Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Simufilam 100 mg til mild til moderat Alzheimers sygdom (RETHINK-ALZ)

13. maj 2025 opdateret af: Cassava Sciences, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, 52-ugers undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Simufilam 100 mg tabletter hos forsøgspersoner med mild til moderat Alzheimers sygdom

Et 52-ugers sikkerheds- og effektstudie af simufilam (PTI-125) givet to gange dagligt til deltagere med mild til moderat Alzheimers sygdom (AD) i 52 uger. Ca. 750 deltagere vil blive randomiseret (1:1) til at modtage enten placebo eller 100 mg tabletter simufilam, to gange dagligt, i 52 uger. Klinikbesøg vil finde sted 4 uger efter baselinebesøget og derefter hver 12. uge indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. Simufilams sikkerhed og dets effektivitet med hensyn til at forbedre kognition og bremse kognitiv og funktionel tilbagegang vil blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​simufilam (PTI-125) til at forbedre kognition og bremse kognitivt og funktionelt fald efter 52-ugers, gentagne dosis oral administration hos deltagere med mild til moderat AD. Sekundære mål omfatter vurdering af simufilams effekt på neuropsykiatriske symptomer og omsorgsbyrde. Et tredje formål er at undersøge effekten af ​​simufilambehandling på plasmabiomarkører. Et begrænset antal forskningssteder vil blive inviteret til at deltage i det farmakokinetiske (PK) og plasma biomarkør sub-studie. Indsamling af PK-prøver vil muliggøre en eksponerings-respons-analyse. Cirka 100 forsøgspersoner vil deltage (50 pr. gruppe). Plasmaprøver vil blive indsamlet under screeningsbesøget og igen i uge 28 og 52. Ændring fra baseline for plasmabiomarkører repræsenterer yderligere sekundære endepunkter.

Sikkerheden vil blive evalueret ved overvågning af uønskede hændelser, vitale tegn, kliniske laboratorier og Columbia Suicide Severity Rating Scale ved hvert besøg. Alle forsøgspersoner vil gennemgå magnetisk resonansbilleddannelse under screening for at sikre, at adgangskriterierne er opfyldt. Elektrokardiogrammer vil blive udført på dag 1 og uge 4, 28 og 52. Der vil blive foretaget en komplet fysisk og neurologisk undersøgelse ved screeningen, og der vil blive foretaget korte undersøgelser ved alle andre besøg. Vægten vil blive målt i screeningsperioden, på studiedag 1 og ved alle andre besøg.

Et uafhængigt Data Safety Monitoring Board (DSMB) mødes med jævne mellemrum for at gennemgå emnesikkerhedsvurderinger og afgøre, om doseringen kan fortsætte. Et charter vil blive udviklet med specifik vejledning for DSMB.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

804

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australien, 2113
        • KaRa MINDS
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • The University of Queensland
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Impact Health Pty Ltd.
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Eastern Health
      • Glen Iris, Victoria, Australien, 3146
        • Delmont Private Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 8009
        • Australian Alzheimer's Research Foundation
  • Canada
      • Québec, Canada, G3K 2P8
        • Alpha Recherche Clinique
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5R9
        • LMC Clinical Research - London
      • Sarnia, Ontario, Canada, N7t 4X3
        • Bluewater Clinical Research Group Inc
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1J 2G2
        • Q & T Research
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1L0H8
        • Diex Research Sherbrooke Inc.
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Forenede Stater, 85286
        • MDFirst Research
      • Gilbert, Arizona, Forenede Stater, 85297
        • CCT Research - Gilbert Neurology Partners
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
        • Xenoscience, Inc.
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
        • Advanced Research Center, Inc
      • Colton, California, Forenede Stater, 92324
        • Axiom Research, LLC
      • Costa Mesa, California, Forenede Stater, 92626
        • ATP Clinical Research, Inc.
      • Imperial, California, Forenede Stater, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
      • Laguna Hills, California, Forenede Stater, 92653
        • Senior Clinical Trials
      • Riverside, California, Forenede Stater, 92503
        • Artemis Institute for Clinical Research
      • Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Colorado
      • Basalt, Colorado, Forenede Stater, 81621
        • Mountain Neurological Research Center
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80210
        • Colorado Neurological Research Center, PC
    • Connecticut
      • Cromwell, Connecticut, Forenede Stater, 06416
        • CT Clinical Research
    • Florida
      • Apopka, Florida, Forenede Stater, 32703
        • Topaz Clinical Research
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33428
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boynton Beach, Florida, Forenede Stater, 33437
        • Boynton Beach Medical Research Institute (GMI)
      • Clermont, Florida, Forenede Stater, 34711
        • K2 Medical Research - Clermont
      • Daytona Beach, Florida, Forenede Stater, 32117
        • Arrow Clinical Trials
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Hallandale Beach, Florida, Forenede Stater, 33009
        • Velocity Clinical Research, Hallandale Beach
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33016
        • Galiz Research
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33024
        • Infinity Clinical Research - Sunrise
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32256
        • CNS Healthcare - Jacksonville
      • Lady Lake, Florida, Forenede Stater, 32162
        • Charter Research
      • Lauderhill, Florida, Forenede Stater, 33319
        • Segal Trials - West Broward Outpatient Site
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • ClinCloud
      • Merritt Island, Florida, Forenede Stater, 32952
        • Merritt Island Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33165
        • New Horizon Research Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33125
        • Central Miami Medical Institute (GMI)
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33186
        • Luminous Clinical Research
      • Miami Beach, Florida, Forenede Stater, 33140
        • Quantam Clinical Trials
      • Miami Springs, Florida, Forenede Stater, 33166
        • South Florida Research Phase I-IV INC
      • New Port Richey, Florida, Forenede Stater, 34652
        • Suncoast Clinical Research, Inc.
      • Ocala, Florida, Forenede Stater, 34470
        • Renstar Medical Research
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32807
        • Combined Research Orlando Phase I-IV
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Charter Research
      • Port Orange, Florida, Forenede Stater, 32127
        • Progressive Medical Research
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • Stedman Clinical Trials
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33603
        • Clinical Research of Brandon, LLC (Tampa)
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Premier Research Institute at Palm Beach Neurology
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Forenede Stater, 83642
        • Velocity Clinical Research, Boise
    • Illinois
      • Winfield, Illinois, Forenede Stater, 60190
        • Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Ascension via Christi Research
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Forenede Stater, 71301
        • Neuro Medical Clinic of Central Louisiana, LLC
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63005
        • Clinical Research Professionals
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Forenede Stater, 68046
        • CCT Research - Papillion Research Center
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Forenede Stater, 07764
        • Advanced Clinical Institute, Inc
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
        • Albuquerque Neuroscience, INC
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040-1433
        • Parker Jewish Institute for Health Care & Rehabilitation
      • New Windsor, New York, Forenede Stater, 12553
        • Mid Hudson Medical Research
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • NY Neurology Associates
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14620
        • University of Rochester Medical Center - Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program
      • Woodmere, New York, Forenede Stater, 11598
        • Five Town Neuroscience Research
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Forenede Stater, 27410
        • Triad Clinical Trials, LLC
      • Matthew, North Carolina, Forenede Stater, 28105
        • Alzheimer's Memory Center
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Forenede Stater, 44122
        • Insight Clinical Trials Llc
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Centerville, Ohio, Forenede Stater, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
        • Summit Research Network, LLC
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Forenede Stater, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Moosic, Pennsylvania, Forenede Stater, 18507
        • Global Medical Institutes/Scranton Medical Institute - Moosic Division
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02914
        • Rhode Island Mood & Memory Research Institute
    • South Carolina
      • Summerville, South Carolina, Forenede Stater, 29485
        • Palmetto Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
        • Senior Adults Specialty Research, Inc
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
        • Texas Neurology, PA
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Katy, Texas, Forenede Stater, 77450
        • Mt. Olympus Medical Research, LLC
      • Wichita Falls, Texas, Forenede Stater, 76309
        • Grayline Research Center
    • Vermont
      • Rutland, Vermont, Forenede Stater, 05701
        • Green Mountain Research Institute, Inc.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Re:Cognition Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Memory and Brain Wellness Center at Harborview

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

50 år til 87 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Opfylder National Institute on Aging and Alzheimer's Association Research Framework kriterier for individer i klinisk fase 4 eller 5 af Alzheimers kontinuum.
  2. Evidens for AD patofysiologi, bekræftet enten før eller under screening.
  3. MMSE score ≥ 16 og ≤ 27 ved screening.
  4. Clinical Demens Rating - Global Score skal være 0,5, 1 eller 2.
  5. Hvis du modtager baggrundsmedicin mod AD, skal doseringsregimet være stabilt i mindst 12 uger før randomisering.
  6. Forsøgspersonen har været ikke-ryger i mindst 3 år.
  7. Tilgængelighed af en studiepartner
  8. Personer, der har deltaget i en klinisk undersøgelse med et forsøgslægemiddel rettet mod den underliggende AD-proces, kan få tilladelse til at deltage i denne undersøgelse.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. En anden neurologisk tilstand end AD, der bidrager væsentligt til forsøgspersonens demens.
  2. Enhver nuværende primær psykiatrisk diagnose, bortset fra AD, hvis den sandsynligvis vil forvirre kognitiv vurdering eller evne til at overholde undersøgelsesprocedurer
  3. Geriatrisk depressionsskala (15-elementer) score > 8
  4. Selvmordstanker inden for de seneste 3 måneder eller selvmordsadfærd inden for de seneste 12 måneder
  5. Alkohol- eller stofmisbrug inden for 2 år efter screening
  6. MRI tilstedeværelse af cerebral vaskulær eller anden signifikant patologi
  7. Anamnese med forbigående iskæmisk anfald eller slagtilfælde inden for 12 måneder efter screening
  8. Anfald inden for 12 måneder efter screening.
  9. Alvorligt hovedtraume eller hovedtraume, der anses for at være medvirkende til forsøgspersonens kognitive svækkelse.
  10. Søvnapnø, der anses for at være medvirkende til forsøgspersonens kognitive svækkelse.
  11. Utilstrækkeligt kontrolleret diabetes mellitus eller hypertension
  12. Body mass index < 18,5 eller > 35,0.
  13. Anamnese eller diagnose af klinisk signifikant hjertesygdom
  14. Foreskrevet aducanumab.
  15. COVID-19-infektion inden for 3 måneder efter screening. Hvis der ikke har været en tidligere COVID-19-infektion, skal forsøgspersonen være fuldt vaccineret for COVID-19 mindst 2 uger før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo, leveret af Cassava som overtrukne tabletter og taget to gange dagligt (b.i.d.) i 52 uger
Medicin: Placebo
Matchende placebo givet b.i.d. i 52 uger.
Eksperimentel: Simufilam 100 mg
Simufilam 100 mg, leveret af Cassava som overtrukne tabletter, og taget b.i.d. i 52 uger
Medicin: Simufilam
Simufilam er en ny lægemiddelkandidat designet til at behandle og bremse udviklingen af ​​AD. Simufilam binder sig med femtomolær affinitet til en ændret konformation af filamin A, der er til stede i hjernen hos patienter med AD og er kritisk for toksiciteten af ​​Aβ42. I denne undersøgelse vil simufilam blive givet b.i.d. i 52 uger i en dosis på 100 mg.
Andre navne:
  • PTI-125

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Alzheimers sygdomsvurderingsskala på 12 punkter-Kognitiv underskala (ADAS-COG12)
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringen fra baseline til uge 52 i ADAS-COG12, en psykometrisk-administreret batteri bestående af flere kognitive domæner, herunder hukommelse, forståelse, praksis, orientering og spontan tale. Resultater spænder fra 0 (bedst) til 80 (værst).
Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændring fra baseline i Alzheimers Disease Cooperative Study - Activity of Daily Living (ADCS -ADL)
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringen fra baseline til uge 52 i ADCS-ADL, et 23-punkts studiepartner-spørgeskema, der dækker både basale aktiviteter i Daily Living (ADL) og mere kompleks ADL eller instrumental ADL. Resultater spænder fra 0 til 78, med en lavere score, hvilket indikerer større sværhedsgrad af funktionelt tab.
Baseline (studiedag 1) til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den integrerede Alzheimers sygdomsvurderingsskala (IADRS)
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringen fra baseline til uge 52 i IADRS, hvor scoringer spænder fra 0 til 146 med lavere score, der indikerer værre ydeevne.
Baseline (studiedag 1) til uge 52
Skift fra baseline i den neuropsykiatriske opgørelse (NPI)
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringen fra basislinje til uge 52 i NPI, et 12-punkts studiepartnerinterview, der registrerer hyppigheden og sværhedsgraden af ​​almindelige neuropsykiatriske symptomer i demens, samt niveauet for studiepartnerens nød på grund af hver af de neuropsykiatriske problemer. Resultater spænder fra 0 til 144, med højere score, der indikerer hyppigere og alvorlige symptomer og større niveauer af partnerbesætning.
Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændring fra baseline i mini-mental tilstandseksamen (MMSE)
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringen fra baseline til uge 52 i MMSE, et sæt standardiserede spørgsmål, der dækker flere målområder: orientering, registrering, opmærksomhed og beregning, kortvarig verbal tilbagekaldelse, navngivning, gentagelse, 3-trins kommando, læsning, skrivning og visuospatial kognitiv vurdering. Resultater spænder fra 0 til 30, lavere score indikerer mere alvorlig svækkelse.
Baseline (studiedag 1) til uge 52
Skift fra baseline i den kliniske demensvurderingssum af kasser (CDR-SB)
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringen fra baseline til uge 52 i CDR-SB, der kendetegner 6 domæner af kognitiv og funktionel ydelse, der gælder for AD og beslægtede demens: hukommelse, orientering, dom og problemløsning, samfundsanliggender, hjem og hobbyer og personlig pleje. Resultater for hvert domæne har mindst 0 og maksimalt 3, og de 6 domænescore opsummeres for at give CDR-SB, som har en minimum score på 0 og en maksimal score på 18. højere score indikerer mere alvorlig svækkelse.
Baseline (studiedag 1) til uge 52
Skift fra baseline i Zarit Burden Interview (ZBI)
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringen fra basislinje til uge 52 i ZBI, et 22-punkts studiepartner-spørgeskema designet til at vurdere den stress eller byrde, som plejere af mennesker med demens oplever. Resultater spænder fra 0 til 88, med en højere score, der indikerer større stress eller byrde.
Baseline (studiedag 1) til uge 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i plasma -biomarkører
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændring fra baseline i de følgende plasmabiomarkører for AD-patologi, neurodegeneration og neuroinflammation: phospho-tau217 (P-TAU217), glial fibrillær sure protein (GFAP), neurofilament lyskæde (NFL) og total tau.
Baseline (studiedag 1) til uge 52
Ændringer fra baseline i plasma -savadx -biomarkøren
Tidsramme: Baseline (studiedag 1) til uge 52
Skift fra baseline i Savadx, en ny plasma -biomarkør
Baseline (studiedag 1) til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cassava Sciences, Inc.

Samarbejdspartnere

Premier Research Group plc

Efterforskere

  • Studiestol: James Kupiec, MD, Cassava Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

2. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

6. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTI-125-07

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner