Тематические исследования GMP по толерантности, безопасности и приемлемости при фенилкетонурии и тиреоидном артрите

Фенилкетонурия (ФКУ) и тирозинемия (ТИР) являются редкими наследственными метаболическими нарушениями метаболизма аминокислот, требующими соблюдения диеты. ФКУ характеризуется неспособностью метаболизировать незаменимую диетическую аминокислоту фенилаланин (Phe) в тирозин (Tyr). Таким образом, без надлежащего лечения фенилкетонурия может привести к чрезвычайно повышенному уровню Phe в крови и головном мозге, что может нанести ущерб неврологическому здоровью. Диетическое лечение фенилкетонурии включает ограничение пищевых источников Phe. Тирозинемия (TYR) характеризуется неспособностью метаболизировать диетическую аминокислоту Tyr. Если не контролировать TYR, это может привести к серьезным печеночным, почечным и неврологическим осложнениям. Диетическое лечение TYR включает ограничение диетических источников Tyr и Phe (поскольку Phe превращается в Tyr). Диетическое лечение фенилкетонурии и тиреоидной рефлюксной болезни включает ограничение потребления белков с пищей для обеспечения оптимального метаболического контроля при одновременном удовлетворении всех других потребностей в аминокислотах и ​​питательных веществах. Поскольку Phe и Tyr присутствуют в значительных количествах почти во всех диетических белках, это обычно требует диеты с очень низким содержанием белка, дополненной аминокислотой, не содержащей Phe (для ФКУ) или не содержащей Phe и Tyr (для TYR). заменитель белка на основе. Однако соблюдение диеты часто плохое, и пациенты обычно отказываются от диеты в подростковом и взрослом возрасте. Это может привести к полностью предотвратимым пожизненным психическим и физиологическим нарушениям. Причины несоблюдения часто связаны с сильным вкусом заменителей белка на основе аминокислот, а также с неспособностью соответствовать нормальным привычкам питания сверстников.

Были разработаны три новых заменителя белка, чтобы помочь пациентам с фенилкетонурией и тиреоидитом, которые представляют собой порошкообразные заменители белка с низким содержанием Phe и низким содержанием Phe и Tyr соответственно, со смешанным балансом гликомакропептидов (GMP), незаменимых и заменимых. аминокислоты, углеводы, жиры и микронутриенты для диетического лечения ФКУ и ТИР. Белок в продуктах на основе GMP для лечения ФКУ и TYR основан на GMP, пептиде, выделенном из молока при производстве сыра, и является единственным известным источником белка природного происхождения с низким содержанием Phe и Tyr. GMP дополняется соответствующими количествами других аминокислот, которые естественным образом являются низкими или не присутствуют в GMP, а также углеводами и жирами. Это отличается от традиционных формул, которые полностью основаны на отдельных, синтетически полученных аминокислотах, которые обеспечивают источник диетического азота, дополненного витаминами и минералами. Исследования, проведенные на сегодняшний день, показали, что пациенты с фенилкетонурией, которые заменяют свою обычную формулу на основе аминокислот, не содержащую Phe, продуктами, основанными на GMP, могут лучше соблюдать диету, предпочитать вкус и, возможно, улучшить контроль Phe в крови.

В этой серии тематических исследований будет оцениваться приемлемость, соответствие, желудочно-кишечная переносимость и безопасность трех продуктов на основе GMP для лечения фенилкетонурии и тиреоидита у 45 пациентов с фенилкетонурией и тиреоидитом, как у взрослых, так и у детей старше 3 лет (по 15 пациентов на продукт). . В общей сложности тематическое исследование продлится 29 дней, включая 1-дневный базовый период, за которым следует 28-дневный период вмешательства. Тематические исследования будут проводиться в нескольких специализированных метаболических центрах в Великобритании, чтобы соответствовать требованиям UK ACBS и GMS для исследований приемлемости. В связи с редкостью этих состояний и сложностью привлечения этих пациентов к испытаниям проводится серия тематических исследований.