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GM1ガングリオシドーシス患者のインタビューとビデオキャプチャ

2023年6月7日 更新者：LYSOGENE

乳児および若年性 GM1 ガングリオシドーシス (GM1) のインタビューとビデオ キャプチャを使用した自然史研究

GM1 ガングリオシドーシスはまれな疾患であり、疾患の進行と有意義な結果の測定についての理解が限られています。 さらに、両親は、診療所ベースの評価が、患者と家族に影響を与えるすべての疾患の特徴とその他の指標を把握するのに必ずしも適しているとは限らないと報告しています。 この少数の異種集団の方法論的課題に対処するために、この研究では、患者固有の在宅ビデオ データと介護者との質的インタビューを収集します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは最長 2 年間の自然史研究であり、その間、GM1 ガングリオシドーシスの子供の親または保護者が、研究全体を通してベースラインおよび追跡時点で特定の日常生活活動を行っている患者のビデオ データを収集します (3、6、12 、18、および 24 か月) および/または安全なスマートフォン モバイル アプリケーションを介して過去に撮影したビデオを送信します。 ビデオ評価は、GM1 ガングリオシドーシスの進行のいくつかの特徴に焦点を当てています。 介護者は定性的なインタビューに参加して、ビデオのコンテキストを提供し、研究中に観察された変化について話し合います。 活動ビデオは、Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) と Clinical Global Impression of Change (CGI-C) スケールの両方を使用して専門の臨床医によって評価されます。 介護者のインタビューと臨床医評価の活動は、各特徴の患者固有の疾患の軌跡を知らせます。 この研究に関連する治療や介入はありません。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

25

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Plymouth、Massachusetts、アメリカ、02360
        • Casimir Trials

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究集団は子供または青年で構成されます

説明

包含基準:

-GM1ガングリオシドーシス患者の親、法定後見人、または世話人である、またはされたことがある：

  1. 早期乳児 GM1 ガングリオシドーシス
  2. 後期乳児 GM1 ガングリオシドーシス
  3. 若年性 GM1 ガングリオシドーシスで、介助で歩行できるか、過去に小児が介助で歩行できたときのビデオを持っている
  4. 初期または後期の乳児 GM1 ガングリオシドーシスで、亡くなったが、GM1 ガングリオシドーシスの病気の特徴の発症と進化を記録したビデオを所有している

除外基準:

介護者が世話をしている GM1 ガングリオシドーシス患者は、臨床試験環境で実験的な薬で治療されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
スケジュールされたビデオ キャプチャ
時間枠：24ヶ月まで
介護者は、日常生活の特定の活動を行っている GM1 ガングリオシドーシスの参加者を記録します。 標準化された活動のリストがベースラインで提供され、介護者は GM1 ガングリオシドーシス参加者に関連する活動を選択します。 アクティビティには、粗大運動能力、細かい運動能力、介護者の相互作用、コミュニケーション、セルフケア、および視覚追跡が含まれます。
24ヶ月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
予定外のビデオ キャプチャ
時間枠：24ヶ月まで
スケジュールされたビデオ キャプチャに加えて、自発的にキャプチャされたビデオも介護者によっていつでも送信される場合があります。 これらの自発的なビデオは、介護者が参加者にとって意味のある変化であると考える行動や能力を示す必要があります。
24ヶ月まで
介護者インタビュー
時間枠：24ヶ月まで
カシミール研究スタッフは、ベースラインおよびフォローアップの時点で介護者とのビデオインタビューを実施します。
24ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

LYSOGENE

協力者

Casimir, LLC
Cure GM1 Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Mindy Leffler, MEd、Casimir Trials

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年4月20日

一次修了 (実際)

2023年5月5日

研究の完了 (実際)

2023年5月5日

試験登録日

最初に提出

2020年3月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月16日

最初の投稿 (実際)

2020年3月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月7日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAS-LYS003-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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