Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eksplorativ undersøgelse af NS-089/NCNP-02 i DMD

28. september 2022 opdateret af: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Eksplorativ undersøgelse af NS-089/NCNP-02 i Duchenne muskeldystrofi

Denne undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og farmakokinetik (PK) af NS-089/NCNP-02 i forsøgspersoner diagnosticeret med Duchenne muskeldystrofi (DMD), og at bestemme doseringen til efterfølgende undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en eller flere sletninger uden for rammen, der kunne korrigeres ved at springe exon 44 over som bekræftet af en hvilken som helst metode på tidspunktet for besøg 1. Hvis det ikke bekræftes af nogen af ​​metoderne, der evaluerer det relative kopiantal af alle exoner (dvs. MLPA osv.), skal bekræftes gennem disse teknikker ved besøgstidspunktet 3.
  • DNA-sekventering af exon 44 bekræfter, at der ikke forekommer DNA-polymorfismer, der kunne kompromittere dupleksdannelse mellem NS-089/NCNP-02 og præ-mRNA.
  • Mand og >= 8 år og < 17 år på tidspunktet for opnåelse af informeret samtykke og/eller samtykke. Forsøgspersoner i alderen >= 4 år og < 8 år kan tilmeldes efter omstændighederne.
  • Kunne give informeret samtykke skriftligt underskrevet af forældre eller værge, som er i stand til at forstå alle undersøgelsesprocedurekravene. Hvis det er relevant, i stand til at give informeret skriftligt samtykke underskrevet af forsøgspersonen.
  • Forventet levetid på mindst 1 år
  • Kan ambulere. Ikke-ambulant forsøgsperson kan tilmeldes efter omstændighederne.
  • Har intakte muskler, som har tilstrækkelig kvalitet til biopsi. (Ingen mangel eller alvorlig atrofi af biceps brachii eller tibialis anterior muskel)
  • QTc
  • Glukokortikoid-naive patienter eller patienter, der har brugt systemiske glukokortikoider i mindst 6 måneder før optagelse i denne undersøgelse uden dosisændringer i mindst 3 måneder før indskrivning.

Ekskluderingskriterier:

  • Har deltaget i andre farmakologiske kliniske forsøg, der kan genvinde dystrofinprotein ved readthrough eller exon-skipping-terapien og/eller opregulere de dystrofinassocierede proteiner såsom utrophin.
  • En forceret vitalkapacitet (FVC) < 50 % af forventet.
  • Kontinuerlig brug af kunstigt åndedrætsværn (undtagen brug af NPPV mens du sover)
  • En venstre ventrikulær ejektionsfraktion (EF) < 40 % eller fraktioneret forkortelse (FS) < 25 % baseret på ekkokardiogram (ECHO).
  • Operation inden for de sidste 3 måneder forud for den første forventede administration af undersøgelsesmedicin eller planlagt på et hvilket som helst tidspunkt mellem besøg 1 i del 1 og det sidste besøg i del 2.
  • Positivt hepatitis B overfladeantigen (HbsAg), hepatitis C antistoftest (HCV) eller human immundefektvirus (HIV) test ved screening.
  • Nuværende diagnose af enhver immundefekt eller autoimmun sygdom.
  • Aktuel diagnose af enhver aktiv eller ukontrolleret infektion, kardiomyopati eller lever- eller nyresygdom.
  • Brug af andre forsøgsmidler og/eller forsøgsmidler inden for 3 måneder før den første forventede administration af undersøgelsesmedicin.
  • Anamnese med alvorlig lægemiddelallergi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NS-089/NCNP-02
Medicin: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 til infusion er pakket som 50 mg/ml med 3 ml pr. hætteglas. Undersøgelsesdoser vil blive infunderet over en periode på 1 time ved følgende dosisniveauer.

"[Del 1] NS-089/NCNP-02 administreres ved dosisniveau 1 og 3 i kohorte 1 og ved dosisniveau 2 og 4 i kohorte 2.

Dosisniveau 1: 1,62 mg/kg én gang om ugen i 2 uger; Dosisniveau 2: 10 mg/kg én gang om ugen i 2 uger; Dosisniveau 3: 40 mg/kg én gang om ugen i 2 uger; Dosisniveau 4: 80 mg/kg én gang ugentligt i 2 uger [Del 2] Baseret på resultaterne fra Del 1, vælges to doser som undersøgelsesdoser i Del 2. Hver udvalgt dosis administreres én gang om ugen i 24 uger."

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger og bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: I slutningen af ​​del 2 (24 ugers behandlingsperiode og 12 ugers opfølgningsperiode)
bivirkning og bivirkning
I slutningen af ​​del 2 (24 ugers behandlingsperiode og 12 ugers opfølgningsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ekspression af dystrofinprotein
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Ekspression af dystrofinprotein
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
NSAA
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Nordstjerne ambulatorisk vurdering
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
TTSTAND
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Tid til at stå test
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
TTRW
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Tid til at løbe/gå 10 meter test
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
6MWT og 2MWT
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Seks-minutters gangtest (6MWT) og to-minutters gangtest (2MWT)
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
TUG
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Timed Up & Go (TUG) test
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
PUL
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Udførelse af øvre ekstremitetstest
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Påvisning af exon 44-sprunget mRNA af dystrofin i muskelvæv
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
Påvisning af exon 44-sprunget mRNA af dystrofin i muskelvæv
Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden (24 uger) i del 2
NS-089/NCNP-02 koncentration af blodplasmaet
Tidsramme: I slutningen af ​​del 2 (24 ugers behandlingsperiode og 12 ugers opfølgningsperiode)
NS-089/NCNP-02 koncentration af blodplasmaet
I slutningen af ​​del 2 (24 ugers behandlingsperiode og 12 ugers opfølgningsperiode)
Serum Kreatinkinase koncentration
Tidsramme: I slutningen af ​​del 2 (24 ugers behandlingsperiode og 12 ugers opfølgningsperiode)
Serum Kreatinkinase koncentration
I slutningen af ​​del 2 (24 ugers behandlingsperiode og 12 ugers opfølgningsperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Samarbejdspartnere

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

16. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (Anden identifikator: UMIN-CTR)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med NS-089/NCNP-02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner