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Interviews und Videoaufnahme bei Patienten mit GM1-Gangliosidose

7. Juni 2023 aktualisiert von: LYSOGENE

Naturhistorische Studie mit Interview und Videoaufnahme der infantilen und juvenilen GM1-Gangliosidose (GM1)

Die GM1-Gangliosidose ist eine seltene Krankheit, für die es ein begrenztes Verständnis des Krankheitsverlaufs und aussagekräftiger Ergebnismessungen gibt. Darüber hinaus berichten Eltern, dass klinische Beurteilungen nicht immer gut geeignet sind, um alle Krankheitsmerkmale und andere Metriken zu erfassen, die sich auf den Patienten und die Familie auswirken. Um die methodischen Herausforderungen dieser kleinen, heterogenen Population anzugehen, wird diese Studie patientenspezifische Heimvideodaten und qualitative Interviews mit Pflegekräften sammeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine bis zu 2 Jahre dauernde Studie zum natürlichen Verlauf, in der Eltern oder Erziehungsberechtigte eines Kindes mit GM1-Gangliosidose Videodaten von Patienten sammeln, die zu Studienbeginn und zu Nachbeobachtungszeitpunkten während der gesamten Studie (3, 6, 12 , 18 und 24 Monate) und/oder in der Vergangenheit aufgenommene Videos über eine sichere Smartphone-Mobilanwendung einreichen. Die Videobewertungen konzentrieren sich auf mehrere Merkmale des Fortschreitens der GM1-Gangliosidose. Betreuer nehmen an qualitativen Interviews teil, um den Kontext für die Videos bereitzustellen und alle Veränderungen zu besprechen, die sie während der Studie beobachten. Aktivitätsvideos werden von erfahrenen Klinikern anhand der Skalen Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) und Clinical Global Impression of Change (CGI-C) bewertet. Die Interviews mit den Pflegekräften und die vom Arzt bewerteten Aktivitäten informieren über die patientenspezifischen Krankheitsverläufe für jedes Merkmal. Mit dieser Studie ist keine Behandlung oder Intervention verbunden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Plymouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02360
        • Casimir Trials

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Kindern oder Jugendlichen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Elternteil, Erziehungsberechtigter oder Betreuer eines Patienten mit GM1-Gangliosidose mit:

  1. Frühinfantile GM1-Gangliosidose
  2. Spätinfantile GM1-Gangliosidose
  3. Juvenile GM1-Gangliosidose, die mit Hilfe gehen kann oder frühere Videos besitzt, in denen das Kind mit Hilfe gehen konnte
  4. Früh- oder spätinfantile GM1-Gangliosidose, der verstorben ist, aber im Besitz von Videos ist, die den Beginn und die Entwicklung der Krankheitsmerkmale der GM1-Gangliosidose dokumentieren

Ausschlusskriterien:

GM1-Gangliosidose-Patient, um den sich die Pflegekraft kümmert, wird mit einem beliebigen experimentellen Medikament in einer klinischen Studienumgebung behandelt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geplante Videoaufnahme
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Betreuer zeichnen GM1-Gangliosidose-Teilnehmer auf, die bestimmte Aktivitäten des täglichen Lebens ausführen. Eine Liste standardisierter Aktivitäten wird zu Studienbeginn bereitgestellt, und die Pflegekraft wählt die Aktivitäten aus, die für den GM1-Gangliosidose-Teilnehmer relevant sind. Die Aktivitäten umfassen: Grobmotorik, Feinmotorik, Interaktion mit der Pflegekraft, Kommunikation, Selbstfürsorge und visuelle Verfolgung.
bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ungeplante Videoaufnahme
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Zusätzlich zu den geplanten Videoaufnahmen können jederzeit auch spontan aufgenommene Videos von den Betreuern eingereicht werden. Diese spontanen Videos sollten alle Verhaltensweisen oder Fähigkeiten demonstrieren, die die Betreuer als sinnvolle Veränderung für den Teilnehmer ansehen.
bis zu 24 Monate
Interviews mit Pflegekräften
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Die Mitarbeiter der Casimir-Studie führen Videointerviews mit den Pflegekräften zu Studienbeginn und zu Nachsorgezeitpunkten durch .
bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LYSOGENE

Mitarbeiter

Casimir, LLC
Cure GM1 Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Mindy Leffler, MEd, Casimir Trials

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. April 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAS-LYS003-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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