Лечение (ЖДА) с помощью (ФПК), доставляемого с помощью инфузионного насоса, у пациентов, получающих инфузионную терапию в домашних условиях
26 октября 2021 г. обновлено: Rockwell Medical Technologies, Inc.
Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование лечения железодефицитной анемии (ЖДА) цитратом пирофосфата железа (ЖПК), доставляемым через инфузионный насос у пациентов, получающих инфузионную терапию в домашних условиях
Основная цель состоит в том, чтобы определить, безопасен ли и эффективен ли ФПК, вводимый путем инфузии, для лечения железодефицитной анемии (ЖДА) у пациентов, получающих домашнюю инфузионную терапию (HI).
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это проспективное, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое клиническое исследование безопасности и эффективности инфузии ФПК у пациентов с диагнозом ЖДА, получающих инфузионную терапию в домашних условиях. Исследование будет открытым плацебо-контролируемым с использованием объективной конечной точки (Hgb). Всего будет зарегистрировано 75 пациентов с домашними инфузиями.
Субъекты будут рандомизированы для получения FPC, начиная с 1-го дня; Пациенты в группе FPC будут получать FPC 20 мг Fe внутривенно в виде инфузии в течение 12 часов через день (qOD) в течение общей продолжительности до 12 недель плюс последующее наблюдение в течение одной недели после последнего лечения исследуемым препаратом. Для пациентов, чья продолжительность терапии > 10 часов, пациенты получат 12-часовую инфузию FPC. Пациенты в группах плацебо будут получать плацебо внутривенно по тому же графику в течение 12 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
75
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Marc Hoffman
- Номер телефона: 2489609009
- Электронная почта: mhoffman@rockwellmed.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия
- Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования
- Получение домашней инфузионной терапии, требующей внутривенного введения жидкости через постоянное устройство доступа до 12 часов ежедневно, 7 дней в неделю, в течение > 4 недель
- Диагностирована железодефицитная анемия (Hgb <11,5 г/дл у женщин и <12 г/дл у мужчин)
- CHr <29 пг/мл
- Сывороточный ферритин <100 нг/мл
- ТСАТ <20%
- Способность и готовность придерживаться домашнего инфузионного введения ФПК/плацебо.
- Для женщин репродуктивного возраста: использование высокоэффективных средств контрацепции не менее чем за 1 месяц до скрининга и согласие на использование такого метода во время участия в исследовании.
- Согласие соблюдать принципы образа жизни (см. раздел 5.3) на протяжении всего периода обучения.
Критерий исключения:
- Использование перорального или внутривенного железа в течение 4 недель до рандомизации.
- Беременность или лактация
- Любое лихорадочное заболевание (оральная температура > 100,4°F, 38°C) во время скрининга.
- Лечение другим исследуемым препаратом в течение 30 дней после рандомизации
- Текущий курильщик или употребление табака в течение ≥3 месяцев
- Известная причина анемии, отличная от железодефицитной (например, серповидно-клеточная анемия, талассемия, чистая эритроцитарная аплазия, гемолитическая анемия, миелодиспластический синдром, дефицит витамина B12 и т. д.)
- Дефицит витаминов на скрининговом визите
- Перегрузка железом, противопоказывающая дальнейший прием препаратов железа, как это определено PI.
- Задокументированная ранее реакция гиперчувствительности (анафилаксия) на внутривенное введение железа
- История злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение последних 6 месяцев.
- Известный активный туберкулез, грибковая, вирусная или паразитарная инфекция, требующая противомикробной терапии или предполагаемая необходимость противомикробной терапии во время участия пациента в этом исследовании.
- Известный положительный статус поверхностного антигена гепатита В (тестирование на гепатит В не требуется в рамках данного протокола).
- Известная инфекция вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) (тестирование на ВИЧ не требуется в рамках этого протокола).
- Цирроз печени на основании гистологических или клинических критериев (например, наличие асцита, варикозного расширения вен пищевода, паукообразных невусов или печеночной энцефалопатии в анамнезе).
- Инфекция гепатита С, если уровни АЛТ и/или АСТ постоянно превышают верхний предел нормы более чем в два раза в любое время в течение 2 месяцев до рандомизации.
- Субъекты, которые, как ожидается, не смогут завершить все исследование (например, из-за сопутствующего заболевания).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FPC 20 мг Fe в/в в виде инфузии в течение 12 часов через день
Пациенты в группе FPC будут получать FPC 20 мг Fe внутривенно путем инфузии в течение 12 часов через день (qOD) в течение общей продолжительности до 12 недель плюс последующее наблюдение в течение одной недели после последнего лечения исследуемым препаратом. Для пациентов чья продолжительность терапии > 10 часов, пациентам будет назначена 12-часовая инфузия ФПК.
|
Triferic AVNU — это соль железа, одобренная для поддержания уровня Hgb у пациентов с хроническим заболеванием почек, находящихся на гемодиализе.
В этом исследовании он является экспериментальным, поскольку еще не был одобрен для пациентов, получающих домашнюю инфузионную терапию.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты в группах плацебо будут получать плацебо внутривенно по тому же графику в течение 12 недель.
Все пациенты имеют право на получение стандартного внутривенного железа Rescue, если соблюдены критерии и на это согласен главный врач пациента.
|
обычный раствор ППП без ФПК через день с ППП с добавлением поливитаминов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность ФПК при лечении железодефицитной анемии (ЖДА) путем инфузии ФПК у пациентов, получающих домашнюю инфузионную терапию (HI).
Временное ограничение: Изменение сывороточного железа по сравнению с исходным уровнем через 17 недель
|
Эффективность будет оцениваться путем оценки изменения сывороточного железа от исходного уровня до конца лечения (EoT).
EoT определяется как среднее из двух последних двухнедельных значений Hgb, полученных в конце исследования или если пациент по какой-либо причине преждевременно прекращает участие.
|
Изменение сывороточного железа по сравнению с исходным уровнем через 17 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля «пациентов-респондеров»,
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем HgB через 17 недель.
|
Увеличение Hgb на ≥ 1 г/дл по сравнению с исходным уровнем.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем HgB через 17 недель.
|
|
Доставка железа на эритрон.
Временное ограничение: Изменение уровней CHr и sTfR по сравнению с исходным уровнем через 17 недель
|
оценивается по изменению количества ретикулоцитов в сыворотке крови, уровня ретикулоцитарного гемоглобина (CHr) и растворимого рецептора трансферрина (sTfR).
|
Изменение уровней CHr и sTfR по сравнению с исходным уровнем через 17 недель
|
|
Необходимость спасательной терапии
Временное ограничение: до 17 недель
|
Количество пациентов, которым требуется пероральное введение железа, внутривенное введение железа и/или переливание крови/эритроцитарной массы, а также количество внутривенных переливаний железа и крови/эритроцитарной массы.
|
до 17 недель
|
|
Неэффективность лечения (пациента).
Временное ограничение: до 17 недель
|
Заболеваемость и время до развития дефицита железа, определяемые как ферритин сыворотки < 100 мкг/л и TSAT < 20%, подтвержденные последовательным повторным значением (любое время ≥ 1 дня и ≤ 2 недель после первого значения).
|
до 17 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Raymond D Pratt, MD, FACP, Rockwell Medical
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
30 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
30 апреля 2022 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
30 мая 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 ноября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 октября 2021 г.
Последняя проверка
1 октября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RMFPC-HI-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .