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DMDにおけるNS-089/NCNP-02の探索的研究

2022年9月28日 更新者：Hirofumi Komaki、National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける NS-089/NCNP-02 の探索的研究

この研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と診断された被験者におけるNS-089 / NCNP-02の安全性、忍容性、有効性、および薬物動態（PK）を評価し、その後の研究の投与量を決定するように設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
    • Tokyo
      • Kodaira、Tokyo、日本、1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 訪問1の時点で方法論のいずれかによって確認されたように、エクソン44をスキップすることによって修正できるアウトオブフレームの欠失があります。 すべてのエクソンの相対コピー数を評価する方法論によって確認されない場合 (つまり、 MLPA など）は、訪問時までにこれらの手法で確認する必要があります 3.
  • エクソン 44 の DNA 配列決定により、NS-089/NCNP-02 と pre-mRNA の間の二重鎖形成を損なう可能性のある DNA 多型が発生しないことが確認されました。
  • -男性で、インフォームドコンセントおよび/または同意を得た時点で8歳以上17歳未満。 4歳以上8歳未満の対象者は、状況に応じて登録できます。
  • -研究手順の要件をすべて理解できる親または法定後見人が署名した書面でインフォームドコンセントを与えることができる。 -該当する場合、被験者が署名した書面でインフォームドコンセントを与えることができます。
  • 少なくとも1年の平均余命
  • 歩行可能。 状況に応じて非歩行者も入学可能です。
  • 生検のための十分な品質を持っている無傷の筋肉を持っています。 (上腕二頭筋または前脛骨筋の欠損または重度の萎縮がない)
  • QTC
  • -グルココルチコイドナイーブ患者、または全身グルココルチコイドを使用した患者 この研究への登録前に少なくとも6か月間、登録前の少なくとも3か月間の用量変更はありません。

除外基準:

  • リードスルーまたはエクソンスキッピング療法によってジストロフィンタンパク質を回復し、および/またはユートロフィンなどのジストロフィン関連タンパク質をアップレギュレートする可能性のある他の薬理学的臨床試験に参加しています。
  • -強制肺活量（FVC）が予測の50％未満。
  • 人工呼吸器の連続使用（就寝中のNPPVの使用を除く）
  • -心エコー図（ECHO）に基づく左室駆出率（EF）< 40％または短縮率（FS）< 25％。
  • -最初に予想される治験薬の投与前の過去3か月以内の手術、またはパート1の訪問1とパート2の最後の訪問の間の任意の時点で計画されています。
  • -陽性のB型肝炎表面抗原（HbsAg）、C型肝炎抗体検査（HCV）、またはスクリーニング時のヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査。
  • -免疫不全または自己免疫疾患の現在の診断。
  • -活動性または制御されていない感染症、心筋症、または肝臓または腎臓病の現在の診断。
  • -最初に予想される治験薬の投与前3か月以内の他の治験薬および/または実験薬の使用。
  • -重度の薬物アレルギーの病歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NS-089/NCNP-02
薬：NS-089/NCNP-02

輸液用 NS-089/NCNP-02 は、バイアルあたり 3 mL で 50 mg/mL として包装されています。 試験用量は、以下の用量レベルで 1 時間にわたって注入されます。

「【パート1】NS-089/NCNP-02は、コホート1では用量レベル1と3、コホート2では用量レベル2と4で投与されます。

用量レベル 1: 1.62 mg/kg を週 1 回、2 週間。用量レベル 2: 10 mg/kg を週 1 回、2 週間。用量レベル 3: 40 mg/kg を週 1 回、2 週間。用量レベル 4: 80 mg/kg を週 1 回、2 週間 [パート 2] パート 1 の結果に基づいて、パート 2 の試験用量として 2 つの用量が選択されます。選択された各用量は、週 1 回 24 週間投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象と副作用 [安全性と忍容性]
時間枠：パート 2 の終了時 (24 週間の治療期間と 12 週間のフォローアップ期間)
有害事象および副作用
パート 2 の終了時 (24 週間の治療期間と 12 週間のフォローアップ期間)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ジストロフィンタンパク質の発現
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
ジストロフィンタンパク質の発現
パート2の治療期間（24週間）の終了時
NSAA
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
ノーススター歩行評価
パート2の治療期間（24週間）の終了時
TTスタンド
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
静止時間テスト
パート2の治療期間（24週間）の終了時
TTRW
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
Time to Run/Walk 10 メートル テスト
パート2の治療期間（24週間）の終了時
6MWTと2MWT
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
6 分間歩行テスト (6MWT) および 2 分間歩行テスト (2MWT)
パート2の治療期間（24週間）の終了時
TUG
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
Timed Up & Go (TUG) テスト
パート2の治療期間（24週間）の終了時
プル
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
上肢テストのパフォーマンス
パート2の治療期間（24週間）の終了時
筋肉組織におけるジストロフィンのエクソン44スキップmRNAの検出
時間枠：パート2の治療期間（24週間）の終了時
筋肉組織におけるジストロフィンのエクソン44スキップmRNAの検出
パート2の治療期間（24週間）の終了時
NS-089/NCNP-02 血漿中濃度
時間枠：パート 2 の終了時 (24 週間の治療期間と 12 週間のフォローアップ期間)
NS-089/NCNP-02 血漿中濃度
パート 2 の終了時 (24 週間の治療期間と 12 週間のフォローアップ期間)
血清クレアチンキナーゼ濃度
時間枠：パート 2 の終了時 (24 週間の治療期間と 12 週間のフォローアップ期間)
血清クレアチンキナーゼ濃度
パート 2 の終了時 (24 週間の治療期間と 12 週間のフォローアップ期間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

協力者

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

捜査官

  • 主任研究者：Hirofumi Komaki, MD, PhD、National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年12月2日

一次修了 (実際)

2022年5月31日

研究の完了 (実際)

2022年5月31日

試験登録日

最初に提出

2019年10月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年10月15日

最初の投稿 (実際)

2019年10月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月28日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (その他の識別子：UMIN-CTR)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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