Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozhovory a videozáznam u pacientů s GM1 gangliosidózou

7. června 2023 aktualizováno: LYSOGENE

Přírodovědná studie s využitím rozhovoru a videozáznamu dětské a juvenilní GM1 gangliosidózy (GM1)

Gangliosidóza GM1 je vzácné onemocnění, u kterého existuje omezené chápání progrese onemocnění a smysluplných ukazatelů výsledku. Kromě toho rodiče uvádějí, že klinická hodnocení nejsou vždy vhodná k zachycení všech charakteristik onemocnění a dalších ukazatelů, které mají dopad na pacienta a rodinu. K řešení metodologických problémů této malé, heterogenní populace bude tato studie shromažďovat specifická domácí videodata pro pacienta a kvalitativní rozhovory s pečovateli.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o přírodovědnou studii po dobu až 2 let, během níž rodiče nebo opatrovníci dítěte s GM1 gangliosidózou shromažďují video data pacientů, kteří v průběhu studie prováděli specifické aktivity každodenního života ve výchozím stavu a v časových bodech sledování (3, 6, 12 , 18 a 24 měsíců) a/nebo odesílat videa pořízená v minulosti prostřednictvím zabezpečené mobilní aplikace pro chytré telefony. Video hodnocení se zaměřuje na několik charakteristických znaků progrese GM1 gangliosidózy. Pečovatelé se účastní kvalitativních rozhovorů, aby poskytli kontext pro videa a diskutovali o všech změnách, které během studie pozorují. Videa s aktivitami budou vyhodnocena odbornými lékaři pomocí škál klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S) a klinického globálního dojmu změny (CGI-C). Rozhovory s pečovatelem a aktivity hodnocené lékařem budou informovat o trajektoriích onemocnění specifických pro pacienta pro každý charakteristický znak. S touto studií není spojena žádná léčba ani intervence.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Plymouth, Massachusetts, Spojené státy, 02360
        • Casimir Trials

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude tvořit děti nebo dospívající

Popis

Kritéria pro zařazení:

Být nebo jste byli rodičem, zákonným zástupcem nebo opatrovníkem pacienta s gangliosidózou GM1 s:

  1. Časná infantilní GM1 gangliosidóza
  2. Pozdní infantilní GM1 gangliosidóza
  3. Juvenilní GM1 gangliosidóza, která může chodit s pomocí nebo vlastní videa z minulosti, kdy dítě mohlo chodit s pomocí
  4. Raná nebo pozdní infantilní gangliosidóza GM1, která zemřela, ale vlastní videa dokumentující nástup a vývoj charakteristických znaků onemocnění GM1 gangliosidózy

Kritéria vyloučení:

Pacient s gangliosidózou GM1, o kterého pečovatel pečuje, je léčen jakoukoli experimentální medikací v prostředí klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plánované nahrávání videa
Časové okno: až 24 měsíců
Ošetřovatelé zaznamenají účastníky gangliosidózy GM1, kteří provádějí specifické činnosti každodenního života. Na začátku bude poskytnut seznam standardizovaných aktivit a pečovatel vybere aktivity, které jsou relevantní pro účastníka GM1 gangliosidózy. Činnosti zahrnují: hrubou motoriku, jemnou motoriku, interakci s pečovatelem, komunikaci, sebeobsluhu a vizuální sledování.
až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neplánované nahrávání videa
Časové okno: až 24 měsíců
Kromě plánovaných videozáznamů mohou pečovatelé kdykoli odeslat také spontánně pořízená videa. Tato spontánní videa by měla demonstrovat jakékoli chování nebo schopnost, kterou pečovatelé považují za smysluplnou změnu pro účastníka.
až 24 měsíců
Rozhovory s pečovatelem
Časové okno: až 24 měsíců
Pracovníci studie Casimir povedou videorozhovory s pečovateli ve výchozích a následných časových bodech.
až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LYSOGENE

Spolupracovníci

Casimir, LLC
Cure GM1 Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mindy Leffler, MEd, Casimir Trials

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. dubna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

5. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAS-LYS003-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gangliosidóza GM1

Klinické studie na Přírodní historie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit