Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eksploracyjne NS-089/NCNP-02 w DMD

28 września 2022 zaktualizowane przez: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Badanie eksploracyjne NS-089/NCNP-02 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki (PK) NS-089/NCNP-02 u pacjentów z rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) oraz określenie dawki do dalszych badań.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia, 1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma delecje poza ramką, które można skorygować, pomijając ekson 44, co potwierdzono dowolną metodologią w czasie wizyty 1. Jeśli nie zostanie to potwierdzone żadną metodologią oceniającą względną liczbę kopii wszystkich eksonów (tj. MLPA itp.), muszą zostać potwierdzone za pomocą tych technik do czasu wizyty 3.
  • Sekwencjonowanie DNA eksonu 44 potwierdza, że ​​nie występują żadne polimorfizmy DNA, które mogłyby zagrozić tworzeniu dupleksu między NS-089/NCNP-02 a pre-mRNA.
  • Mężczyzna i >= 8 lat i < 17 lat w momencie uzyskania świadomej zgody i/lub zgody. Osoby w wieku >= 4 lat i < 8 lat mogą być przyjmowane w zależności od okoliczności.
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę na piśmie podpisaną przez rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego, który jest w stanie zrozumieć wszystkie wymagania dotyczące procedury badania. W stosownych przypadkach jest w stanie wyrazić świadomą zgodę na piśmie podpisaną przez podmiot.
  • Oczekiwana długość życia co najmniej 1 rok
  • Zdolny do chodzenia. W zależności od okoliczności można zapisać osobę niemobilną.
  • Mają nienaruszone mięśnie, które mają odpowiednią jakość do biopsji. (Brak braków lub znacznego zaniku mięśnia dwugłowego ramienia lub mięśnia piszczelowego przedniego)
  • QTc
  • Pacjenci nieleczeni wcześniej glikokortykosteroidami lub pacjenci, którzy stosowali glikokortykosteroidy ogólnoustrojowe przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do tego badania bez zmian dawki przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczył w innym farmakologicznym badaniu klinicznym, które może odzyskać białko dystrofiny poprzez odczyt lub terapię z pominięciem egzonu i/lub zwiększyć regulację białek związanych z dystrofiną, takich jak utrofina.
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) < 50% wartości przewidywanej.
  • Ciągłe używanie sztucznego respiratora (z wyjątkiem używania NPPV podczas snu)
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (EF) < 40% lub frakcyjne skrócenie (FS) < 25% na podstawie badania echokardiograficznego (ECHO).
  • Operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed pierwszym przewidywanym podaniem badanego leku lub zaplanowana na dowolny czas między wizytą 1 części 1 a ostatnią wizytą części 2.
  • Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg), testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego.
  • Aktualna diagnoza jakiegokolwiek niedoboru odporności lub choroby autoimmunologicznej.
  • Aktualna diagnoza jakiejkolwiek aktywnej lub niekontrolowanej infekcji, kardiomiopatii lub choroby wątroby lub nerek.
  • Stosowanie jakichkolwiek innych środków eksperymentalnych i/lub środków eksperymentalnych w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym przewidywanym podaniem badanego leku.
  • Historia jakiejkolwiek ciężkiej alergii na leki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NS-089/NCNP-02
Lek: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 do infuzji jest pakowany jako 50 mg/ml po 3 ml na fiolkę. Badane dawki będą podawane w infuzji przez okres 1 godziny z następującymi poziomami dawek.

„[Część 1] NS-089/NCNP-02 jest podawany w dawkach na poziomie 1 i 3 w kohorcie 1 oraz w dawkach na poziomie 2 i 4 w kohorcie 2.

Poziom dawki 1: 1,62 mg/kg raz w tygodniu przez 2 tygodnie; Poziom dawki 2: 10 mg/kg raz w tygodniu przez 2 tygodnie; Poziom dawki 3: 40 mg/kg raz w tygodniu przez 2 tygodnie; Poziom dawki 4: 80 mg/kg raz w tygodniu przez 2 tygodnie [Część 2] W oparciu o wyniki z Części 1, wybrano dwie dawki jako dawki do badania w Części 2. Każda wybrana dawka jest podawana raz w tygodniu przez 24 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenie niepożądane i niepożądana reakcja na lek [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Pod koniec części 2 (24-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji)
zdarzenie niepożądane i niepożądana reakcja na lek
Pod koniec części 2 (24-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspresja białka dystrofiny
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Ekspresja białka dystrofiny
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
NSAA
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Ocena ambulatoryjna North Star
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
TTSTÓJ
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Czas na próbę wytrzymałości
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
TTRW
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Test czasu na bieg/chodzenie na 10 metrów
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
6MWT i 2MWT
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Sześciominutowy test marszu (6MWT) i dwuminutowy test marszu (2MWT)
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
HOLOWNIK
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Test Timed Up & Go (TUG).
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
PUL
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Wykonanie testu kończyny górnej
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Wykrywanie mRNA dystrofiny z pominięciem eksonu 44 w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Wykrywanie mRNA dystrofiny z pominięciem eksonu 44 w tkance mięśniowej
Pod koniec okresu leczenia (24 tygodnie) części 2
Stężenie NS-089/NCNP-02 w osoczu krwi
Ramy czasowe: Pod koniec części 2 (24-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji)
Stężenie NS-089/NCNP-02 w osoczu krwi
Pod koniec części 2 (24-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji)
Stężenie kinazy kreatynowej w surowicy
Ramy czasowe: Pod koniec części 2 (24-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji)
Stężenie kinazy kreatynowej w surowicy
Pod koniec części 2 (24-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Współpracownicy

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (Inny identyfikator: UMIN-CTR)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na NS-089/NCNP-02

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj