Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NS-089/NCNP-02:n tutkiva tutkimus DMD:ssä

keskiviikko 28. syyskuuta 2022 päivittänyt: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

NS-089/NCNP-02:n tutkiva tutkimus Duchennen lihasdystrofiassa

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan NS-089/NCNP-02:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) henkilöillä, joilla on diagnosoitu Duchennen lihasdystrofia (DMD), ja määrittää annostus myöhempiä tutkimuksia varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japani, 1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Siinä on kehyksen ulkopuolinen deleetio(t), jotka voitaisiin korjata ohittamalla eksoni 44, mikä vahvistettiin millä tahansa menetelmällä käynnin 1 aikana. Jos sitä ei ole vahvistettu millään menetelmällä, joka arvioi kaikkien eksonien suhteellisen kopiomäärän (ts. MLPA jne.), on vahvistettava näillä tekniikoilla käyntiin 3 mennessä.
  • Eksonin 44 DNA-sekvensointi vahvistaa, ettei DNA-polymorfismeja esiinny, jotka voisivat vaarantaa dupleksin muodostumisen NS-089/NCNP-02:n ja pre-mRNA:n välillä.
  • Mies ja >= 8-vuotias ja < 17-vuotias tietoisen suostumuksen ja/tai suostumuksen saatuaan. Yli 4-vuotiaat ja < 8-vuotiaat koehenkilöt voivat ilmoittautua olosuhteiden mukaan.
  • Pystyy antamaan tietoisen kirjallisen suostumuksen vanhemman tai laillisen huoltajan allekirjoituksella, joka ymmärtää kaikki opiskelumenettelyn vaatimukset. Pystyy tarvittaessa antamaan tietoon perustuva suostumus kirjallisesti tutkittavan allekirjoittamana.
  • Elinajanodote vähintään 1 vuosi
  • Pystyy liikkumaan. Muihin kuin ambulantteihin voi ilmoittautua olosuhteiden mukaan.
  • Sinulla on ehjät lihakset, joiden laatu on riittävä biopsiaan. (Ei hauisolkalihaksen tai tibialis anterior -lihaksen puutteita tai vakavaa surkastumista)
  • QTc
  • Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet glukokortikoideja tai potilaat, jotka ovat käyttäneet systeemisiä glukokortikoideja vähintään 6 kuukauden ajan ennen osallistumista tähän tutkimukseen ilman annoksen muutoksia vähintään 3 kuukautta ennen osallistumista.

Poissulkemiskriteerit:

  • On osallistunut muihin farmakologisiin kliinisiin tutkimuksiin, jotka saattavat saada talteen dystrofiiniproteiinia läpivienti- tai eksonin ohitushoidolla ja/tai lisätä dystrofiiniin liittyvien proteiinien, kuten utrofiinin, määrää.
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 50 % ennustetusta.
  • Jatkuva tekohengityksensuojaimen käyttö (paitsi NPPV:n käyttö nukkuessa)
  • Vasemman kammion ejektiofraktio (EF) < 40 % tai fraktiolyhennys (FS) < 25 % sydämen kaikututkimuksen (ECHO) perusteella.
  • Leikkaus viimeisen kolmen kuukauden aikana ennen ensimmäistä odotettua tutkimuslääkityksen antoa tai suunniteltu milloin tahansa osan 1 käynnin 1 ja osan 2 viimeisen käynnin välillä.
  • Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HbsAg), hepatiitti C -vasta-ainetesti (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -testi seulonnassa.
  • Minkä tahansa immuunipuutoksen tai autoimmuunisairauden nykyinen diagnoosi.
  • Aktiivisen tai hallitsemattoman infektion, kardiomyopatian tai maksa- tai munuaissairauden nykyinen diagnoosi.
  • Muiden tutkimusaineiden ja/tai kokeellisten aineiden käyttö 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä odotettua tutkimuslääkkeen antoa.
  • Aiempi vakava lääkeallergia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NS-089/NCNP-02
Lääke: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 for Infuusio on pakattu 50 mg/ml:ksi ja 3 ml injektiopulloa kohti. Tutkimusannokset infusoidaan 1 tunnin aikana seuraavilla annostasoilla.

"[Osa 1] NS-089/NCNP-02:ta annetaan annostasoilla 1 ja 3 kohortissa 1 ja annostasoilla 2 ja 4 kohortissa 2.

Annostaso 1: 1,62 mg/kg kerran viikossa 2 viikon ajan; Annostaso 2: 10 mg/kg kerran viikossa 2 viikon ajan; Annostaso 3: 40 mg/kg kerran viikossa 2 viikon ajan; Annostaso 4: 80 mg/kg kerran viikossa 2 viikon ajan [Osa 2] Osan 1 tulosten perusteella kaksi annosta valitaan tutkimusannoksiksi osassa 2. Kukin valittu annos annetaan kerran viikossa 24 viikon ajan."

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtuma ja haittavaikutus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Osan 2 lopussa (24 viikon hoitojakso ja 12 viikon seurantajakso)
haittatapahtuma ja haittavaikutus
Osan 2 lopussa (24 viikon hoitojakso ja 12 viikon seurantajakso)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dystrofiiniproteiinin ilmentyminen
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Dystrofiiniproteiinin ilmentyminen
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
NSAA
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Pohjantähden ambulatorinen arviointi
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
TTSTAND
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Kestotestin aika
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
TTRW
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Aika juosta/kävellä 10 metriä testi
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
6MWT ja 2MWT
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) ja kahden minuutin kävelytesti (2MWT)
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
HINAAJA
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Timed Up & Go (TUG) -testi
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
PUL
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Yläraajojen testin suoritus
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Dystrofiinin eksonin 44 ohitetun mRNA:n havaitseminen lihaskudoksessa
Aikaikkuna: Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
Dystrofiinin eksonin 44 ohitetun mRNA:n havaitseminen lihaskudoksessa
Osan 2 hoitojakson (24 viikkoa) lopussa
NS-089/NCNP-02-pitoisuus veriplasmassa
Aikaikkuna: Osan 2 lopussa (24 viikon hoitojakso ja 12 viikon seurantajakso)
NS-089/NCNP-02-pitoisuus veriplasmassa
Osan 2 lopussa (24 viikon hoitojakso ja 12 viikon seurantajakso)
Seerumin kreatiinikinaasipitoisuus
Aikaikkuna: Osan 2 lopussa (24 viikon hoitojakso ja 12 viikon seurantajakso)
Seerumin kreatiinikinaasipitoisuus
Osan 2 lopussa (24 viikon hoitojakso ja 12 viikon seurantajakso)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Yhteistyökumppanit

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 16. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (Muu tunniste: UMIN-CTR)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset NS-089/NCNP-02

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa