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GM1 강글리오시드증 환자의 인터뷰 및 비디오 캡처

2023년 6월 7일 업데이트: LYSOGENE

영아 및 청소년 GM1 강글리오시드증(GM1)의 인터뷰 및 비디오 캡처를 이용한 자연사 연구

GM1 강글리오시드증은 질병 진행 및 의미 있는 결과 측정에 대한 이해가 제한된 희귀 질환입니다. 또한 부모는 클리닉 기반 평가가 환자와 가족에게 영향을 미치는 모든 질병 특징 및 기타 메트릭을 포착하는 데 항상 적합하지 않다고 보고합니다. 이 작고 이질적인 인구의 방법론적 문제를 해결하기 위해 이 연구는 환자별 가정 기반 비디오 데이터와 간병인과의 질적 인터뷰를 수집할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 최대 2년 동안 진행되는 자연사 연구로, 이 기간 동안 GM1 강글리오시드증이 있는 아동의 부모 또는 보호자는 연구 전반에 걸쳐 기준선 및 후속 시점에서 특정 일상 생활 활동을 하는 환자의 비디오 데이터를 수집합니다(3, 6, 12 , 18, 24개월) 보안 스마트폰 모바일 애플리케이션을 통해 과거에 촬영한 동영상을 제출하세요. 비디오 평가는 GM1 강글리오시드증 진행의 몇 가지 특징에 초점을 맞춥니다. 간병인은 질적 인터뷰에 참여하여 비디오에 대한 맥락을 제공하고 연구 중에 관찰한 모든 변화에 대해 논의합니다. 활동 비디오는 CGI-S(Clinical Global Impression of Severity) 및 CGI-C(Clinical Global Impression of Change) 척도를 모두 사용하여 전문 임상의가 평가합니다. 간병인 인터뷰 및 임상의가 평가한 활동은 각 특징에 대한 환자별 질병 궤적을 알려줍니다. 이 연구와 관련된 치료나 개입은 없습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

25

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Plymouth, Massachusetts, 미국, 02360
        • Casimir Trials

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단은 어린이 또는 청소년으로 구성됩니다.

설명

포함 기준:

다음과 같은 GM1 강글리오시드증 환자의 부모, 법적 보호자 또는 간병인이거나 과거에 있었던 적이 있습니다.

  1. 초기 영아 GM1 강글리오시드증
  2. 후기 영아 GM1 강글리오시드증
  3. 도움을 받아 걸을 수 있거나 아동이 도움을 받아 걸을 수 있었던 과거 비디오를 소유한 청소년 GM1 강글리오시드증
  4. 사망했지만 GM1 강글리오시드증의 질병 특징의 발병 및 진행을 문서화한 비디오를 소유한 조기 또는 후기 영아 GM1 강글리오시드증

제외 기준:

간병인이 돌보는 GM1 강글리오시드증 환자는 임상 시험 환경에서 실험 약물로 치료를 받고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 다른

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예약된 비디오 캡처
기간: 최대 24개월
간병인은 일상 생활의 특정 활동을 수행하는 GM1 강글리오시드증 참가자를 기록합니다. 기준선에서 표준화된 활동 목록이 제공되고 간병인은 GM1 강글리오시드증 참가자와 관련된 활동을 선택합니다. 활동에는 대근육 운동 기술, 소근육 운동 기술, 간병인 상호작용, 의사소통, 자가 관리 및 시각적 추적이 포함됩니다.
최대 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예약되지 않은 비디오 캡처
기간: 최대 24개월
간병인은 예정된 비디오 캡처 외에도 자발적으로 캡처한 비디오를 언제든지 제출할 수 있습니다. 이러한 자발적인 비디오는 간병인이 참가자에게 의미 있는 변화라고 생각하는 행동이나 능력을 보여주어야 합니다.
최대 24개월
간병인 인터뷰
기간: 최대 24개월
Casimir 연구 직원은 기준선 및 후속 시점에서 간병인과 비디오 인터뷰를 실시합니다.
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

LYSOGENE

협력자

Casimir, LLC
Cure GM1 Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Mindy Leffler, MEd, Casimir Trials

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 4월 20일

기본 완료 (실제)

2023년 5월 5일

연구 완료 (실제)

2023년 5월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 16일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 6월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 6월 7일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAS-LYS003-01

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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