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Simufilam 100 mg para doença de Alzheimer leve a moderada (RETHINK-ALZ)

13 de maio de 2025 atualizado por: Cassava Sciences, Inc.

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, grupo paralelo, de 52 semanas avaliando a segurança e a eficácia dos comprimidos de Simufilam 100 mg em indivíduos com doença de Alzheimer leve a moderada

Um estudo de segurança e eficácia de 52 semanas de simufilam (PTI-125) administrado duas vezes ao dia a participantes com doença de Alzheimer (DA) leve a moderada por 52 semanas. Aproximadamente 750 participantes serão randomizados (1:1) para receber placebo ou comprimidos de 100 mg de simufilam, duas vezes ao dia, por 52 semanas. As visitas clínicas ocorrerão 4 semanas após a visita inicial e, a seguir, a cada 12 semanas até o final do estudo. A segurança do simufilam e sua eficácia em melhorar a cognição e retardar o declínio cognitivo e funcional serão avaliadas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é investigar a segurança e a eficácia do simufilam (PTI-125) em melhorar a cognição e retardar o declínio cognitivo e funcional após 52 semanas de administração oral de doses repetidas em participantes com DA leve a moderada. Os objetivos secundários incluem a avaliação do efeito do simufilam nos sintomas neuropsiquiátricos e sobrecarga do cuidador. Um terceiro objetivo é investigar o efeito do tratamento com simufilam nos biomarcadores plasmáticos. Um número limitado de locais de pesquisa será convidado a participar do subestudo farmacocinético (PK) e biomarcador plasmático. A coleta de amostras PK permitirá uma análise de resposta à exposição. Participarão aproximadamente 100 sujeitos (50 por grupo). Amostras de plasma serão coletadas durante a visita de triagem e novamente nas semanas 28 e 52. A alteração da linha de base para biomarcadores plasmáticos representa parâmetros secundários adicionais.

A segurança será avaliada pelo monitoramento de eventos adversos, sinais vitais, laboratórios clínicos e a Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia em cada visita. Todos os indivíduos passarão por ressonância magnética durante a triagem para garantir que os critérios de entrada sejam atendidos. Os eletrocardiogramas serão realizados no Dia 1 e nas Semanas 4, 28 e 52. Um exame físico e neurológico completo será realizado na triagem, e exames breves serão realizados em todas as outras visitas. O peso será medido durante o Período de Triagem, no Dia 1 do Estudo e em todas as outras visitas.

Um Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) independente se reunirá periodicamente para revisar as avaliações de segurança do sujeito e determinar se a dosagem pode continuar. Um estatuto será desenvolvido com orientação específica para o DSMB.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

804

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Austrália, 2113
        • KaRa MINDS
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • The University of Queensland
      • Southport, Queensland, Austrália, 4215
        • Impact Health Pty Ltd.
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrália, 3128
        • Eastern Health
      • Glen Iris, Victoria, Austrália, 3146
        • Delmont Private Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 8009
        • Australian Alzheimer's Research Foundation
  • Canadá
      • Québec, Canadá, G3K 2P8
        • ALPHA Recherche Clinique
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5R9
        • LMC Clinical Research - London
      • Sarnia, Ontario, Canadá, N7t 4X3
        • Bluewater Clinical Research Group Inc
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1J 2G2
        • Q & T Research
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1L0H8
        • Diex Research Sherbrooke Inc.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85286
        • MDFirst Research
      • Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85297
        • CCT Research - Gilbert Neurology Partners
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience, Inc.
    • California
      • Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
        • Advanced Research Center, Inc
      • Colton, California, Estados Unidos, 92324
        • Axiom Research, LLC
      • Costa Mesa, California, Estados Unidos, 92626
        • ATP Clinical Research, Inc.
      • Imperial, California, Estados Unidos, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
      • Laguna Hills, California, Estados Unidos, 92653
        • Senior Clinical Trials
      • Riverside, California, Estados Unidos, 92503
        • Artemis Institute for Clinical Research
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Colorado
      • Basalt, Colorado, Estados Unidos, 81621
        • Mountain Neurological Research Center
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80210
        • Colorado Neurological Research Center, PC
    • Connecticut
      • Cromwell, Connecticut, Estados Unidos, 06416
        • CT Clinical Research
    • Florida
      • Apopka, Florida, Estados Unidos, 32703
        • Topaz Clinical Research
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boynton Beach, Florida, Estados Unidos, 33437
        • Boynton Beach Medical Research Institute (GMI)
      • Clermont, Florida, Estados Unidos, 34711
        • K2 Medical Research - Clermont
      • Daytona Beach, Florida, Estados Unidos, 32117
        • Arrow Clinical Trials
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Hallandale Beach, Florida, Estados Unidos, 33009
        • Velocity Clinical Research, Hallandale Beach
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33016
        • Galiz Research
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Infinity Clinical Research - Sunrise
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • CNS Healthcare - Jacksonville
      • Lady Lake, Florida, Estados Unidos, 32162
        • Charter Research
      • Lauderhill, Florida, Estados Unidos, 33319
        • Segal Trials - West Broward Outpatient Site
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • ClinCloud
      • Merritt Island, Florida, Estados Unidos, 32952
        • Merritt Island Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
        • New Horizon Research Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • Central Miami Medical Institute (GMI)
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
        • Luminous Clinical Research
      • Miami Beach, Florida, Estados Unidos, 33140
        • Quantam Clinical Trials
      • Miami Springs, Florida, Estados Unidos, 33166
        • South Florida Research Phase I-IV INC
      • New Port Richey, Florida, Estados Unidos, 34652
        • Suncoast Clinical Research, Inc.
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34470
        • Renstar Medical Research
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32807
        • Combined Research Orlando Phase I-IV
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Charter Research
      • Port Orange, Florida, Estados Unidos, 32127
        • Progressive Medical Research
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Stedman Clinical Trials
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33603
        • Clinical Research of Brandon, LLC (Tampa)
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Premier Research Institute at Palm Beach Neurology
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Estados Unidos, 83642
        • Velocity Clinical Research, Boise
    • Illinois
      • Winfield, Illinois, Estados Unidos, 60190
        • Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Ascension via Christi Research
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Estados Unidos, 71301
        • Neuro Medical Clinic of Central Louisiana, LLC
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63005
        • Clinical Research Professionals
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Estados Unidos, 68046
        • CCT Research - Papillion Research Center
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07764
        • Advanced Clinical Institute, Inc
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • Albuquerque Neuroscience, INC
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040-1433
        • Parker Jewish Institute for Health Care & Rehabilitation
      • New Windsor, New York, Estados Unidos, 12553
        • Mid Hudson Medical Research
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • NY Neurology Associates
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14620
        • University of Rochester Medical Center - Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program
      • Woodmere, New York, Estados Unidos, 11598
        • Five Town Neuroscience Research
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Estados Unidos, 27410
        • Triad Clinical Trials, LLC
      • Matthew, North Carolina, Estados Unidos, 28105
        • Alzheimer's Memory Center
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Estados Unidos, 44122
        • Insight Clinical Trials LLC
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
        • Summit Research Network, LLC
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Estados Unidos, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Moosic, Pennsylvania, Estados Unidos, 18507
        • Global Medical Institutes/Scranton Medical Institute - Moosic Division
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02914
        • Rhode Island Mood & Memory Research Institute
    • South Carolina
      • Summerville, South Carolina, Estados Unidos, 29485
        • Palmetto Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Senior Adults Specialty Research, Inc
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
        • Texas Neurology, PA
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Katy, Texas, Estados Unidos, 77450
        • Mt. Olympus Medical Research, LLC
      • Wichita Falls, Texas, Estados Unidos, 76309
        • Grayline Research Center
    • Vermont
      • Rutland, Vermont, Estados Unidos, 05701
        • Green Mountain Research Institute, Inc.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Re:Cognition Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Memory and Brain Wellness Center at Harborview

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

50 anos a 87 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Atende aos critérios do National Institute on Aging e da Alzheimer's Association Research Framework para indivíduos no estágio clínico 4 ou 5 do continuum de Alzheimer.
  2. Evidência para a fisiopatologia da DA, confirmada antes ou durante a triagem.
  3. Escore MMSE ≥ 16 e ≤ 27 na triagem.
  4. Classificação Clínica de Demência - A pontuação global deve ser 0,5, 1 ou 2.
  5. Se estiver recebendo medicamentos de base para DA, o regime de dosagem deve ser estável por pelo menos 12 semanas antes da randomização.
  6. O sujeito não fuma há pelo menos 3 anos.
  7. Disponibilidade de um parceiro de estudo
  8. Indivíduos que participaram de um estudo clínico com um medicamento experimental direcionado ao processo de DA subjacente podem ser autorizados a participar deste estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Uma condição neurológica diferente da DA que contribui significativamente para a demência do indivíduo.
  2. Qualquer diagnóstico psiquiátrico primário atual que não seja DA, se for provável que confunda a avaliação cognitiva ou a capacidade de cumprir os procedimentos do estudo
  3. Pontuação da Escala de Depressão Geriátrica (15 itens) > 8
  4. Ideação suicida durante os últimos 3 meses ou comportamento suicida durante os últimos 12 meses
  5. Transtorno por uso de álcool ou substância dentro de 2 anos da triagem
  6. Presença de RM de patologia vascular cerebral ou outra patologia significativa
  7. História de ataque isquêmico transitório ou acidente vascular cerebral dentro de 12 meses após a triagem
  8. Convulsão dentro de 12 meses após a triagem.
  9. Traumatismo craniano grave ou traumatismo craniano considerado provável de contribuir para o comprometimento cognitivo do sujeito.
  10. Apneia do sono que é considerada provável estar contribuindo para o comprometimento cognitivo do sujeito.
  11. Diabetes melito ou hipertensão insuficientemente controlados
  12. Índice de massa corporal < 18,5 ou > 35,0.
  13. História ou diagnóstico de doença cardíaca clinicamente significativa
  14. Aducanumabe prescrito.
  15. Infecção por COVID-19 dentro de 3 meses após a triagem. Se não houver histórico de infecção anterior por COVID-19, o indivíduo deve ser totalmente vacinado para COVID-19 pelo menos 2 semanas antes da randomização.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente, fornecido pela Cassava como comprimidos revestidos e tomado duas vezes ao dia (b.i.d.) por 52 semanas
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente dado b.i.d. por 52 semanas.
Experimental: Simufilam 100 mg
Simufilam 100 mg, fornecido pela Cassava como comprimidos revestidos, e tomado b.i.d. por 52 semanas
Medicamento: Simufilam
Simufilam é um novo candidato a medicamento desenvolvido para tratar e retardar a progressão da DA. O simufilam se liga com afinidade femtomolar a uma conformação alterada da filamina A que está presente no cérebro de pacientes com DA e crítica para a toxicidade de Aβ42. Neste estudo, o simufilam será administrado b.i.d. por 52 semanas na dose de 100 mg.
Outros nomes:
  • PTI-125

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na Escala de Avaliação de Doenças de Alzheimer de 12 itens-subescala cognitiva (ADAS-COG12)
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
A mudança da linha de base para a semana 52 no ADAS-COG12, uma bateria administrada por psicométrica composta por vários domínios cognitivos, incluindo memória, compreensão, práxis, orientação e fala espontânea. As pontuações variam de 0 (melhor) a 80 (pior).
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudança da linha de base no Estudo Cooperativo da Doença de Alzheimer - Atividades da Vida Diária (ADCS -ADL)
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
A mudança da linha de base para a semana 52 no ADCS-ADL, um questionário de parceiro de estudo de 23 itens que abrange as atividades básicas da vida diária (ADL) e a ADL mais complexa ou a ADL instrumental. As pontuações variam de 0 a 78, com uma pontuação mais baixa indicando maior gravidade da perda funcional.
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na escala integrada de classificação de doença de Alzheimer (IADS)
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
A mudança da linha de base para a semana 52 nos IADs, onde as pontuações variam de 0 a 146 com pontuações mais baixas indicando um desempenho pior.
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudança da linha de base no inventário neuropsiquiátrico (NPI)
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
A mudança da linha de base para a semana 52 no NPI, uma entrevista ao parceiro de estudo de 12 itens, que registra a frequência e a gravidade dos sintomas neuropsiquiátricos comuns na demência, bem como o nível de angústia do parceiro de estudo devido a cada um dos problemas neuropsiquiátricos. As pontuações variam de 0 a 144, com pontuações mais altas indicando sintomas mais frequentes e graves e maiores níveis de sofrimento do parceiro.
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudança da linha de base no Exame Mini Mental State (MMSE)
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
A mudança da linha de base para a semana 52 no MMSE, um conjunto de questões padronizadas que abrangem várias áreas-alvo: orientação, registro, atenção e cálculo, recall verbal de curto prazo, nomeação, repetição, comando em três etapas, leitura, escrita e avaliação cognitiva visuoespacial. Os escores variam de 0 a 30, pontuações mais baixas indicam comprometimento mais grave.
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudança da linha de base na soma da classificação de demência clínica de caixas (CDR-SB)
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
A mudança da linha de base para a semana 52 no CDR-SB, que caracteriza 6 domínios de desempenho cognitivo e funcional aplicáveis ​​à DA e demência relacionada: memória, orientação, julgamento e solução de problemas, assuntos comunitários, domicílio e hobbies e cuidados pessoais. As pontuações para cada domínio têm um mínimo de 0 e um máximo de 3, e as pontuações de 6 do domínio são somadas para fornecer o CDR-SB, que possui uma pontuação mínima de 0 e uma pontuação máxima de 18. Pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave.
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudança em relação à linha de base na entrevista da carga Zarit (ZBI)
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
A mudança da linha de base para a semana 52 no ZBI, um questionário de parceiro de estudo de 22 itens, projetado para avaliar o estresse ou a carga experimentada por cuidadores de pessoas com demência. As pontuações variam de 0 a 88, com uma pontuação mais alta, indicando maior tensão ou carga.
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudanças da linha de base nos biomarcadores plasmáticos
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudança da linha de base nos seguintes biomarcadores plasmáticos de patologia, neurodegeneração e neuroinflamação: fosfo-tau217 (p-tau217), proteína ácida fibrilar glial (GFAP), cadeia leve de neurofilamento (NFL) e Tau total.
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudanças da linha de base no biomarcador plasmático Savadx
Prazo: Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52
Mudança em relação à linha de base em Savadx, um novo biomarcador de plasma
Linha de base (Dia do Estudo 1) à semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cassava Sciences, Inc.

Colaboradores

Premier Research Group plc

Investigadores

  • Cadeira de estudo: James Kupiec, MD, Cassava Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

2 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

2 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTI-125-07

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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