofin fehérje expressziója
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
NSAA
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
North Star ambuláns értékelés
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
TTSTAND
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
Ideje állni a próbának
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
TTRW
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
Futáshoz/sétához szükséges 10 méteres teszt
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
6MWT és 2MWT
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
Hatperces sétateszt (6MWT) és kétperces sétateszt (2MWT)
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
RÁNTÁS
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
Timed Up & Go (TUG) teszt
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
PUL
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
A felső végtagi teszt teljesítménye
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
A disztrofin 44. exonját kihagyott mRNS-ének kimutatása izomszövetben
Időkeret: A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
A disztrofin 44. exonját kihagyott mRNS-ének kimutatása izomszövetben
A 2. rész kezelési időszakának (24 hét) végén
NS-089/NCNP-02 koncentrációja a vérplazmában
Időkeret: A 2. rész végén (24 hetes kezelési időszak és 12 hetes követési időszak)
NS-089/NCNP-02 koncentrációja a vérplazmában
A 2. rész végén (24 hetes kezelési időszak és 12 hetes követési időszak)
A szérum kreatin-kináz koncentrációja
Időkeret: A 2. rész végén (24 hetes kezelési időszak és 12 hetes követési időszak)
A szérum kreatin-kináz koncentrációja
A 2. rész végén (24 hetes kezelési időszak és 12 hetes követési időszak)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Együttműködők

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. május 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 15.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 28.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (Egyéb azonosító: UMIN-CTR)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a NS-089/NCNP-02

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel