Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Simufilam 100 mg voor milde tot matige ziekte van Alzheimer (RETHINK-ALZ)

25 januari 2024 bijgewerkt door: Cassava Sciences, Inc.

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, 52 weken durende studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Simufilam 100 mg tabletten bij proefpersonen met milde tot matige ziekte van Alzheimer

Een 52 weken durende veiligheids- en werkzaamheidsstudie van simufilam (PTI-125) tweemaal daags gegeven aan deelnemers met milde tot matige ziekte van Alzheimer (AD) gedurende 52 weken. Ongeveer 750 deelnemers zullen worden gerandomiseerd (1:1) om gedurende 52 weken tweemaal daags een placebo of 100 mg tabletten simufilam te krijgen. Klinische bezoeken vinden 4 weken na het basisbezoek plaats en vervolgens elke 12 weken tot het einde van het onderzoek. De veiligheid van simufilam en de werkzaamheid ervan bij het verbeteren van de cognitie en het vertragen van cognitieve en functionele achteruitgang zullen worden geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van simufilam (PTI-125) bij het verbeteren van de cognitie en het vertragen van cognitieve en functionele achteruitgang na orale toediening van herhaalde doses van 52 weken bij deelnemers met milde tot matige AD. Secundaire doelstellingen omvatten de beoordeling van het effect van simufilam op neuropsychiatrische symptomen en de belasting van de zorgverlener. Een derde doelstelling is het onderzoeken van het effect van behandeling met simufilam op plasma biomarkers. Een beperkt aantal onderzoekslocaties zal worden uitgenodigd om deel te nemen aan de deelstudie farmacokinetiek (PK) en plasmabiomarkers. Het verzamelen van PK-monsters zal een blootstelling-responsanalyse mogelijk maken. Er zullen ongeveer 100 proefpersonen deelnemen (50 per groep). Plasmamonsters worden verzameld tijdens het screeningbezoek en opnieuw in week 28 en week 52. Veranderingen ten opzichte van baseline voor plasmabiomarkers vertegenwoordigen aanvullende secundaire eindpunten.

De veiligheid wordt bij elk bezoek beoordeeld door monitoring van bijwerkingen, vitale functies, klinische laboratoria en de Columbia Suicide Severity Rating Scale. Alle proefpersonen ondergaan tijdens de screening magnetische resonantiebeeldvorming om ervoor te zorgen dat aan de toelatingscriteria wordt voldaan. Elektrocardiogrammen worden uitgevoerd op dag 1 en week 4, 28 en 52. Bij de screening zal een volledig lichamelijk en neurologisch onderzoek worden uitgevoerd en bij alle andere bezoeken zullen korte onderzoeken worden uitgevoerd. Het gewicht wordt gemeten tijdens de screeningperiode, op onderzoeksdag 1 en bij alle andere bezoeken.

Een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) zal periodiek bijeenkomen om de veiligheidsbeoordelingen van de proefpersonen te beoordelen en te bepalen of de dosering kan worden voortgezet. Er zal een charter worden ontwikkeld met specifieke richtlijnen voor de DSMB.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

750

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australië, 2113
        • KaRa MINDS
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • The University of Queensland
      • Southport, Queensland, Australië, 4215
        • Impact Health Pty Ltd.
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australië, 3128
        • Eastern Health
      • Glen Iris, Victoria, Australië, 3146
        • Delmont Private Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 8009
        • Australian Alzheimer's Research Foundation
      • Québec, Canada, G3K 2P8
        • Alpha Recherche Clinique
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5R9
        • LMC Clinical Research - London
      • Sarnia, Ontario, Canada, N7t 4X3
        • Bluewater Clinical Research Group Inc
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1J 2G2
        • Q & T Research
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1L0H8
        • Diex Research Sherbrooke Inc.
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85286
        • MDFirst Research
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85297
        • CCT Research - Gilbert Neurology Partners
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
        • Xenoscience, Inc.
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
        • Advanced Research Center, Inc
      • Colton, California, Verenigde Staten, 92324
        • Axiom Research, LLC
      • Costa Mesa, California, Verenigde Staten, 92626
        • ATP Clinical Research, Inc.
      • Imperial, California, Verenigde Staten, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
      • Laguna Hills, California, Verenigde Staten, 92653
        • Senior Clinical Trials
      • Riverside, California, Verenigde Staten, 92503
        • Artemis Institute for Clinical Research
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Colorado
      • Basalt, Colorado, Verenigde Staten, 81621
        • Mountain Neurological Research Center
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80210
        • Colorado Neurological Research Center, PC
    • Connecticut
      • Cromwell, Connecticut, Verenigde Staten, 06416
        • CT Clinical Research
    • Florida
      • Apopka, Florida, Verenigde Staten, 32703
        • Topaz Clinical Research
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33428
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boynton Beach, Florida, Verenigde Staten, 33437
        • Boynton Beach Medical Research Institute (GMI)
      • Clermont, Florida, Verenigde Staten, 34711
        • K2 Medical Research - Clermont
      • Daytona Beach, Florida, Verenigde Staten, 32117
        • Arrow Clinical Trials
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Hallandale Beach, Florida, Verenigde Staten, 33009
        • Velocity Clinical Research, Hallandale Beach
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33016
        • Galiz Research
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33024
        • Infinity Clinical Research - Sunrise
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32256
        • CNS Healthcare - Jacksonville
      • Lady Lake, Florida, Verenigde Staten, 32162
        • Charter Research
      • Lauderhill, Florida, Verenigde Staten, 33319
        • Segal Trials - West Broward Outpatient Site
      • Maitland, Florida, Verenigde Staten, 32751
        • ClinCloud
      • Merritt Island, Florida, Verenigde Staten, 32952
        • Merritt Island Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33165
        • New Horizon Research Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33125
        • Central Miami Medical Institute (GMI)
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33186
        • Luminous Clinical Research
      • Miami Beach, Florida, Verenigde Staten, 33140
        • Quantam Clinical Trials
      • Miami Springs, Florida, Verenigde Staten, 33166
        • South Florida Research Phase I-IV INC
      • New Port Richey, Florida, Verenigde Staten, 34652
        • Suncoast Clinical Research, Inc.
      • Ocala, Florida, Verenigde Staten, 34470
        • Renstar Medical Research
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32807
        • Combined Research Orlando Phase I-IV
      • Port Orange, Florida, Verenigde Staten, 32127
        • Progressive Medical Research
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • Stedman Clinical Trials
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33603
        • Clinical Research of Brandon, LLC (Tampa)
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • Premier Research Institute at Palm Beach Neurology
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32792
        • Charter Research
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Verenigde Staten, 83642
        • Velocity Clinical Research, Boise
    • Illinois
      • Winfield, Illinois, Verenigde Staten, 60190
        • Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
        • Ascension Via Christi Research
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Verenigde Staten, 71301
        • Neuro Medical Clinic of Central Louisiana, LLC
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Verenigde Staten, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63005
        • Clinical Research Professionals
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Verenigde Staten, 68046
        • CCT Research - Papillion Research Center
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Verenigde Staten, 07764
        • Advanced Clinical Institute, Inc
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87109
        • Albuquerque Neuroscience, Inc
    • New York
      • Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040-1433
        • Parker Jewish Institute for Health Care & Rehabilitation
      • New Windsor, New York, Verenigde Staten, 12553
        • Mid Hudson Medical Research
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • NY Neurology Associates
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14620
        • University of Rochester Medical Center - Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program
      • Woodmere, New York, Verenigde Staten, 11598
        • Five Town Neuroscience Research
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Verenigde Staten, 27410
        • Triad Clinical Trials, LLC
      • Matthew, North Carolina, Verenigde Staten, 28105
        • Alzheimer's Memory Center
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Verenigde Staten, 44122
        • Insight Clinical Trials LLC
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • NeuroScience Research Center, LLC
      • Centerville, Ohio, Verenigde Staten, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97210
        • Summit Research Network, LLC
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Moosic, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18507
        • Global Medical Institutes/Scranton Medical Institute - Moosic Division
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02914
        • Rhode Island Mood & Memory Research Institute
    • South Carolina
      • Summerville, South Carolina, Verenigde Staten, 29485
        • Palmetto Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Senior Adults Specialty Research, Inc
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
        • Texas Neurology, PA
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Katy, Texas, Verenigde Staten, 77450
        • Mt. Olympus Medical Research, LLC
      • Wichita Falls, Texas, Verenigde Staten, 76309
        • Grayline Research Center
    • Vermont
      • Rutland, Vermont, Verenigde Staten, 05701
        • Green Mountain Research Institute, Inc.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Re:Cognition Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Memory and Brain Wellness Center at Harborview

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

50 jaar tot 87 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Voldoet aan de criteria van het National Institute on Aging and Alzheimer's Association Research Framework voor personen in klinisch stadium 4 of 5 van het Alzheimer-continuüm.
  2. Bewijs voor AD-pathofysiologie, bevestigd voorafgaand aan of tijdens screening.
  3. MMSE-score ≥ 16 en ≤ 27 bij screening.
  4. Klinische dementiescore - Globale score moet 0,5, 1 of 2 zijn.
  5. Als achtergrondmedicatie voor AD wordt gebruikt, moet het doseringsregime stabiel zijn gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan randomisatie.
  6. De proefpersoon is al minstens 3 jaar niet-roker.
  7. Beschikbaarheid van een studiepartner
  8. Personen die hebben deelgenomen aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel gericht op het onderliggende AD-proces, kunnen mogelijk worden toegestaan ​​om aan deze studie deel te nemen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Een andere neurologische aandoening dan AD die significant bijdraagt ​​aan de dementie van de patiënt.
  2. Elke huidige primaire psychiatrische diagnose anders dan AD als het waarschijnlijk is dat de cognitieve beoordeling of het vermogen om te voldoen aan studieprocedures wordt verstoord
  3. Geriatrische depressieschaal (15 items) score > 8
  4. Zelfmoordgedachten in de afgelopen 3 maanden of zelfmoordgedrag in de afgelopen 12 maanden
  5. Stoornis in alcohol- of middelengebruik binnen 2 jaar na screening
  6. MRI aanwezigheid van cerebrale vasculaire of andere significante pathologie
  7. Geschiedenis van voorbijgaande ischemische aanval of beroerte binnen 12 maanden na screening
  8. Inbeslagneming binnen 12 maanden na screening.
  9. Ernstig hoofdtrauma of hoofdtrauma waarvan wordt aangenomen dat het waarschijnlijk bijdraagt ​​aan de cognitieve stoornis van de proefpersoon.
  10. Slaapapneu waarvan wordt aangenomen dat het waarschijnlijk bijdraagt ​​aan de cognitieve stoornissen van de proefpersoon.
  11. Onvoldoende gecontroleerde diabetes mellitus of hypertensie
  12. Body mass index < 18,5 of > 35,0.
  13. Geschiedenis of diagnose van klinisch significante hartziekte
  14. Voorgeschreven aducanumab.
  15. COVID-19-infectie binnen 3 maanden na screening. Als er geen voorgeschiedenis is van een eerdere COVID-19-infectie, moet de proefpersoon ten minste 2 weken voorafgaand aan randomisatie volledig zijn gevaccineerd tegen COVID-19.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Overeenkomende placebo, geleverd door Cassava in de vorm van omhulde tabletten, en gedurende 52 weken tweemaal daags (b.i.d.) ingenomen
Overeenkomende placebo tweemaal daags gegeven gedurende 52 weken.
Experimenteel: Simufilam 100 mg
Simufilam 100 mg, geleverd door Cassava als omhulde tabletten, en b.i.d. ingenomen. gedurende 52 weken
Simufilam is een nieuw kandidaat-geneesmiddel dat is ontworpen om de progressie van AD te behandelen en te vertragen. Simufilam bindt zich met femtomolaire affiniteit aan een gewijzigde conformatie van filamine A dat aanwezig is in de hersenen van patiënten met AD en cruciaal is voor de toxiciteit van Aβ42. In deze studie zal simufilam b.i.d. gedurende 52 weken bij een dosis van 100 mg.
Andere namen:
  • PTI-125

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de 12-item Alzheimer's Disease Assessment Scale - Cognitive Subscale (ADAS-Cog12)
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
De verandering van baseline tot week 52 in de ADAS-Cog12, een door psychometristen toegediende batterij die bestaat uit verschillende cognitieve domeinen, waaronder geheugen, begrip, praxis, oriëntatie en spontane spraak. Scores variëren van 0 (beste) tot 80 (slechtste).
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in de Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activiteiten van het dagelijks leven (ADCS-ADL)
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
De verandering vanaf baseline tot week 52 in de ADCS-ADL, een 23-itemvragenlijst voor studiepartners die zowel basisactiviteiten van het dagelijks leven (ADL) als complexere ADL of instrumentele ADL omvat. Scores variëren van 0 tot 78, waarbij een lagere score een grotere ernst van het functionele verlies aangeeft.
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de geïntegreerde Alzheimer's Disease Rating Scale (iADRS)
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
De verandering vanaf baseline tot week 52 in de iADRS, waar scores variëren van 0 tot 146, waarbij lagere scores wijzen op slechtere prestaties.
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in de Neuropsychiatric Inventory (NPI)
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
De verandering vanaf baseline tot week 52 in de NPI, een 12-item interview met onderzoekspartners, waarin de frequentie en ernst van veelvoorkomende neuropsychiatrische symptomen bij dementie worden geregistreerd, evenals het niveau van stress bij studiepartners als gevolg van elk van de neuropsychiatrische problemen. Scores variëren van 0 tot 144, waarbij hogere scores duiden op frequentere en ernstigere symptomen en meer partnerproblemen.
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in de Clinical Dementia Rating Sum of Boxes (CDR-SB)
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
De verandering vanaf baseline tot week 52 in de CDR-SB, die 6 domeinen van cognitieve en functionele prestaties kenmerkt die van toepassing zijn op Alzheimer en gerelateerde vormen van dementie: geheugen, oriëntatie, beoordelingsvermogen en probleemoplossing, gemeenschapsaangelegenheden, huis en hobby's, en persoonlijke verzorging. Hogere scores duiden op een ernstigere beperking.
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in het Zarit Burden Interview (ZBI)
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
De verandering vanaf baseline tot week 52 in de ZBI, een vragenlijst voor onderzoekspartners met 22 items die is ontworpen om de stress of last te beoordelen die mantelzorgers van mensen met dementie ervaren, waarbij een hogere score wijst op meer stress of last.
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Veranderingen ten opzichte van baseline in de plasma SavaDx-biomarker
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in SavaDx, een nieuwe plasma-biomarker
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in het Mini-Mental State Exam (MMSE)
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
De verandering van nulmeting naar week 52 in de MMSE, een reeks gestandaardiseerde vragen die verschillende doelgebieden bestrijken: oriëntatie, registratie, aandacht en berekening, verbale herinnering op korte termijn, benoemen, herhalen, commando in drie stappen, lezen, schrijven en visueel-ruimtelijk cognitieve beoordeling. Lagere scores duiden op een ernstigere beperking.
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Veranderingen ten opzichte van baseline in plasma fosfo-tau181 (P-tau181) en/of fosfo-tau217 (P-tau217), en neurofilament lichte keten.
Tijdsspanne: Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in plasmabiomarkers van AD-pathologie, neurodegeneratie en neuro-inflammatie.
Basislijn (onderzoeksdag 1) tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Jim Kupiec, MD, Cassava Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Alzheimer

Klinische onderzoeken op Placebo

3
Abonneren