DMD 中 NS-089/NCNP-02 的探索性研究

纳入标准：

• 具有可以通过跳过第 44 外显子来纠正的框外缺失，正如访问 1 时通过任何方法所确认的那样。 如果未通过任何评估所有外显子相对拷贝数的方法（即 MLPA 等)，必须在访问 3 时通过这些技术进行确认。
• 外显子 44 的 DNA 测序证实，没有发生可能损害 NS-089/NCNP-02 和 pre-mRNA 之间双链体形成的 DNA 多态性。
• 男性且在获得知情同意和/或同意时年龄 >= 8 岁且 < 17 岁。 年龄>=4岁且<8岁的受试者可根据情况入组。
• 能够以能够理解所有研究程序要求的父母或法定监护人签署的书面形式给予知情同意。 如果适用，能够给予受试者签署的书面知情同意。
• 至少1年的预期寿命
• 能走动。 非流动受试者可根据情况入组。
• 有完整的肌肉，有足够的质量进行活检。 （无肱二头肌或胫骨前肌缺失或严重萎缩）
• QTc
• 未使用过糖皮质激素的患者，或在入组本研究前至少 6 个月使用全身性糖皮质激素且入组前至少 3 个月没有剂量变化的患者。

排除标准：

• 参与过其他可能通过通读或外显子跳跃疗法恢复抗肌萎缩蛋白和/或上调抗肌萎缩蛋白相关蛋白如utrophin的药理临床试验。
• 用力肺活量 (FVC) < 预测值的 50%。
• 持续使用人工呼吸器（睡觉时使用 NPPV 除外）
• 根据超声心动图 (ECHO)，左心室射血分数 (EF) < 40% 或缩短分数 (FS) < 25%。
• 在第一次预期给予研究药物之前的最后 3 个月内或计划在第 1 部分的第 1 次就诊和第 2 部分的最后一次就诊之间的任何时间进行手术。
• 筛查时乙型肝炎表面抗原 (HbsAg)、丙型肝炎抗体检测 (HCV) 或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测呈阳性。
• 当前诊断为任何免疫缺陷或自身免疫性疾病。
• 当前诊断为任何活动性或不受控制的感染、心肌病或肝脏或肾脏疾病。
• 在第一次预期的研究药物给药前 3 个月内使用任何其他研究药物和/或实验药物。
• 任何严重药物过敏史。