Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Интервью и видеосъемка пациентов с ганглиозидозом GM1

7 июня 2023 г. обновлено: LYSOGENE

Исследование естественной истории с использованием интервью и видеозаписей детского и ювенильного ганглиозидоза GM1 (GM1)

Ганглиозидоз GM1 является редким заболеванием, для которого существует ограниченное понимание прогрессирования заболевания и значимых показателей исхода. Кроме того, родители сообщают, что клиническая оценка не всегда подходит для учета всех признаков заболевания и других показателей, влияющих на пациента и его семью. Чтобы решить методологические проблемы этой небольшой, неоднородной группы населения, в этом исследовании будут собраны домашние видеоданные о конкретных пациентах и ​​качественные интервью с лицами, осуществляющими уход.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование естественного течения продолжительностью до 2 лет, в ходе которого родители или опекуны ребенка с ганглиозидозом GM1 собирают видеоданные пациентов, выполняющих определенные действия в повседневной жизни в исходные и последующие моменты времени на протяжении всего исследования (3, 6, 12). , 18 и 24 месяца) и/или отправьте видео, снятые в прошлом, через безопасное мобильное приложение для смартфона. Видеооценки сосредоточены на нескольких признаках прогрессирования ганглиозидоза GM1. Опекуны участвуют в качественных интервью, чтобы предоставить контекст для видео и обсудить любые изменения, которые они наблюдают во время исследования. Видеоролики с действиями будут оцениваться экспертами-клиницистами с использованием шкал клинического общего впечатления о серьезности (CGI-S) и клинического общего впечатления об изменении (CGI-C). Интервью с лицами, осуществляющими уход, и мероприятия, оцениваемые врачами, будут информировать о траекториях развития заболеваний у конкретных пациентов по каждому признаку. Никакого лечения или вмешательства, связанного с этим исследованием, не проводилось.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

25

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет состоять из детей или подростков

Описание

Критерии включения:

Быть или являться родителем, законным опекуном или опекуном пациента с ганглиозидозом GM1 с:

  1. Ранний детский ганглиозидоз GM1
  2. Поздний детский ганглиозидоз GM1
  3. Ювенильный ганглиозидоз GM1, который может ходить с посторонней помощью или обладает прошлыми видеозаписями, когда ребенок мог ходить с посторонней помощью
  4. Ранний или позд

Критерий исключения:

Пациент с ганглиозидозом GM1, за которым ухаживает лицо, осуществляющее уход, лечится любым экспериментальным лекарством в условиях клинических испытаний.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Запись видео по расписанию
Временное ограничение: до 24 месяцев
Опекуны будут записывать участников ганглиозидоза GM1, выполняющих определенные действия в повседневной жизни. Список стандартных действий будет предоставлен на исходном уровне, и лицо, осуществляющее уход, выберет действия, которые имеют отношение к участнику ганглиозидоза GM1. Занятия включают в себя: крупную моторику, мелкую моторику, взаимодействие с воспитателем, общение, уход за собой и визуальное отслеживание.
до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Незапланированный захват видео
Временное ограничение: до 24 месяцев
В дополнение к запланированным видеосъемкам лица, осуществляющие уход, также могут в любое время отправить спонтанно снятые видеоролики. Эти спонтанные видеоролики должны демонстрировать любое поведение или способность, которые лица, осуществляющие уход, считают значимым изменением для участника.
до 24 месяцев
Интервью с воспитателем
Временное ограничение: до 24 месяцев
Исследовательский персонал Casimir проведет видеоинтервью с лицами, осуществляющими уход, в исходные и последующие моменты времени.
до 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

LYSOGENE

Соавторы

Casimir, LLC
Cure GM1 Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Mindy Leffler, MEd, Casimir Trials

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 апреля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAS-LYS003-01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования GM1 Ганглиозидоз

Клинические исследования Естественная история

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kosovo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться