- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04310163
Entrevistas e Captura de Vídeo em Pacientes com Gangliosidose GM1
7 de junho de 2023 atualizado por: LYSOGENE
Estudo de História Natural Usando Entrevista e Captura de Vídeo de Gangliosidose GM1 Infantil e Juvenil (GM1)
A gangliosidose GM1 é uma doença rara para a qual há uma compreensão limitada da progressão da doença e medidas de resultados significativas.
Além disso, os pais relatam que as avaliações clínicas nem sempre são adequadas para capturar todas as características da doença e outras métricas que têm impacto no paciente e na família.
Para enfrentar os desafios metodológicos dessa população pequena e heterogênea, este estudo coletará dados de vídeo domiciliar específicos do paciente e entrevistas qualitativas com cuidadores.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de história natural, por até 2 anos, durante o qual os pais ou responsáveis de uma criança com gangliosidose GM1 coletam dados de vídeo de pacientes realizando atividades diárias específicas na linha de base e pontos de tempo de acompanhamento ao longo do estudo (3, 6, 12 , 18 e 24 meses) e/ou enviar vídeos gravados no passado por meio de um aplicativo móvel seguro para smartphone.
As avaliações de vídeo se concentram em várias características da progressão da gangliosidose GM1.
Os cuidadores participam de entrevistas qualitativas para contextualizar os vídeos e discutir quaisquer mudanças que observem durante o estudo.
Os vídeos de atividades serão avaliados por médicos especialistas usando as escalas de impressão clínica global de gravidade (CGI-S) e de impressão clínica global de mudança (CGI-C).
As entrevistas com o cuidador e as atividades avaliadas pelos médicos informarão as trajetórias de doenças específicas do paciente para cada marca registrada.
Não há nenhum tratamento ou intervenção associada a este estudo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
25
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Plymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02360
- Casimir Trials
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo será composta por crianças ou adolescentes
Descrição
Critério de inclusão:
Ser ou ter sido o pai, responsável legal ou cuidador de um paciente com gangliosidose GM1 com:
- Gangliosidose GM1 infantil precoce
- Gangliosidose GM1 infantil tardia
- Gangliosidose GM1 juvenil que pode andar com ajuda ou possui vídeos anteriores de quando a criança podia andar com ajuda
- Gangliosidose GM1 infantil precoce ou tardia que faleceu, mas possui vídeos documentando o início e a evolução das características da doença da gangliosidose GM1
Critério de exclusão:
O paciente com gangliosidose GM1 de quem o cuidador cuida está sendo tratado com qualquer medicamento experimental em um ambiente de ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Captura de vídeo agendada
Prazo: até 24 meses
|
Os cuidadores registrarão os participantes da gangliosidose GM1 realizando atividades específicas da vida diária.
Uma lista de atividades padronizadas será fornecida na linha de base e o cuidador selecionará as atividades que são relevantes para o participante da gangliosidose GM1.
As atividades incluem: habilidades motoras grossas, habilidades motoras finas, interação com o cuidador, comunicação, autocuidado e rastreamento visual.
|
até 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Captura de vídeo não programada
Prazo: até 24 meses
|
Além das capturas de vídeo agendadas, os vídeos capturados espontaneamente também podem ser enviados pelos cuidadores a qualquer momento.
Esses vídeos espontâneos devem demonstrar qualquer comportamento ou habilidade que os cuidadores considerem uma mudança significativa para o participante.
|
até 24 meses
|
Entrevistas com cuidadores
Prazo: até 24 meses
|
A equipe do estudo Casimir realizará entrevistas em vídeo com os cuidadores na linha de base e nos pontos de tempo de acompanhamento.
|
até 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mindy Leffler, MEd, Casimir Trials
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de abril de 2020
Conclusão Primária (Real)
5 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Real)
5 de maio de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de março de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
17 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Gangliosidoses
- Gangliosidose, GM1
Outros números de identificação do estudo
- CAS-LYS003-01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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