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Estudo Exploratório de NS-089/NCNP-02 em DMD

28 de setembro de 2022 atualizado por: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Estudo Exploratório de NS-089/NCNP-02 na Distrofia Muscular de Duchenne

Este estudo foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética (PK) de NS-089/NCNP-02 em indivíduos diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e para determinar a dosagem para estudos subsequentes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japão, 1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tem deleções fora do quadro que podem ser corrigidas pulando o exon 44, conforme confirmado por qualquer uma das metodologias no momento da visita 1. Se não for confirmado por qualquer metodologia que avalie o número relativo de cópias de todos os éxons (ou seja, MLPA etc), deve ser confirmado através dessas técnicas no momento da visita 3.
  • O sequenciamento de DNA do exon 44 confirma que não ocorrem polimorfismos de DNA que possam comprometer a formação do duplex entre NS-089/NCNP-02 e o pré-mRNA.
  • Sexo masculino e >= 8 anos e < 17 anos de idade no momento da obtenção do consentimento informado e/ou consentimento. Indivíduos com idade >= 4 anos e < 8 anos podem ser inscritos de acordo com as circunstâncias.
  • Capaz de dar consentimento informado por escrito assinado pelos pais ou responsável legal que seja capaz de entender todos os requisitos do procedimento do estudo. Se aplicável, capaz de dar consentimento informado por escrito e assinado pelo sujeito.
  • Esperança de vida de pelo menos 1 ano
  • Capaz de deambular. Indivíduos não ambulantes podem ser inscritos de acordo com as circunstâncias.
  • Ter músculos íntegros, com qualidade adequada para biópsia. (Sem faltas ou atrofia grave do músculo bíceps braquial ou tibial anterior)
  • QTc
  • Pacientes virgens de glicocorticóides ou pacientes que usaram glicocorticóides sistêmicos por pelo menos 6 meses antes da inscrição neste estudo sem alterações de dose por pelo menos 3 meses antes da inscrição.

Critério de exclusão:

  • Participou de outro ensaio clínico farmacológico que pode recuperar a proteína distrofina pela terapia readthrough ou exon-skipping e/ou regular positivamente as proteínas associadas à distrofina, como a utrofina.
  • Capacidade vital forçada (CVF) < 50% do previsto.
  • Uso contínuo de respirador artificial (exceto para uso de NPPV durante o sono)
  • Uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FE) < 40% ou fração de encurtamento (FS) < 25% com base no ecocardiograma (ECO).
  • Cirurgia nos últimos 3 meses antes da primeira administração antecipada da medicação do estudo ou planejada para qualquer momento entre a visita 1 da Parte 1 e a última visita da Parte 2.
  • Antígeno de superfície da hepatite B positivo (HbsAg), teste de anticorpos da hepatite C (HCV) ou teste do vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem.
  • Diagnóstico atual de qualquer deficiência imunológica ou doença autoimune.
  • Diagnóstico atual de qualquer infecção ativa ou descontrolada, cardiomiopatia ou doença hepática ou renal.
  • Uso de qualquer outro agente experimental e/ou agente experimental dentro de 3 meses antes da primeira administração antecipada da medicação do estudo.
  • História de qualquer alergia grave a medicamentos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NS-089/NCNP-02
Medicamento: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 para Infusão é embalado como 50 mg/mL com 3 mL por frasco. As dosagens do estudo serão infundidas durante um período de 1 hora nos seguintes níveis de dosagem.

"[Parte 1] NS-089/NCNP-02 é administrado nos níveis de dose 1 e 3 na Coorte 1 e nos níveis de dose 2 e 4 na Coorte 2.

Nível de dose 1: 1,62 mg/kg uma vez por semana durante 2 semanas; Nível de dose 2: 10 mg/kg uma vez por semana durante 2 semanas; Nível de dose 3: 40 mg/kg uma vez por semana durante 2 semanas; Nível de dose 4: 80 mg/kg uma vez por semana durante 2 semanas [Parte 2] Com base nos resultados da Parte 1, duas dosagens são selecionadas como dosagens de estudo na Parte 2. Cada dose selecionada é administrada uma vez por semana durante 24 semanas."

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Evento adverso e reação adversa ao medicamento [Segurança e tolerabilidade]
Prazo: No final da Parte 2 (período de tratamento de 24 semanas e período de acompanhamento de 12 semanas)
evento adverso e reação adversa ao medicamento
No final da Parte 2 (período de tratamento de 24 semanas e período de acompanhamento de 12 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Expressão da proteína distrofina
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Expressão da proteína distrofina
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
NSAA
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Avaliação Ambulatorial North Star
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
TTSTAND
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Hora de resistir ao teste
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
TTRW
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Teste de tempo para correr/caminhar 10 metros
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
6MWT e 2MWT
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT) e Teste de Caminhada de Dois Minutos (2MWT)
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
REBOCADOR
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Teste Timed Up & Go (TUG)
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
PUL
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Desempenho do teste do membro superior
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Detecção de mRNA de distrofina com salto no exon 44 no tecido muscular
Prazo: No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
Detecção de mRNA de distrofina com salto no exon 44 no tecido muscular
No final do período de tratamento (24 semanas) da Parte 2
NS-089/NCNP-02 concentração do plasma sanguíneo
Prazo: No final da Parte 2 (período de tratamento de 24 semanas e período de acompanhamento de 12 semanas)
NS-089/NCNP-02 concentração do plasma sanguíneo
No final da Parte 2 (período de tratamento de 24 semanas e período de acompanhamento de 12 semanas)
Concentração sérica de creatina quinase
Prazo: No final da Parte 2 (período de tratamento de 24 semanas e período de acompanhamento de 12 semanas)
Concentração sérica de creatina quinase
No final da Parte 2 (período de tratamento de 24 semanas e período de acompanhamento de 12 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

31 de maio de 2022

Conclusão do estudo (Real)

31 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

16 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (Outro identificador: UMIN-CTR)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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