Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Simufilam 100 mg per il morbo di Alzheimer da lieve a moderato (RETHINK-ALZ)

13 maggio 2025 aggiornato da: Cassava Sciences, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, della durata di 52 settimane che valuta la sicurezza e l'efficacia delle compresse di Simufilam 100 mg in soggetti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata

Uno studio di sicurezza ed efficacia di 52 settimane su simufilam (PTI-125) somministrato due volte al giorno a partecipanti con malattia di Alzheimer (AD) da lieve a moderata per 52 settimane. Circa 750 partecipanti saranno randomizzati (1:1) per ricevere placebo o compresse da 100 mg di simufilam, due volte al giorno, per 52 settimane. Le visite cliniche avverranno 4 settimane dopo la visita di base e poi ogni 12 settimane fino alla fine dello studio. Verrà valutata la sicurezza del simufilam e la sua efficacia nel migliorare la cognizione e nel rallentare il declino cognitivo e funzionale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è indagare la sicurezza e l'efficacia di simufilam (PTI-125) nel migliorare la cognizione e nel rallentare il declino cognitivo e funzionale dopo 52 settimane di somministrazione orale a dose ripetuta in partecipanti con AD da lieve a moderata. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dell'effetto del simufilam sui sintomi neuropsichiatrici e sul carico del caregiver. Un terzo obiettivo è studiare l'effetto del trattamento con simufilam sui biomarcatori plasmatici. Un numero limitato di centri di ricerca sarà invitato a partecipare al sottostudio di farmacocinetica (PK) e biomarcatori plasmatici. La raccolta di campioni PK consentirà un'analisi esposizione-risposta. Parteciperanno circa 100 soggetti (50 per gruppo). I campioni di plasma verranno raccolti durante la visita di screening e di nuovo alle settimane 28 e 52. La variazione rispetto al basale per i biomarcatori plasmatici rappresenta ulteriori endpoint secondari.

La sicurezza sarà valutata dal monitoraggio degli eventi avversi, dai segni vitali, dai laboratori clinici e dalla Columbia Suicide Severity Rating Scale ad ogni visita. Tutti i soggetti saranno sottoposti a risonanza magnetica durante lo screening per garantire che i criteri di ammissione siano soddisfatti. Gli elettrocardiogrammi saranno condotti il ​​giorno 1 e le settimane 4, 28 e 52. Durante lo screening verrà eseguito un esame fisico e neurologico completo e durante tutte le altre visite verranno eseguiti brevi esami. Il peso verrà misurato durante il periodo di screening, il giorno 1 dello studio e in tutte le altre visite.

Un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) indipendente si riunirà periodicamente per esaminare le valutazioni sulla sicurezza dei soggetti e determinare se il dosaggio può continuare. Verrà sviluppata una carta con una guida specifica per il DSMB.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

804

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • KaRa MINDS
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • The University of Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Impact Health Pty Ltd.
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health
      • Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
        • Delmont Private Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 8009
        • Australian Alzheimer's Research Foundation
  • Canada
      • Québec, Canada, G3K 2P8
        • ALPHA Recherche Clinique
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5R9
        • LMC Clinical Research - London
      • Sarnia, Ontario, Canada, N7t 4X3
        • Bluewater Clinical Research Group Inc
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1J 2G2
        • Q & T Research
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1L0H8
        • Diex Research Sherbrooke Inc.
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Stati Uniti, 85286
        • MDFirst Research
      • Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85297
        • CCT Research - Gilbert Neurology Partners
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Xenoscience, Inc.
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
        • Advanced Research Center, Inc
      • Colton, California, Stati Uniti, 92324
        • Axiom Research, LLC
      • Costa Mesa, California, Stati Uniti, 92626
        • ATP Clinical Research, Inc.
      • Imperial, California, Stati Uniti, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
      • Laguna Hills, California, Stati Uniti, 92653
        • Senior Clinical Trials
      • Riverside, California, Stati Uniti, 92503
        • Artemis Institute for Clinical Research
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Colorado
      • Basalt, Colorado, Stati Uniti, 81621
        • Mountain Neurological Research Center
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80210
        • Colorado Neurological Research Center, PC
    • Connecticut
      • Cromwell, Connecticut, Stati Uniti, 06416
        • CT Clinical Research
    • Florida
      • Apopka, Florida, Stati Uniti, 32703
        • Topaz Clinical Research
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33428
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boynton Beach, Florida, Stati Uniti, 33437
        • Boynton Beach Medical Research Institute (GMI)
      • Clermont, Florida, Stati Uniti, 34711
        • K2 Medical Research - Clermont
      • Daytona Beach, Florida, Stati Uniti, 32117
        • Arrow Clinical Trials
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Hallandale Beach, Florida, Stati Uniti, 33009
        • Velocity Clinical Research, Hallandale Beach
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33016
        • Galiz Research
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33024
        • Infinity Clinical Research - Sunrise
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
        • CNS Healthcare - Jacksonville
      • Lady Lake, Florida, Stati Uniti, 32162
        • Charter Research
      • Lauderhill, Florida, Stati Uniti, 33319
        • Segal Trials - West Broward Outpatient Site
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • ClinCloud
      • Merritt Island, Florida, Stati Uniti, 32952
        • Merritt Island Medical Research, LLC
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33165
        • New Horizon Research Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
        • Central Miami Medical Institute (GMI)
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33186
        • Luminous Clinical Research
      • Miami Beach, Florida, Stati Uniti, 33140
        • Quantam Clinical Trials
      • Miami Springs, Florida, Stati Uniti, 33166
        • South Florida Research Phase I-IV INC
      • New Port Richey, Florida, Stati Uniti, 34652
        • Suncoast Clinical Research, Inc.
      • Ocala, Florida, Stati Uniti, 34470
        • Renstar Medical Research
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32807
        • Combined Research Orlando Phase I-Iv
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Charter Research
      • Port Orange, Florida, Stati Uniti, 32127
        • Progressive Medical Research
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • Stedman Clinical Trials
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33603
        • Clinical Research of Brandon, LLC (Tampa)
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Premier Research Institute at Palm Beach Neurology
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Stati Uniti, 83642
        • Velocity Clinical Research, Boise
    • Illinois
      • Winfield, Illinois, Stati Uniti, 60190
        • Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
        • Ascension Via Christi Research
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Stati Uniti, 71301
        • Neuro Medical Clinic of Central Louisiana, LLC
    • Massachusetts
      • North Dartmouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02747
        • Boston Neuro Research Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63005
        • Clinical Research Professionals
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Stati Uniti, 68046
        • CCT Research - Papillion Research Center
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Stati Uniti, 07764
        • Advanced Clinical Institute, Inc
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • Albuquerque Neuroscience, INC
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040-1433
        • Parker Jewish Institute for Health Care & Rehabilitation
      • New Windsor, New York, Stati Uniti, 12553
        • Mid Hudson Medical Research
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • NY Neurology Associates
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14620
        • University of Rochester Medical Center - Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program
      • Woodmere, New York, Stati Uniti, 11598
        • Five Town Neuroscience Research
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Stati Uniti, 27410
        • Triad Clinical Trials, LLC
      • Matthew, North Carolina, Stati Uniti, 28105
        • Alzheimer's Memory Center
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Stati Uniti, 44122
        • Insight Clinical Trials Llc
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Centerville, Ohio, Stati Uniti, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
        • Summit Research Network, LLC
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Stati Uniti, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Moosic, Pennsylvania, Stati Uniti, 18507
        • Global Medical Institutes/Scranton Medical Institute - Moosic Division
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02914
        • Rhode Island Mood & Memory Research Institute
    • South Carolina
      • Summerville, South Carolina, Stati Uniti, 29485
        • Palmetto Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
        • Senior Adults Specialty Research, Inc
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75206
        • Texas Neurology, PA
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Katy, Texas, Stati Uniti, 77450
        • Mt. Olympus Medical Research, LLC
      • Wichita Falls, Texas, Stati Uniti, 76309
        • Grayline Research Center
    • Vermont
      • Rutland, Vermont, Stati Uniti, 05701
        • Green Mountain Research Institute, Inc.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Re:Cognition Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Memory and Brain Wellness Center at Harborview

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 87 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Soddisfa i criteri del National Institute on Aging and Alzheimer's Association Research Framework per gli individui nella fase clinica 4 o 5 del continuum dell'Alzheimer.
  2. Evidenza di fisiopatologia dell'AD, confermata prima o durante lo screening.
  3. Punteggio MMSE ≥ 16 e ≤ 27 allo screening.
  4. Valutazione della demenza clinica: il punteggio globale deve essere 0,5, 1 o 2.
  5. Se si ricevono farmaci di base per l'AD, il regime di dosaggio deve essere stabile per almeno 12 settimane prima della randomizzazione.
  6. Il soggetto è non fumatore da almeno 3 anni.
  7. Disponibilità di un compagno di studio
  8. Le persone che hanno partecipato a uno studio clinico con un farmaco sperimentale mirato al processo sottostante di AD possono essere autorizzate a partecipare a questo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Una condizione neurologica diversa dall'AD che contribuisce in modo significativo alla demenza del soggetto.
  2. Qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria corrente diversa dall'AD se è probabile che confonda la valutazione cognitiva o la capacità di conformarsi alle procedure di studio
  3. Punteggio Geriatric Depression Scale (15 item) > 8
  4. Ideazione suicidaria negli ultimi 3 mesi o comportamento suicidario negli ultimi 12 mesi
  5. Disturbo da uso di alcol o sostanze entro 2 anni dallo screening
  6. Presenza alla risonanza magnetica vascolare cerebrale o altra patologia significativa
  7. Storia di attacco ischemico transitorio o ictus entro 12 mesi dallo screening
  8. Sequestro entro 12 mesi dallo screening.
  9. Grave trauma cranico o trauma cranico ritenuto probabile contribuire al deterioramento cognitivo del soggetto.
  10. Apnea notturna che si ritiene possa contribuire al deterioramento cognitivo del soggetto.
  11. Diabete mellito o ipertensione non sufficientemente controllati
  12. Indice di massa corporea < 18,5 o > 35,0.
  13. Anamnesi o diagnosi di malattia cardiaca clinicamente significativa
  14. Aducanumab prescritto.
  15. Infezione da COVID-19 entro 3 mesi dallo screening. Se nessuna storia di una precedente infezione da COVID-19, il soggetto deve essere completamente vaccinato per COVID-19 almeno 2 settimane prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente, fornito da Cassava sotto forma di compresse rivestite e assunto due volte al giorno (b.i.d.) per 52 settimane
Droga: Placebo
Placebo corrispondente somministrato b.i.d. per 52 settimane.
Sperimentale: Simufilam 100 mg
Simufilam 100 mg, fornito da Cassava in compresse rivestite e assunto b.i.d. per 52 settimane
Droga: Simufilam
Simufilam è un nuovo farmaco candidato progettato per trattare e rallentare la progressione dell'AD. Simufilam si lega con affinità femtomolare a una conformazione alterata della filamina A che è presente nel cervello dei pazienti con AD e critica per la tossicità di Aβ42. In questo studio, simufilam verrà somministrato b.i.d. per 52 settimane alla dose di 100 mg.
Altri nomi:
  • PTI-125

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella scala di valutazione della malattia di Alzheimer a 12 elementi-Sottoscale cognitiva (ADAS-COG12)
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Il cambiamento dal basale alla settimana 52 nell'ADAS-COG12, una batteria somministrata in psicometrica composta da diversi domini cognitivi tra cui memoria, comprensione, prassi, orientamento e linguaggio spontaneo. I punteggi vanno da 0 (migliore) a 80 (peggio).
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Cambiamento dal basale nello studio cooperativo di Alzheimer's Disease - Attività della vita quotidiana (ADCS -ADL)
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Il cambiamento dal basale alla settimana 52 nell'ADCS-ADL, un questionario partner di studio a 23 elementi che copre sia le attività di base della vita quotidiana (ADL) sia l'ADL più complesso o l'ADL strumentale. I punteggi vanno da 0 a 78, con un punteggio inferiore che indica una maggiore gravità della perdita funzionale.
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella scala di valutazione della malattia di Alzheimer integrata (IADRS)
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Il cambiamento dal basale alla settimana 52 negli IADR, dove i punteggi vanno da 0 a 146 con punteggi più bassi che indicano prestazioni peggiori.
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Modifica dal basale nell'inventario neuropsichiatrico (NPI)
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Il cambiamento dal basale alla settimana 52 nell'NPI, un colloquio di partner di studio a 12 elementi, che registra la frequenza e la gravità dei sintomi neuropsichiatrici comuni nella demenza, nonché il livello di angoscia del partner di studio a causa di ciascuno dei problemi neuropsichiatrici. I punteggi vanno da 0 a 144, con punteggi più alti che indicano sintomi più frequenti e gravi e maggiori livelli di angoscia partner.
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Modifica dal basale nell'esame statale mini-mentale (MMSE)
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
La modifica dal basale alla settimana 52 nell'MMSE, una serie di domande standardizzate che coprono diverse aree target: orientamento, registrazione, attenzione e calcolo, richiamo verbale a breve termine, denominazione, ripetizione, comando in 3 fasi, lettura, scrittura e valutazione cognitiva visuospaziale. I punteggi vanno da 0 a 30, i punteggi più bassi indicano una compromissione più grave.
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Modifica dal basale nella somma di valutazione della demenza clinica delle scatole (CDR-SB)
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Il cambiamento dal basale alla settimana 52 nel CDR-SB, che caratterizza 6 domini di prestazioni cognitive e funzionali applicabili a DEEMENZE AD e correlate: memoria, orientamento, giudizio e risoluzione dei problemi, affari della comunità, casa e hobby e cura personale. I punteggi per ciascun dominio hanno un minimo di 0 e un massimo di 3 e i 6 punteggi del dominio sono sommati per dare il CDR-SB, che ha un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 18. Punteggi più alti indicano un deterioramento più grave.
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Modifica dalla linea di base nell'intervista a Zarit Burden (ZBI)
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Il cambiamento dal basale alla settimana 52 nello ZBI, un questionario partner di studio a 22 elementi progettato per valutare lo stress o l'onere vissuto dai caregiver di persone con demenza. I punteggi vanno da 0 a 88, con un punteggio più alto che indica uno stress o un onere maggiore.
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti dal basale nei biomarcatori al plasma
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Cambiamento dal basale nei seguenti biomarcatori plasmatici di patologia AD, neurodegenerazione e neuroinfiammazione: fosfo-tau217 (p-tau217), proteina acida fibrillare gliale (GFAP), catena leggera del neurofilamento (NFL) e TAU totale.
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Cambiamenti dal basale nel biomarcatore del plasma savadx
Lasso di tempo: Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52
Cambia dal basale in Savadx, un nuovo biomarcatore al plasma
Basale (giorno di studio 1) alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cassava Sciences, Inc.

Collaboratori

Premier Research Group plc

Investigatori

  • Cattedra di studio: James Kupiec, MD, Cassava Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

2 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

2 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTI-125-07

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Alzheimer

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mauritius

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi