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Studio esplorativo di NS-089/NCNP-02 nella DMD

28 settembre 2022 aggiornato da: Hirofumi Komaki, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Studio esplorativo di NS-089/NCNP-02 nella distrofia muscolare di Duchenne

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) di NS-089/NCNP-02 in soggetti con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e per determinare il dosaggio per studi successivi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 1878551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Presenta una o più delezioni fuori frame che potrebbero essere corrette saltando l'esone 44, come confermato da qualsiasi metodologia al momento della visita 1. Se non confermato da alcuna metodologia che valuta il numero di copie relativo di tutti gli esoni (ad es. MLPA ecc.), devono essere confermati attraverso queste tecniche entro il momento della visita 3.
  • Il sequenziamento del DNA dell'esone 44 conferma che non si verificano polimorfismi del DNA che potrebbero compromettere la formazione di duplex tra NS-089/NCNP-02 e pre-mRNA.
  • Maschio e >= 8 anni e < 17 anni di età al momento dell'ottenimento del consenso informato e/o assenso. Possono essere arruolati soggetti di età >= 4 anni e < 8 anni a seconda delle circostanze.
  • In grado di fornire il consenso informato per iscritto firmato dal/i genitore/i o tutore legale che sia in grado di comprendere tutti i requisiti della procedura di studio. Se applicabile, in grado di dare il consenso informato per iscritto firmato dal soggetto.
  • Aspettativa di vita di almeno 1 anno
  • In grado di deambulare. Il soggetto non deambulante può essere arruolato a seconda delle circostanze.
  • Avere muscoli intatti, che hanno una qualità adeguata per la biopsia. (Nessuna mancanza o grave atrofia del bicipite brachiale o del muscolo tibiale anteriore)
  • QTC
  • Pazienti naïve ai glucocorticoidi o pazienti che hanno utilizzato glucocorticoidi sistemici per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento in questo studio senza modifiche della dose per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Ha partecipato ad altri studi clinici farmacologici che potrebbero recuperare la proteina distrofina mediante il readthrough o la terapia di salto dell'esone e/o sovraregolare le proteine ​​associate alla distrofina come l'utrofina.
  • Una capacità vitale forzata (FVC) <50% del previsto.
  • Uso continuo di respiratore artificiale (ad eccezione dell'uso di NPPV durante il sonno)
  • Una frazione di eiezione ventricolare sinistra (EF) < 40% o un accorciamento frazionario (FS) < 25% basato sull'ecocardiogramma (ECHO).
  • Chirurgia negli ultimi 3 mesi prima della prima somministrazione anticipata del farmaco in studio o pianificata per qualsiasi momento tra la visita 1 della Parte 1 e l'ultima visita della Parte 2.
  • Test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg), per gli anticorpi dell'epatite C (HCV) o per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening.
  • Diagnosi attuale di qualsiasi deficienza immunitaria o malattia autoimmune.
  • Diagnosi attuale di qualsiasi infezione attiva o incontrollata, cardiomiopatia o malattia epatica o renale.
  • Uso di altri agenti sperimentali e/o agenti sperimentali entro 3 mesi prima della prima somministrazione prevista del farmaco in studio.
  • Storia di qualsiasi grave allergia ai farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NS-089/NCNP-02
Droga: NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02 per infusione è confezionato da 50 mg/mL con 3 mL per flaconcino. I dosaggi dello studio verranno infusi per un periodo di 1 ora ai seguenti livelli di dose.

"[Parte 1] NS-089/NCNP-02 viene somministrato ai livelli di dose 1 e 3 nella Coorte 1 e ai livelli di dose 2 e 4 nella Coorte 2.

Livello di dose 1: 1,62 mg/kg una volta alla settimana per 2 settimane; Livello di dose 2: 10 mg/kg una volta alla settimana per 2 settimane; Livello di dose 3: 40 mg/kg una volta alla settimana per 2 settimane; Livello di dose 4: 80 mg/kg una volta alla settimana per 2 settimane [Parte 2] Sulla base dei risultati della Parte 1, vengono selezionati due dosaggi come dosaggi dello studio nella Parte 2. Ciascuna dose selezionata viene somministrata una volta alla settimana per 24 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento avverso e reazione avversa al farmaco [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Alla fine della Parte 2 (periodo di trattamento di 24 settimane e periodo di follow-up di 12 settimane)
evento avverso e reazione avversa al farmaco
Alla fine della Parte 2 (periodo di trattamento di 24 settimane e periodo di follow-up di 12 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Espressione della proteina distrofina
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Espressione della proteina distrofina
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
NSAA
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Valutazione ambulatoriale North Star
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
STAND
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
È ora di resistere alla prova
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
TTRW
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Test del tempo di corsa/camminata per 10 metri
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
6MWT e 2MWT
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Test del cammino in sei minuti (6MWT) e Test del cammino in due minuti (2MWT)
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
TIRARE
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Test Timed Up & Go (TUG).
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
PUL
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Esecuzione del test dell'arto superiore
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Rilevamento dell'mRNA saltato dall'esone 44 della distrofina nel tessuto muscolare
Lasso di tempo: Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
Rilevamento dell'mRNA saltato dall'esone 44 della distrofina nel tessuto muscolare
Al termine del periodo di trattamento (24 settimane) della Parte 2
NS-089/NCNP-02 concentrazione del plasma sanguigno
Lasso di tempo: Alla fine della Parte 2 (periodo di trattamento di 24 settimane e periodo di follow-up di 12 settimane)
NS-089/NCNP-02 concentrazione del plasma sanguigno
Alla fine della Parte 2 (periodo di trattamento di 24 settimane e periodo di follow-up di 12 settimane)
Concentrazione di creatina chinasi sierica
Lasso di tempo: Alla fine della Parte 2 (periodo di trattamento di 24 settimane e periodo di follow-up di 12 settimane)
Concentrazione di creatina chinasi sierica
Alla fine della Parte 2 (periodo di trattamento di 24 settimane e periodo di follow-up di 12 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Collaboratori

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

31 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCNP/DMT02
  • UMIN000038505 (Altro identificatore: UMIN-CTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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