Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Simufilam 100 mg for mild til moderat Alzheimers sykdom (RETHINK-ALZ)

25. januar 2024 oppdatert av: Cassava Sciences, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, 52-ukers studie som evaluerer sikkerheten og effekten av Simufilam 100 mg tabletter hos personer med mild til moderat Alzheimers sykdom

En 52-ukers sikkerhets- og effektstudie av simufilam (PTI-125) gitt to ganger daglig til deltakere med mild til moderat Alzheimers sykdom (AD) i 52 uker. Omtrent 750 deltakere vil bli randomisert (1:1) til å motta enten placebo eller 100 mg tabletter av simufilam, to ganger daglig, i 52 uker. Klinikkbesøk vil finne sted 4 uker etter baseline-besøket, og deretter hver 12. uke til slutten av studien. Sikkerheten til simufilam, og dens effektivitet for å forbedre kognisjon og bremse kognitiv og funksjonell nedgang vil bli evaluert.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å undersøke sikkerheten og effekten av simufilam (PTI-125) for å forbedre kognisjon og bremse kognitiv og funksjonell nedgang etter 52 ukers, gjentatte doser oral administrering hos deltakere med mild til moderat AD. Sekundære mål inkluderer vurdering av simufilams effekt på nevropsykiatriske symptomer og omsorgsbyrde. Et tredje mål er å undersøke effekten av simufilambehandling på plasmabiomarkører. Et begrenset antall forskningssteder vil bli invitert til å delta i den farmakokinetiske (PK) og plasmabiomarkørsub-studien. Innsamling av PK-prøver vil muliggjøre en eksponerings-responsanalyse. Omtrent 100 forsøkspersoner vil delta (50 per gruppe). Plasmaprøver vil bli samlet inn under screeningbesøket og igjen i uke 28 og 52. Endring fra baseline for plasmabiomarkører representerer ytterligere sekundære endepunkter.

Sikkerheten vil bli evaluert ved overvåking av uønskede hendelser, vitale tegn, kliniske laboratorier og Columbia Suicide Severity Rating Scale ved hvert besøk. Alle forsøkspersoner vil gjennomgå magnetisk resonansavbildning under screening for å sikre at inngangskriteriene er oppfylt. Elektrokardiogrammer vil bli utført på dag 1 og uke 4, 28 og 52. Det vil bli utført en fullstendig fysisk og nevrologisk undersøkelse ved screening, og korte undersøkelser vil bli utført ved alle andre besøk. Vekten vil bli målt i løpet av screeningsperioden, på studiedag 1 og ved alle andre besøk.

Et uavhengig datasikkerhetsovervåkingsråd (DSMB) vil møtes med jevne mellomrom for å gjennomgå sikkerhetsvurderinger av emnet og avgjøre om doseringen kan fortsette. Et charter vil bli utviklet med spesifikk veiledning for DSMB.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

750

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • KaRa MINDS
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • The University of Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Impact Health Pty Ltd.
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health
      • Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
        • Delmont Private Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 8009
        • Australian Alzheimer's Research Foundation
  • Canada
      • Québec, Canada, G3K 2P8
        • Alpha Recherche Clinique
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5R9
        • LMC Clinical Research - London
      • Sarnia, Ontario, Canada, N7t 4X3
        • Bluewater Clinical Research Group Inc
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1J 2G2
        • Q & T Research
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1L0H8
        • Diex Research Sherbrooke Inc.
  • Forente stater
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Forente stater, 85286
        • MDFirst Research
      • Gilbert, Arizona, Forente stater, 85297
        • CCT Research - Gilbert Neurology Partners
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Xenoscience, Inc.
    • California
      • Anaheim, California, Forente stater, 92805
        • Advanced Research Center, Inc
      • Colton, California, Forente stater, 92324
        • Axiom Research, Llc
      • Costa Mesa, California, Forente stater, 92626
        • ATP Clinical Research, Inc.
      • Imperial, California, Forente stater, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
      • Laguna Hills, California, Forente stater, 92653
        • Senior Clinical Trials
      • Riverside, California, Forente stater, 92503
        • Artemis Institute for Clinical Research
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Colorado
      • Basalt, Colorado, Forente stater, 81621
        • Mountain Neurological Research Center
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80210
        • Colorado Neurological Research Center, PC
    • Connecticut
      • Cromwell, Connecticut, Forente stater, 06416
        • CT Clinical Research
    • Florida
      • Apopka, Florida, Forente stater, 32703
        • Topaz Clinical Research
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33428
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boynton Beach, Florida, Forente stater, 33437
        • Boynton Beach Medical Research Institute (GMI)
      • Clermont, Florida, Forente stater, 34711
        • K2 Medical Research - Clermont
      • Daytona Beach, Florida, Forente stater, 32117
        • Arrow Clinical Trials
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Hallandale Beach, Florida, Forente stater, 33009
        • Velocity Clinical Research, Hallandale Beach
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33016
        • Galiz Research
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
        • Infinity Clinical Research - Sunrise
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32256
        • CNS Healthcare - Jacksonville
      • Lady Lake, Florida, Forente stater, 32162
        • Charter Research
      • Lauderhill, Florida, Forente stater, 33319
        • Segal Trials - West Broward Outpatient Site
      • Maitland, Florida, Forente stater, 32751
        • ClinCloud
      • Merritt Island, Florida, Forente stater, 32952
        • Merritt Island Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Forente stater, 33165
        • New Horizon Research Center
      • Miami, Florida, Forente stater, 33125
        • Central Miami Medical Institute (GMI)
      • Miami, Florida, Forente stater, 33186
        • Luminous Clinical Research
      • Miami Beach, Florida, Forente stater, 33140
        • Quantam Clinical Trials
      • Miami Springs, Florida, Forente stater, 33166
        • South Florida Research Phase I-IV INC
      • New Port Richey, Florida, Forente stater, 34652
        • Suncoast Clinical Research, Inc.
      • Ocala, Florida, Forente stater, 34470
        • Renstar Medical Research
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32807
        • Combined Research Orlando Phase I-IV
      • Port Orange, Florida, Forente stater, 32127
        • Progressive Medical Research
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • Stedman Clinical Trials
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33603
        • Clinical Research of Brandon, LLC (Tampa)
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • Premier Research Institute at Palm Beach Neurology
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32792
        • Charter Research
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Forente stater, 83642
        • Velocity Clinical Research, Boise
    • Illinois
      • Winfield, Illinois, Forente stater, 60190
        • Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
        • Ascension Via Christi Research
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Forente stater, 71301
        • Neuro Medical Clinic of Central Louisiana, LLC
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Forente stater, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63005
        • Clinical Research Professionals
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Forente stater, 68046
        • CCT Research - Papillion Research Center
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Forente stater, 07764
        • Advanced Clinical Institute, Inc
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
        • Albuquerque Neuroscience, Inc
    • New York
      • Amherst, New York, Forente stater, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040-1433
        • Parker Jewish Institute for Health Care & Rehabilitation
      • New Windsor, New York, Forente stater, 12553
        • Mid Hudson Medical Research
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • NY Neurology Associates
      • Rochester, New York, Forente stater, 14620
        • University of Rochester Medical Center - Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program
      • Woodmere, New York, Forente stater, 11598
        • Five Town Neuroscience Research
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Forente stater, 27410
        • Triad Clinical Trials, LLC
      • Matthew, North Carolina, Forente stater, 28105
        • Alzheimer's Memory Center
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Forente stater, 44122
        • Insight Clinical Trials LLC
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • NeuroScience Research Center, LLC
      • Centerville, Ohio, Forente stater, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97210
        • Summit Research Network, LLC
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Forente stater, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Moosic, Pennsylvania, Forente stater, 18507
        • Global Medical Institutes/Scranton Medical Institute - Moosic Division
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forente stater, 02914
        • Rhode Island Mood & Memory Research Institute
    • South Carolina
      • Summerville, South Carolina, Forente stater, 29485
        • Palmetto Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Austin, Texas, Forente stater, 78757
        • Senior Adults Specialty Research, Inc
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75206
        • Texas Neurology, PA
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Katy, Texas, Forente stater, 77450
        • Mt. Olympus Medical Research, LLC
      • Wichita Falls, Texas, Forente stater, 76309
        • Grayline Research Center
    • Vermont
      • Rutland, Vermont, Forente stater, 05701
        • Green Mountain Research Institute, Inc.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
        • Re:Cognition Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Memory and Brain Wellness Center at Harborview

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

50 år til 87 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Oppfyller National Institute on Aging and Alzheimer's Association Research Framework-kriterier for individer i klinisk stadium 4 eller 5 av Alzheimers kontinuum.
  2. Bevis for AD patofysiologi, bekreftet enten før eller under screening.
  3. MMSE-score ≥ 16 og ≤ 27 ved screening.
  4. Clinical Demens Rating - Global score må være 0,5, 1 eller 2.
  5. Hvis du mottar bakgrunnsmedisiner mot AD, må doseringsregimet være stabilt i minst 12 uker før randomisering.
  6. Observanden har vært ikke-røyker i minst 3 år.
  7. Tilgjengelighet av en studiepartner
  8. Personer som har deltatt i en klinisk studie med et undersøkelsesmiddel rettet mot den underliggende AD-prosessen kan få tillatelse til å delta i denne studien.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. En annen nevrologisk tilstand enn AD som i betydelig grad bidrar til pasientens demens.
  2. Enhver gjeldende primær psykiatrisk diagnose unntatt AD hvis det er sannsynlig å forvirre kognitiv vurdering eller evne til å overholde studieprosedyrer
  3. Geriatrisk depresjonsskala (15-elementer) poengsum > 8
  4. Selvmordstanker i løpet av de siste 3 månedene eller selvmordsatferd i løpet av de siste 12 månedene
  5. Alkohol- eller rusforstyrrelse innen 2 år etter screening
  6. MR-tilstedeværelse av cerebral vaskulær eller annen signifikant patologi
  7. Anamnese med forbigående iskemisk angrep eller hjerneslag innen 12 måneder etter screening
  8. Anfall innen 12 måneder etter screening.
  9. Alvorlig hodetraume eller hodetraume anses sannsynlig å bidra til pasientens kognitive svikt.
  10. Søvnapné som anses sannsynlig å bidra til pasientens kognitive svikt.
  11. Utilstrekkelig kontrollert diabetes mellitus eller hypertensjon
  12. Kroppsmasseindeks < 18,5 eller > 35,0.
  13. Anamnese eller diagnose av klinisk signifikant hjertesykdom
  14. Foreskrevet aducanumab.
  15. COVID-19-infeksjon innen 3 måneder etter screening. Hvis det ikke har vært noen tidligere covid-19-infeksjon, må personen være fullstendig vaksinert for covid-19 minst 2 uker før randomisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo, levert av Cassava som belagte tabletter, og tatt to ganger daglig (b.i.d.) i 52 uker
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo gitt b.i.d. i 52 uker.
Eksperimentell: Simufilam 100 mg
Simufilam 100 mg, levert av Cassava som dragerte tabletter, og tatt b.i.d. i 52 uker
Legemiddel: Simufilam
Simufilam er en ny medikamentkandidat utviklet for å behandle og bremse utviklingen av AD. Simufilam binder seg med femtomolar affinitet til en endret konformasjon av filamin A som er tilstede i hjernen til pasienter med AD og kritisk for toksisiteten til Aβ42. I denne studien vil simufilam bli gitt b.i.d. i 52 uker ved en dose på 100 mg.
Andre navn:
  • PTI-125

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i 12-elements Alzheimers sykdomsvurderingsskala - kognitiv underskala (ADAS-Cog12)
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringen fra baseline til uke 52 i ADAS-Cog12, et psykometrisk-administrert batteri som består av flere kognitive domener, inkludert hukommelse, forståelse, praksis, orientering og spontan tale. Poengsummen varierer fra 0 (best) til 80 (dårligst).
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endring fra baseline i Alzheimers Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL)
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringen fra baseline til uke 52 i ADCS-ADL, et 23-elements studiepartnerspørreskjema som dekker både grunnleggende aktiviteter i dagliglivet (ADL) og mer kompleks ADL eller instrumentell ADL. Poeng varierer fra 0 til 78, med en lavere poengsum som indikerer større alvorlighetsgrad av funksjonstap.
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i den integrerte Alzheimers Disease Rating Scale (iADRS)
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringen fra baseline til uke 52 i iADRS, der skårene varierer fra 0 til 146 med lavere skåre som indikerer dårligere ytelse.
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endring fra baseline i nevropsykiatrisk inventar (NPI)
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringen fra baseline til uke 52 i NPI, et 12-elements studiepartnerintervju, som registrerer hyppigheten og alvorlighetsgraden av vanlige nevropsykiatriske symptomer ved demens, samt nivået av studiepartnerens lidelse på grunn av hvert av de nevropsykiatriske problemene. Poeng varierer fra 0 til 144, med høyere poengsum som indikerer hyppigere og alvorligere symptomer, og høyere nivåer av partnerproblemer.
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endring fra baseline i Clinical Dementia Rating Sum of Boxes (CDR-SB)
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringen fra baseline til uke 52 i CDR-SB, som karakteriserer 6 domener for kognitiv og funksjonell ytelse som gjelder AD og relaterte demens: hukommelse, orientering, dømmekraft og problemløsning, samfunnssaker, hjem og hobbyer og personlig omsorg. Høyere skår indikerer mer alvorlig svekkelse.
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endring fra baseline i Zarit Burden Interview (ZBI)
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringen fra baseline til uke 52 i ZBI, et 22-elements studiepartnerspørreskjema designet for å vurdere stresset eller belastningen som oppleves av omsorgspersoner til personer med demens, med en høyere score som indikerer større stress eller belastning.
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringer fra baseline i plasma SavaDx biomarkøren
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endring fra baseline i SavaDx, en ny plasmabiomarkør
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endring fra baseline i Mini-Mental State Exam (MMSE)
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringen fra baseline til uke 52 i MMSE, et sett med standardiserte spørsmål som dekker flere målområder: orientering, registrering, oppmerksomhet og beregning, kortsiktig verbal tilbakekalling, navngivning, repetisjon, 3-trinns kommando, lesing, skriving og visuospatial kognitiv vurdering. Lavere skår indikerer mer alvorlig svekkelse.
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endringer fra baseline i plasma fosfo-tau181 (P-tau181) og/eller fosfo-tau217 (P-tau217), og nevrofilament lett kjede.
Tidsramme: Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52
Endring fra baseline i plasmabiomarkører for AD-patologi, nevrodegenerasjon og nevroinflammasjon.
Grunnlinje (studiedag 1) til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cassava Sciences, Inc.

Samarbeidspartnere

Premier Research Group plc

Etterforskere

  • Studiestol: Jim Kupiec, MD, Cassava Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTI-125-07

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere