- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04310163
Interviews und Videoaufnahme bei Patienten mit GM1-Gangliosidose
7. Juni 2023 aktualisiert von: LYSOGENE
Naturhistorische Studie mit Interview und Videoaufnahme der infantilen und juvenilen GM1-Gangliosidose (GM1)
Die GM1-Gangliosidose ist eine seltene Krankheit, für die es ein begrenztes Verständnis des Krankheitsverlaufs und aussagekräftiger Ergebnismessungen gibt.
Darüber hinaus berichten Eltern, dass klinische Beurteilungen nicht immer gut geeignet sind, um alle Krankheitsmerkmale und andere Metriken zu erfassen, die sich auf den Patienten und die Familie auswirken.
Um die methodischen Herausforderungen dieser kleinen, heterogenen Population anzugehen, wird diese Studie patientenspezifische Heimvideodaten und qualitative Interviews mit Pflegekräften sammeln.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine bis zu 2 Jahre dauernde Studie zum natürlichen Verlauf, in der Eltern oder Erziehungsberechtigte eines Kindes mit GM1-Gangliosidose Videodaten von Patienten sammeln, die zu Studienbeginn und zu Nachbeobachtungszeitpunkten während der gesamten Studie (3, 6, 12 , 18 und 24 Monate) und/oder in der Vergangenheit aufgenommene Videos über eine sichere Smartphone-Mobilanwendung einreichen.
Die Videobewertungen konzentrieren sich auf mehrere Merkmale des Fortschreitens der GM1-Gangliosidose.
Betreuer nehmen an qualitativen Interviews teil, um den Kontext für die Videos bereitzustellen und alle Veränderungen zu besprechen, die sie während der Studie beobachten.
Aktivitätsvideos werden von erfahrenen Klinikern anhand der Skalen Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) und Clinical Global Impression of Change (CGI-C) bewertet.
Die Interviews mit den Pflegekräften und die vom Arzt bewerteten Aktivitäten informieren über die patientenspezifischen Krankheitsverläufe für jedes Merkmal.
Mit dieser Studie ist keine Behandlung oder Intervention verbunden.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
25
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Massachusetts
-
Plymouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02360
- Casimir Trials
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation besteht aus Kindern oder Jugendlichen
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Elternteil, Erziehungsberechtigter oder Betreuer eines Patienten mit GM1-Gangliosidose mit:
- Frühinfantile GM1-Gangliosidose
- Spätinfantile GM1-Gangliosidose
- Juvenile GM1-Gangliosidose, die mit Hilfe gehen kann oder frühere Videos besitzt, in denen das Kind mit Hilfe gehen konnte
- Früh- oder spätinfantile GM1-Gangliosidose, der verstorben ist, aber im Besitz von Videos ist, die den Beginn und die Entwicklung der Krankheitsmerkmale der GM1-Gangliosidose dokumentieren
Ausschlusskriterien:
GM1-Gangliosidose-Patient, um den sich die Pflegekraft kümmert, wird mit einem beliebigen experimentellen Medikament in einer klinischen Studienumgebung behandelt.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Sonstiges
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Geplante Videoaufnahme
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
|
Betreuer zeichnen GM1-Gangliosidose-Teilnehmer auf, die bestimmte Aktivitäten des täglichen Lebens ausführen.
Eine Liste standardisierter Aktivitäten wird zu Studienbeginn bereitgestellt, und die Pflegekraft wählt die Aktivitäten aus, die für den GM1-Gangliosidose-Teilnehmer relevant sind.
Die Aktivitäten umfassen: Grobmotorik, Feinmotorik, Interaktion mit der Pflegekraft, Kommunikation, Selbstfürsorge und visuelle Verfolgung.
|
bis zu 24 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Ungeplante Videoaufnahme
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
|
Zusätzlich zu den geplanten Videoaufnahmen können jederzeit auch spontan aufgenommene Videos von den Betreuern eingereicht werden.
Diese spontanen Videos sollten alle Verhaltensweisen oder Fähigkeiten demonstrieren, die die Betreuer als sinnvolle Veränderung für den Teilnehmer ansehen.
|
bis zu 24 Monate
|
Interviews mit Pflegekräften
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
|
Die Mitarbeiter der Casimir-Studie führen Videointerviews mit den Pflegekräften zu Studienbeginn und zu Nachsorgezeitpunkten durch .
|
bis zu 24 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Mindy Leffler, MEd, Casimir Trials
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. April 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
5. Mai 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
5. Mai 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. März 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. März 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. März 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Juni 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. Juni 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Gangliosidosen
- Gangliosidose, GM1
Andere Studien-ID-Nummern
- CAS-LYS003-01
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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