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DMD에서 NS-089/NCNP-02의 탐색적 연구

2022년 9월 28일 업데이트: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Duchenne 근이영양증에서 NS-089/NCNP-02의 탐색적 연구

이 연구는 Duchenne 근이영양증(DMD)으로 진단된 피험자에서 NS-089/NCNP-02의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학(PK)을 평가하고 후속 연구를 위한 용량을 결정하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, 일본, 1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 1차 방문 시 방법론에 의해 확인된 바와 같이 엑손 44를 건너뛰어 수정할 수 있는 프레임 외 삭제(들)가 있습니다. 모든 엑손(즉, MLPA 등), 방문 시점까지 이러한 기술을 통해 확인되어야 함 3.
  • 엑손 44의 DNA 시퀀싱은 NS-089/NCNP-02와 pre-mRNA 사이의 듀플렉스 형성을 손상시킬 수 있는 DNA 다형성이 발생하지 않음을 확인합니다.
  • 정보에 입각한 동의 및/또는 승낙을 받는 시점에 남성 및 8세 이상 17세 미만. 4세 이상 8세 미만 대상자는 상황에 따라 등록할 수 있습니다.
  • 모든 연구 절차 요구 사항을 이해할 수 있는 부모 또는 법적 보호자가 서명한 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 해당되는 경우 피험자가 서명한 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
  • 기대 수명 최소 1년
  • 걸을 수 있습니다. 거동이 불편한 대상자는 상황에 따라 등록할 수 있습니다.
  • 생검을 위한 적절한 품질의 온전한 근육을 가지고 있습니다. (상완이두근 또는 전경골근의 결손이나 심한 위축이 없을 것)
  • QTc
  • 글루코코르티코이드 무경험 환자 또는 이 연구에 등록하기 전 최소 6개월 동안 전신 글루코코르티코이드를 사용하고 등록 전 최소 3개월 동안 용량 변화가 없는 환자.

제외 기준:

  • readthrough 또는 exon-skipping 요법으로 디스트로핀 단백질을 회복하고/하거나 utrophin과 같은 디스트로핀 관련 단백질을 상향 조절할 수 있는 다른 약리학적 임상 시험에 참여했습니다.
  • 강제 폐활량(FVC)이 예상의 50% 미만입니다.
  • 인공호흡기의 지속적인 사용(수면 중 NPPV 사용 제외)
  • 심초음파(ECHO)를 기준으로 좌심실 박출률(EF) < 40% 또는 부분 단축(FS) < 25%.
  • 연구 약물의 첫 번째 예상 투여 전 마지막 3개월 이내의 수술 또는 파트 1의 방문 1과 파트 2의 마지막 방문 사이에 계획된 수술.
  • 스크리닝 시 양성 B형 간염 표면 항원(HbsAg), C형 간염 항체 검사(HCV) 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 검사.
  • 면역 결핍 또는 자가면역 질환의 현재 진단.
  • 활동성 또는 조절되지 않는 감염, 심근병증, 간 또는 신장 질환의 현재 진단.
  • 연구 약물의 첫 번째 예상 투여 전 3개월 이내에 임의의 다른 연구용 제제 및/또는 실험용 제제의 사용.
  • 심각한 약물 알레르기의 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NS-089/NCNP-02
의약품: NS-089/NCNP-02

Infusion용 NS-089/NCNP-02는 바이알당 3mL씩 50mg/mL로 포장되어 있습니다. 연구 용량은 다음 용량 수준에서 1시간 동안 주입됩니다.

"[파트 1] NS-089/NCNP-02는 코호트 1에서 용량 수준 1 및 3으로, 코호트 2에서 용량 수준 2 및 4로 투여됩니다.

용량 수준 1: 2주 동안 매주 1회 1.62mg/kg; 용량 수준 2: 2주 동안 매주 1회 10 mg/kg; 용량 수준 3: 2주 동안 매주 1회 40 mg/kg; 용량 수준 4: 80mg/kg을 주 1회 2주 동안 [파트 2] 파트 1의 결과에 따라 파트 2의 연구 용량으로 두 가지 용량을 선택합니다. 각 선택된 용량은 24주 동안 주 1회 투여됩니다."

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응 및 약물이상반응 [안전성 및 내약성]
기간: 2부 종료 시(치료기간 24주 및 추적기간 12주)
부작용 및 약물 부작용
2부 종료 시(치료기간 24주 및 추적기간 12주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
디스트로핀 단백질의 발현
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
디스트로핀 단백질의 발현
2부 치료기간(24주) 종료 시
NSAA
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
북극성 외래 평가
2부 치료기간(24주) 종료 시
TT스탠드
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
테스트를 견딜 시간
2부 치료기간(24주) 종료 시
TTRW
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
10미터 달리기/걷기 시간 테스트
2부 치료기간(24주) 종료 시
6MWT 및 2MWT
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
6분 도보 테스트(6MWT) 및 2분 도보 테스트(2MWT)
2부 치료기간(24주) 종료 시
예인선
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
TUG(Timed Up & Go) 테스트
2부 치료기간(24주) 종료 시
풀
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
상지 검사 수행
2부 치료기간(24주) 종료 시
근육 조직에서 디스트로핀의 exon 44-skipped mRNA 검출
기간: 2부 치료기간(24주) 종료 시
근육 조직에서 디스트로핀의 exon 44-skipped mRNA 검출
2부 치료기간(24주) 종료 시
NS-089/NCNP-02 혈장 농도
기간: 2부 종료 시(치료기간 24주 및 추적기간 12주)
NS-089/NCNP-02 혈장 농도
2부 종료 시(치료기간 24주 및 추적기간 12주)
혈청 크레아틴 키나아제 농도
기간: 2부 종료 시(치료기간 24주 및 추적기간 12주)
혈청 크레아틴 키나아제 농도
2부 종료 시(치료기간 24주 및 추적기간 12주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

협력자

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

수사관

  • 수석 연구원: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 12월 2일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 31일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 10월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 10월 15일

처음 게시됨 (실제)

2019년 10월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 28일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (기타 식별자: UMIN-CTR)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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