Симуфилам 100 мг при болезни Альцгеймера легкой и средней степени тяжести (RETHINK-ALZ)
13 мая 2025 г. обновлено: Cassava Sciences, Inc.
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельные группы, 52-недельное исследование по оценке безопасности и эффективности таблеток Симуфилам 100 мг у субъектов с болезнью Альцгеймера легкой и средней степени тяжести.
52-недельное исследование безопасности и эффективности симуфилама (PTI-125), назначаемого два раза в день участникам с болезнью Альцгеймера (БА) легкой и средней степени тяжести в течение 52 недель.
Приблизительно 750 участников будут рандомизированы (1:1) для приема либо плацебо, либо таблеток симуфилама по 100 мг два раза в день в течение 52 недель.
Посещения клиники будут происходить через 4 недели после исходного визита, а затем каждые 12 недель до конца исследования.
Будут оцениваться безопасность симуфилама и его эффективность в улучшении когнитивных функций и замедлении когнитивного и функционального снижения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель этого исследования - изучить безопасность и эффективность симуфилама (PTI-125) в улучшении когнитивных функций и замедлении когнитивного и функционального снижения после 52-недельного перорального приема повторных доз у участников с БА легкой и средней степени тяжести. Вторичные цели включают оценку влияния симуфилама на нейропсихиатрические симптомы и нагрузку на лиц, осуществляющих уход. Третьей задачей является изучение влияния лечения симуфиламом на биомаркеры плазмы. Ограниченное количество исследовательских центров будет приглашено для участия в дополнительном исследовании фармакокинетики (ФК) и биомаркеров плазмы. Сбор образцов PK позволит провести анализ реакции на воздействие. Примут участие около 100 испытуемых (по 50 в группе). Образцы плазмы будут собираться во время скринингового визита и снова на 28-й и 52-й неделе. Изменение биомаркеров плазмы по сравнению с исходным уровнем представляет собой дополнительные вторичные конечные точки.
Безопасность будет оцениваться с помощью мониторинга нежелательных явлений, основных показателей жизнедеятельности, клинических лабораторий и Колумбийской шкалы оценки тяжести суицида при каждом посещении. Все субъекты будут проходить магнитно-резонансную томографию во время скрининга, чтобы убедиться, что критерии входа соблюдены. Электрокардиограммы будут проводиться в 1-й день и на 4-й, 28-й и 52-й неделях. Полное физическое и неврологическое обследование будет проводиться при скрининге, а краткие осмотры будут проводиться во время всех других посещений. Вес будет измеряться в период скрининга, в первый день исследования и во время всех других посещений.
Независимый совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) будет периодически собираться для рассмотрения оценок безопасности субъектов и определения возможности продолжения дозирования. Будет разработан устав с конкретным руководством для DSMB.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
804
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park, New South Wales, Австралия, 2113
- KaRa MINDS
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Австралия, 4029
- The University of Queensland
-
Southport, Queensland, Австралия, 4215
- Impact Health Pty Ltd.
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Австралия, 3128
- Eastern Health
-
Glen Iris, Victoria, Австралия, 3146
- Delmont Private Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Австралия, 8009
- Australian Alzheimer's Research Foundation
-
-
-
-
-
Québec, Канада, G3K 2P8
- Alpha Recherche Clinique
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5R9
- LMC Clinical Research - London
-
Sarnia, Ontario, Канада, N7T 4X3
- Bluewater Clinical Research Group Inc
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Канада, J1J 2G2
- Q & T Research
-
Sherbrooke, Quebec, Канада, J1L0H8
- Diex Research Sherbrooke Inc.
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Соединенные Штаты, 85286
- MDFirst Research
-
Gilbert, Arizona, Соединенные Штаты, 85297
- CCT Research - Gilbert Neurology Partners
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85004
- Xenoscience, Inc.
-
-
California
-
Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92805
- Advanced Research Center, Inc
-
Colton, California, Соединенные Штаты, 92324
- Axiom Research, LLC
-
Costa Mesa, California, Соединенные Штаты, 92626
- ATP Clinical Research, Inc.
-
Imperial, California, Соединенные Штаты, 92251
- Sun Valley Research Center, Inc.
-
Laguna Hills, California, Соединенные Штаты, 92653
- Senior Clinical Trials
-
Riverside, California, Соединенные Штаты, 92503
- Artemis Institute for Clinical Research
-
Santa Ana, California, Соединенные Штаты, 92705
- Syrentis Clinical Research
-
-
Colorado
-
Basalt, Colorado, Соединенные Штаты, 81621
- Mountain Neurological Research Center
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80210
- Colorado Neurological Research Center, PC
-
-
Connecticut
-
Cromwell, Connecticut, Соединенные Штаты, 06416
- CT Clinical Research
-
-
Florida
-
Apopka, Florida, Соединенные Штаты, 32703
- Topaz Clinical Research
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33428
- Neurology Offices of South Florida
-
Boynton Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33437
- Boynton Beach Medical Research Institute (GMI)
-
Clermont, Florida, Соединенные Штаты, 34711
- K2 Medical Research - Clermont
-
Daytona Beach, Florida, Соединенные Штаты, 32117
- Arrow Clinical Trials
-
Fort Myers, Florida, Соединенные Штаты, 33912
- Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
-
Hallandale Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33009
- Velocity Clinical Research, Hallandale Beach
-
Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33016
- Galiz Research
-
Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33024
- Infinity Clinical Research - Sunrise
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32256
- CNS Healthcare - Jacksonville
-
Lady Lake, Florida, Соединенные Штаты, 32162
- Charter Research
-
Lauderhill, Florida, Соединенные Штаты, 33319
- Segal Trials - West Broward Outpatient Site
-
Maitland, Florida, Соединенные Штаты, 32751
- ClinCloud
-
Merritt Island, Florida, Соединенные Штаты, 32952
- Merritt Island Medical Research, LLC
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33165
- New Horizon Research Center
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33125
- Central Miami Medical Institute (GMI)
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33186
- Luminous Clinical Research
-
Miami Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33140
- Quantam Clinical Trials
-
Miami Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33166
- South Florida Research Phase I-IV INC
-
New Port Richey, Florida, Соединенные Штаты, 34652
- Suncoast Clinical Research, Inc.
-
Ocala, Florida, Соединенные Штаты, 34470
- Renstar Medical Research
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32807
- Combined Research Orlando Phase I-IV
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Charter Research
-
Port Orange, Florida, Соединенные Штаты, 32127
- Progressive Medical Research
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
- Stedman Clinical Trials
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33603
- Clinical Research of Brandon, LLC (Tampa)
-
West Palm Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33407
- Premier Research Institute at Palm Beach Neurology
-
-
Idaho
-
Meridian, Idaho, Соединенные Штаты, 83642
- Velocity Clinical Research, Boise
-
-
Illinois
-
Winfield, Illinois, Соединенные Штаты, 60190
- Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67214
- Ascension via Christi Research
-
-
Louisiana
-
Alexandria, Louisiana, Соединенные Штаты, 71301
- Neuro Medical Clinic of Central Louisiana, LLC
-
-
Massachusetts
-
North Dartmouth, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02747
- Boston Neuro Research Center
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Соединенные Штаты, 63005
- Clinical Research Professionals
-
-
Nebraska
-
Papillion, Nebraska, Соединенные Штаты, 68046
- CCT Research - Papillion Research Center
-
-
New Jersey
-
West Long Branch, New Jersey, Соединенные Штаты, 07764
- Advanced Clinical Institute, Inc
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87109
- Albuquerque Neuroscience, INC
-
-
New York
-
Amherst, New York, Соединенные Штаты, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040-1433
- Parker Jewish Institute for Health Care & Rehabilitation
-
New Windsor, New York, Соединенные Штаты, 12553
- Mid Hudson Medical Research
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
- NY Neurology Associates
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14620
- University of Rochester Medical Center - Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program
-
Woodmere, New York, Соединенные Штаты, 11598
- Five Town Neuroscience Research
-
-
North Carolina
-
Greensboro, North Carolina, Соединенные Штаты, 27410
- Triad Clinical Trials, LLC
-
Matthew, North Carolina, Соединенные Штаты, 28105
- Alzheimer's Memory Center
-
-
Ohio
-
Beachwood, Ohio, Соединенные Штаты, 44122
- Insight Clinical Trials Llc
-
Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
- Neuroscience Research Center, LLC
-
Centerville, Ohio, Соединенные Штаты, 45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97210
- Summit Research Network, LLC
-
-
Pennsylvania
-
Malvern, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19355
- Brian Abaluck, LLC
-
Moosic, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18507
- Global Medical Institutes/Scranton Medical Institute - Moosic Division
-
-
Rhode Island
-
East Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02914
- Rhode Island Mood & Memory Research Institute
-
-
South Carolina
-
Summerville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29485
- Palmetto Clinical Research
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78757
- Senior Adults Specialty Research, Inc
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75206
- Texas Neurology, PA
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Baylor Scott & White Research Institute
-
Katy, Texas, Соединенные Штаты, 77450
- Mt. Olympus Medical Research, LLC
-
Wichita Falls, Texas, Соединенные Штаты, 76309
- Grayline Research Center
-
-
Vermont
-
Rutland, Vermont, Соединенные Штаты, 05701
- Green Mountain Research Institute, Inc.
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
- Re:Cognition Health
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- Memory and Brain Wellness Center at Harborview
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 50 лет до 87 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Соответствует критериям Национального института по проблемам старения и Ассоциации исследований болезни Альцгеймера для лиц с клинической стадией 4 или 5 континуума болезни Альцгеймера.
- Доказательства патофизиологии БА, подтвержденные до или во время скрининга.
- Оценка MMSE ≥ 16 и ≤ 27 при скрининге.
- Клинический рейтинг деменции — общий балл должен быть 0,5, 1 или 2.
- При приеме фоновых лекарств от БА режим дозирования должен оставаться стабильным в течение как минимум 12 недель до рандомизации.
- Субъект не курит не менее 3 лет.
- Наличие партнера по обучению
- Лица, участвовавшие в клиническом исследовании с исследуемым препаратом, направленным на основной процесс БА, могут быть допущены к участию в этом исследовании.
Ключевые критерии исключения:
- Неврологическое состояние, отличное от БА, которое в значительной степени способствует деменции субъекта.
- Любой текущий первичный психиатрический диагноз, кроме БА, если он может исказить когнитивную оценку или способность соблюдать процедуры исследования.
- Шкала гериатрической депрессии (15 пунктов) > 8 баллов
- Суицидальные мысли в течение последних 3 месяцев или суицидальное поведение в течение последних 12 месяцев
- Расстройство, связанное с употреблением алкоголя или психоактивных веществ, в течение 2 лет после скрининга
- МРТ наличие церебральных сосудов или другой значимой патологии
- Транзиторная ишемическая атака или инсульт в анамнезе в течение 12 месяцев после скрининга
- Припадок в течение 12 месяцев после скрининга.
- Тяжелая черепно-мозговая травма или черепно-мозговая травма считается вероятной причиной когнитивных нарушений субъекта.
- Апноэ во сне, которое, как считается, может способствовать когнитивным нарушениям субъекта.
- Недостаточно контролируемый сахарный диабет или артериальная гипертензия
- Индекс массы тела < 18,5 или > 35,0.
- История или диагноз клинически значимого сердечного заболевания
- Назначили адуканумаб.
- Заражение COVID-19 в течение 3 месяцев после скрининга. Если в анамнезе не было предшествующей инфекции COVID-19, субъект должен быть полностью вакцинирован от COVID-19 не менее чем за 2 недели до рандомизации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо, поставляемое Cassava в виде таблеток, покрытых оболочкой, и принимается два раза в день (дважды в день) в течение 52 недель.
|
Соответствующее плацебо при приеме два раза в день. на 52 недели.
|
|
Экспериментальный: Симуфилам 100 мг
Simufilam 100 мг, поставляемый Cassava в виде таблеток, покрытых оболочкой, принимается два раза в день. на 52 недели
|
Симуфилам — новый кандидат в лекарственные средства, предназначенный для лечения и замедления прогрессирования БА.
Симуфилам с фемтомолярным сродством связывается с измененной конформацией филамина А, которая присутствует в мозге пациентов с БА и имеет решающее значение для токсичности Aβ42.
В этом исследовании симуфилам будет вводиться два раза в день. в течение 52 недель в дозе 100 мг.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение исходного уровня в шкале оценки болезни Альцгеймера из 12 пунктов-когнитивная подшкала (ADAS-COG12)
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Переход от базовой линии к 52-й неделе в ADAS-COG12, аккумулятор, управляемой психометрическим управлением, состоящей из нескольких когнитивных доменов, включая память, понимание, практику, ориентацию и спонтанную речь.
Оценки варьируются от 0 (лучших) до 80 (худшие).
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
|
Изменение исходного уровня в кооперативном исследовании по болезни Альцгеймера - Действительную повседневную жизнь (ADCS -ADL)
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Переход от базовой линии к 52-й неделе в ADCS-ADL, анкеты партнера из 23 пунктов, который охватывает как основные действия повседневной жизни (ADL), так и более сложный ADL или инструментальный ADL.
Оценки варьируются от 0 до 78, с более низкой оценкой, указывающей на большую серьезность функциональных потерь.
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение исходного уровня в интегрированной шкале болезни Альцгеймера (IADRS)
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Переход от базовой линии к 52 -й неделе в IADRS, где оценки варьируются от 0 до 146 с более низкими показателями, что указывает на худшую производительность.
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
|
Изменение с базовой линии в нейропсихиатрическом запасах (NPI)
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Переход от исходного уровня к 52-й неделе в NPI, интервью партнера из 12 пунктов, в котором регистрируется частота и тяжесть общих психоневрологических симптомов при деменции, а также уровень дистресса партнера исследования из-за каждой из нейропсихиатрических проблем.
Оценки варьируются от 0 до 144, причем более высокие оценки указывают на более частые и тяжелые симптомы, а также более высокие уровни партнерского дистресса.
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
|
Изменение с базовой линии на экзамене мини-психического состояния (MMSE)
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Переход от базовой линии к 52-й неделе в MMSE, набор стандартизированных вопросов, охватывающих несколько целевых областей: ориентация, регистрация, внимание и расчет, кратковременное устное отзыв, имен, повторение, 3-ступенчатая команда, чтение, письмо и визуально-пространственная когнитивная оценка.
Оценки варьируются от 0 до 30, более низкие оценки указывают на более серьезные нарушения.
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
|
Изменение с базовой линии в сумме рейтинга клинической деменции (CDR-SB)
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Переход от базовой линии к 52-й неделе в CDR-SB, который характеризует 6 доменов когнитивной и функциональной работы, применимых к AD и связанным с этим деменциям: память, ориентация, суждение и решения проблем, общественные дела, домашние и хобби, а также личная помощь.
Оценки для каждого домена имеют минимум 0 и максимум 3, а 6 баллов домены суммированы с учетом CDR-SB, что имеет минимальный балл 0 и максимальный балл 18. Более высокие оценки указывают на более серьезные нарушения.
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
|
Изменение с базовой линии в интервью Zarit Burden (ZBI)
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Переход от базовой линии к 52-й неделе в ZBI, анкету-партнере из 22 пунктов, предназначенной для оценки стресса или бремени, испытываемого лицами, осуществляющими уход за людьми с деменцией.
Оценки варьируются от 0 до 88, с более высокой оценкой, указывающей на больший стресс или бремя.
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в базовой линии в плазменных биомаркерах
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Изменения от исходного уровня в следующих биомаркерах плазмы патологии AD, нейродегенерации и нейровоспаления: фосфо-тау217 (P-tau217), глиальный фибриллярный кислый белок (GFAP), легкая цепь нейрофиламентов (НФЛ) и общий тау.
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
|
Изменения в базовой линии в биомаркере Savadx Plasma Savadx
Временное ограничение: Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Изменение с базовой линии в Savadx, новом плазменном биомаркере
|
Базовая линия (день исследования 1) до 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: James Kupiec, MD, Cassava Sciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 октября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 июля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 мая 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PTI-125-07
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .