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Simufilam 100 mg para la enfermedad de Alzheimer de leve a moderada (RETHINK-ALZ)

13 de mayo de 2025 actualizado por: Cassava Sciences, Inc.

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de 52 semanas que evalúa la seguridad y eficacia de las tabletas de 100 mg de Simufilam en sujetos con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada

Un estudio de seguridad y eficacia de 52 semanas de simufilam (PTI-125) administrado dos veces al día a participantes con enfermedad de Alzheimer (EA) de leve a moderada durante 52 semanas. Aproximadamente 750 participantes serán aleatorizados (1:1) para recibir placebo o comprimidos de 100 mg de simufilam, dos veces al día, durante 52 semanas. Las visitas a la clínica se realizarán 4 semanas después de la visita inicial y luego cada 12 semanas hasta el final del estudio. Se evaluará la seguridad de simufilam y su eficacia para mejorar la cognición y retardar el deterioro cognitivo y funcional.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es investigar la seguridad y la eficacia de simufilam (PTI-125) para mejorar la cognición y ralentizar el deterioro cognitivo y funcional después de la administración oral de dosis repetidas de 52 semanas en participantes con EA de leve a moderada. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación del efecto del simufilam sobre los síntomas neuropsiquiátricos y la carga del cuidador. Un tercer objetivo es investigar el efecto del tratamiento con simufilam sobre los biomarcadores plasmáticos. Se invitará a un número limitado de sitios de investigación a participar en el subestudio de biomarcadores plasmáticos y farmacocinéticos (PK). La recolección de muestras FC permitirá un análisis de exposición-respuesta. Participarán aproximadamente 100 sujetos (50 por grupo). Las muestras de plasma se recolectarán durante la visita de selección y nuevamente en las semanas 28 y 52. El cambio desde el inicio para los biomarcadores plasmáticos representa criterios de valoración secundarios adicionales.

La seguridad se evaluará mediante el control de eventos adversos, los signos vitales, los laboratorios clínicos y la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia en cada visita. Todos los sujetos se someterán a imágenes de resonancia magnética durante la selección para garantizar que se cumplan los criterios de entrada. Los electrocardiogramas se realizarán el día 1 y las semanas 4, 28 y 52. Se realizará un examen físico y neurológico completo en la selección y se realizarán exámenes breves en todas las demás visitas. El peso se medirá durante el período de selección, el día 1 del estudio y en todas las demás visitas.

Una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) independiente se reunirá periódicamente para revisar las evaluaciones de seguridad de los sujetos y determinar si la dosificación puede continuar. Se desarrollará una carta con orientación específica para el DSMB.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

804

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • KaRa MINDS
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • The University of Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Impact Health Pty Ltd.
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health
      • Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
        • Delmont Private Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 8009
        • Australian Alzheimer's Research Foundation
  • Canadá
      • Québec, Canadá, G3K 2P8
        • ALPHA Recherche Clinique
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5R9
        • LMC Clinical Research - London
      • Sarnia, Ontario, Canadá, N7t 4X3
        • Bluewater Clinical Research Group Inc
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1J 2G2
        • Q & T Research
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1L0H8
        • Diex Research Sherbrooke Inc.
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85286
        • MDFirst Research
      • Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85297
        • CCT Research - Gilbert Neurology Partners
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience, Inc.
    • California
      • Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
        • Advanced Research Center, Inc
      • Colton, California, Estados Unidos, 92324
        • Axiom Research, LLC
      • Costa Mesa, California, Estados Unidos, 92626
        • ATP Clinical Research, Inc.
      • Imperial, California, Estados Unidos, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
      • Laguna Hills, California, Estados Unidos, 92653
        • Senior Clinical Trials
      • Riverside, California, Estados Unidos, 92503
        • Artemis Institute for Clinical Research
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Colorado
      • Basalt, Colorado, Estados Unidos, 81621
        • Mountain Neurological Research Center
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80210
        • Colorado Neurological Research Center, PC
    • Connecticut
      • Cromwell, Connecticut, Estados Unidos, 06416
        • CT Clinical Research
    • Florida
      • Apopka, Florida, Estados Unidos, 32703
        • Topaz Clinical Research
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boynton Beach, Florida, Estados Unidos, 33437
        • Boynton Beach Medical Research Institute (GMI)
      • Clermont, Florida, Estados Unidos, 34711
        • K2 Medical Research - Clermont
      • Daytona Beach, Florida, Estados Unidos, 32117
        • Arrow Clinical Trials
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Hallandale Beach, Florida, Estados Unidos, 33009
        • Velocity Clinical Research, Hallandale Beach
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33016
        • Galiz Research
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Infinity Clinical Research - Sunrise
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • CNS Healthcare - Jacksonville
      • Lady Lake, Florida, Estados Unidos, 32162
        • Charter Research
      • Lauderhill, Florida, Estados Unidos, 33319
        • Segal Trials - West Broward Outpatient Site
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • ClinCloud
      • Merritt Island, Florida, Estados Unidos, 32952
        • Merritt Island Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
        • New Horizon Research Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • Central Miami Medical Institute (GMI)
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
        • Luminous Clinical Research
      • Miami Beach, Florida, Estados Unidos, 33140
        • Quantam Clinical Trials
      • Miami Springs, Florida, Estados Unidos, 33166
        • South Florida Research Phase I-IV INC
      • New Port Richey, Florida, Estados Unidos, 34652
        • Suncoast Clinical Research, Inc.
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34470
        • Renstar Medical Research
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32807
        • Combined Research Orlando Phase I-IV
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Charter Research
      • Port Orange, Florida, Estados Unidos, 32127
        • Progressive Medical Research
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Stedman Clinical Trials
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33603
        • Clinical Research of Brandon, LLC (Tampa)
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Premier Research Institute at Palm Beach Neurology
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Estados Unidos, 83642
        • Velocity Clinical Research, Boise
    • Illinois
      • Winfield, Illinois, Estados Unidos, 60190
        • Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Ascension via Christi Research
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Estados Unidos, 71301
        • Neuro Medical Clinic of Central Louisiana, LLC
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63005
        • Clinical Research Professionals
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Estados Unidos, 68046
        • CCT Research - Papillion Research Center
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07764
        • Advanced Clinical Institute, Inc
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • Albuquerque Neuroscience, INC
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040-1433
        • Parker Jewish Institute for Health Care & Rehabilitation
      • New Windsor, New York, Estados Unidos, 12553
        • Mid Hudson Medical Research
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • NY Neurology Associates
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14620
        • University of Rochester Medical Center - Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program
      • Woodmere, New York, Estados Unidos, 11598
        • Five Town Neuroscience Research
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Estados Unidos, 27410
        • Triad Clinical Trials, LLC
      • Matthew, North Carolina, Estados Unidos, 28105
        • Alzheimer's Memory Center
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Estados Unidos, 44122
        • Insight Clinical Trials LLC
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
        • Summit Research Network, LLC
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Estados Unidos, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Moosic, Pennsylvania, Estados Unidos, 18507
        • Global Medical Institutes/Scranton Medical Institute - Moosic Division
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02914
        • Rhode Island Mood & Memory Research Institute
    • South Carolina
      • Summerville, South Carolina, Estados Unidos, 29485
        • Palmetto Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Senior Adults Specialty Research, Inc
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
        • Texas Neurology, PA
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Katy, Texas, Estados Unidos, 77450
        • Mt. Olympus Medical Research, LLC
      • Wichita Falls, Texas, Estados Unidos, 76309
        • Grayline Research Center
    • Vermont
      • Rutland, Vermont, Estados Unidos, 05701
        • Green Mountain Research Institute, Inc.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Re:Cognition Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Memory and Brain Wellness Center at Harborview

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

50 años a 87 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Cumple con los criterios del Marco de Investigación de la Asociación Nacional del Envejecimiento y la Asociación de Alzheimer para personas en la etapa clínica 4 o 5 del continuo de la enfermedad de Alzheimer.
  2. Evidencia de fisiopatología de la EA, confirmada antes o durante la selección.
  3. Puntuación MMSE ≥ 16 y ≤ 27 en la selección.
  4. Clasificación de demencia clínica: la puntuación global debe ser 0,5, 1 o 2.
  5. Si recibe medicamentos de fondo para la EA, el régimen de dosificación debe ser estable durante al menos 12 semanas antes de la aleatorización.
  6. El sujeto ha sido un no fumador durante al menos 3 años.
  7. Disponibilidad de un compañero de estudio
  8. A las personas que hayan participado en un estudio clínico con un fármaco en investigación dirigido al proceso de EA subyacente se les puede permitir participar en este estudio.

Criterios clave de exclusión:

  1. Una afección neurológica distinta de la EA que contribuye significativamente a la demencia del sujeto.
  2. Cualquier diagnóstico psiquiátrico primario actual que no sea AD si es probable que confunda la evaluación cognitiva o la capacidad para cumplir con los procedimientos del estudio
  3. Puntuación de la escala de depresión geriátrica (15 ítems) > 8
  4. Ideación suicida durante los últimos 3 meses o conducta suicida durante los últimos 12 meses
  5. Trastorno por consumo de alcohol o sustancias en los 2 años anteriores a la selección
  6. Presencia en resonancia magnética de vascular cerebral u otra patología significativa
  7. Antecedentes de accidente isquémico transitorio o accidente cerebrovascular dentro de los 12 meses posteriores a la selección
  8. Convulsión dentro de los 12 meses posteriores a la detección.
  9. Traumatismo craneoencefálico grave o traumatismo craneoencefálico que se considere probable que contribuya al deterioro cognitivo del sujeto.
  10. Apnea del sueño que se considera probable que contribuya al deterioro cognitivo del sujeto.
  11. Diabetes mellitus o hipertensión mal controlada
  12. Índice de masa corporal < 18,5 o > 35,0.
  13. Historia o diagnóstico de enfermedad cardiaca clínicamente significativa
  14. Aducanumab recetado.
  15. Infección por COVID-19 dentro de los 3 meses posteriores a la detección. Si no hay antecedentes de una infección previa por COVID-19, el sujeto debe estar completamente vacunado contra COVID-19 al menos 2 semanas antes de la aleatorización.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Placebo equivalente, suministrado por Cassava en tabletas recubiertas, y tomado dos veces al día (b.i.d.) durante 52 semanas
Droga: Placebo
El placebo correspondiente se administró dos veces al día. durante 52 semanas.
Experimental: Simufilam 100 mg
Simufilam 100 mg, suministrado por Cassava como tabletas recubiertas, y se toma dos veces al día. durante 52 semanas
Droga: Simufilam
Simufilam es un nuevo candidato a fármaco diseñado para tratar y retrasar la progresión de la EA. Simufilam se une con afinidad femtomolar a una conformación alterada de filamina A que está presente en el cerebro de pacientes con DA y es fundamental para la toxicidad de Aβ42. En este estudio, se administrará simufilam dos veces al día. durante 52 semanas a una dosis de 100 mg.
Otros nombres:
  • PTI-125

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la Escala de evaluación de la enfermedad de Alzheimer de 12 ítems-Subescala cognitiva (ADAS-COG12)
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
El cambio de la línea de base a la semana 52 en el ADAS-COG12, una batería administrada por psicométrica compuesta por varios dominios cognitivos que incluyen memoria, comprensión, praxis, orientación y habla espontánea. Los puntajes varían de 0 (mejor) a 80 (peor).
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambio desde la línea de base en el estudio cooperativo de la enfermedad de Alzheimer - Actividades de la vida diaria (ADCS -ADL)
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
El cambio de la línea de base a la semana 52 en el ADCS-ADL, un cuestionario de socio de estudio de 23 ítems que cubre tanto las actividades básicas de la vida diaria (ADL) como la ADL más compleja o la ADL instrumental. Los puntajes varían de 0 a 78, con una puntuación más baja que indica una mayor gravedad de la pérdida funcional.
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la Escala de calificación de enfermedad de Alzheimer integrada (IARDRS)
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
El cambio de la línea de base a la semana 52 en los IARDRS, donde los puntajes varían de 0 a 146 con puntajes más bajos que indican un peor rendimiento.
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambio desde el inicio en el inventario neuropsiquiátrico (NPI)
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
El cambio de la línea de base a la semana 52 en el NPI, una entrevista de socio de estudio de 12 ítems, que registra la frecuencia y la gravedad de los síntomas neuropsiquiátricos comunes en la demencia, así como el nivel de angustia de los socios de estudio debido a cada uno de los problemas neuropsiquiátricos. Los puntajes varían de 0 a 144, con puntajes más altos que indican síntomas más frecuentes y graves, y mayores niveles de angustia de la pareja.
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambio desde el inicio en el examen de estado mini-mental (MMSE)
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
El cambio de la línea de base a la semana 52 en el MMSE, un conjunto de preguntas estandarizadas que cubren varias áreas objetivo: orientación, registro, atención y cálculo, retiro verbal a corto plazo, nombres, repetición, comando de 3 pasos, lectura, escritura y evaluación cognitiva visuoespacial. Los puntajes varían de 0 a 30, las puntuaciones más bajas indican un deterioro más severo.
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambio desde la línea de base en la suma de calificación de demencia clínica de las cajas (CDR-SB)
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
El cambio de la línea de base a la semana 52 en el CDR-SB, que caracteriza 6 dominios de rendimiento cognitivo y funcional aplicable a la EA y las demencias relacionadas: memoria, orientación, juicio y resolución de problemas, asuntos comunitarios, hogares y pasatiempos, y cuidado personal. Las puntuaciones para cada dominio tienen un mínimo de 0 y un máximo de 3, y los puntajes de 6 dominios se suman para dar el CDR-SB, que tiene una puntuación mínima de 0 y una puntuación máxima de 18. Los puntajes más altos indican un deterioro más grave.
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambio desde la línea de base en la entrevista de Burden de Zarit (ZBI)
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
El cambio de la línea de base a la semana 52 en el ZBI, un cuestionario de socio de estudio de 22 ítems diseñado para evaluar el estrés o la carga experimentada por los cuidadores de personas con demencia. Los puntajes varían de 0 a 88, con una puntuación más alta que indica un mayor estrés o carga.
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde la línea de base en biomarcadores de plasma
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambia desde la línea de base en los siguientes biomarcadores de plasma de la patología de AD, la neurodegeneración y la neuroinflamación: fosfo-tau217 (p-tau217), proteína ácida fibrilar glial (GFAP), cadena ligera de neurofilamento (NFL) y TAU total.
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambios desde el inicio en el biomarcador de plasma Savadx
Periodo de tiempo: Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52
Cambio desde la línea de base en Savadx, un novedoso biomarcador de plasma
Línea de base (día de estudio 1) a la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cassava Sciences, Inc.

Colaboradores

Premier Research Group plc

Investigadores

  • Silla de estudio: James Kupiec, MD, Cassava Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

2 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

2 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTI-125-07

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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