Исследование ланаделумаба (SHP643) у китайских участников с наследственным ангионевротическим отеком (НАО)

Критерии включения:

1. Иметь китайское происхождение, определяемое как родившийся в Китае и имеющий китайских родителей, а также китайских бабушек и дедушек по материнской и отцовской линии.
2. Участник является мужчиной или женщиной и старше или равен (>=) 12 лет на момент информированного согласия.

3. Документально подтвержденный диагноз НАО типа I или типа II на основании всего следующего:

   • Документально подтвержденный клинический анамнез, соответствующий НАО (подкожные [SC] или слизистые оболочки, незудящие эпизоды отека без сопутствующей крапивницы).
   • Результаты диагностического тестирования, полученные во время скрининга в лаборатории (одобренной спонсором), которые подтверждают НАО типа I или типа II: функциональный уровень ингибитора эстеразы C1 (C1-INH) <40% от нормального уровня. Участники с функциональным уровнем C1-INH от 40% до 50% от нормального уровня могут быть зачислены, если у них также уровень C4 ниже нормального диапазона. Участники могут начать участвовать в подготовительном периоде до того, как будут доступны результаты диагностики. Участники могут пройти повторное тестирование, если результаты не соответствуют клиническому анамнезу или если исследователь считает, что они спутаны недавним применением долгосрочной профилактики (ДП).
   • По крайней мере, одно из следующего: возраст на момент появления первых симптомов ангионевротического отека менее или равен (<=) 30 лет, семейный анамнез, соответствующий НАО типа I или типа II, или C1q в пределах нормы.

4. Скорость атаки:

   • На момент регистрации участники должны пережить как минимум 1 подтвержденный исследователем приступ НАО в течение 4 недель в течение вводного периода.

5. Участник (или его родитель/законный опекун, если применимо) предоставил письменное информированное согласие, одобренное институциональным наблюдательным советом (IRB)/институциональным комитетом по этике (IEC).

   • Если участник является взрослым, он должен быть проинформирован о характере исследования и предоставить письменное информированное согласие до выполнения каких-либо процедур, связанных с исследованием.

   ИЛИ

   • Если участник является несовершеннолетним (то есть моложе 18 лет), попросите родителя/законного опекуна, который проинформирован о характере исследования, дать письменное информированное согласие (то есть разрешение) на участие несовершеннолетнего в исследовании. перед выполнением каких-либо специфических для исследования процедур. Согласие будет получено от несовершеннолетних участников.

6. Мужчины или небеременные, некормящие женщины, способные к деторождению и ведущие активную половую жизнь, которые соглашаются воздерживаться или соглашаются соблюдать применимые требования настоящего протокола в отношении контрацепции на время исследования, или женщины, не способные к деторождению, определяется как хирургически стерильная (состояние после гистерэктомии, двусторонней овариэктомии или двусторонней перевязки маточных труб) или в постменопаузе в течение не менее 12 месяцев.
7. Согласитесь придерживаться установленного протоколом графика оценок и процедур.

Критерий исключения:

1. Сопутствующий диагноз другой формы хронического рецидивирующего ангионевротического отека, такой как приобретенный ангионевротический отек, НАО с нормальным ингибитором С1-эстеразы (C1-INH) (также известный как НАО типа III), идиопатический ангионевротический отек или рецидивирующий ангионевротический отек, связанный с крапивницей.
2. Участие в предыдущем исследовании ланаделумаба.
3. Дозировка исследуемого препарата или контакт с исследуемым устройством в течение 4 недель до поступления на скрининг.
4. Воздействие ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента или любых эстрогенсодержащих препаратов с систематической абсорбцией (таких как оральные контрацептивы или заместительная гормональная терапия) в течение 4 недель до скрининга.
5. Воздействие андрогенов (то есть даназола, метилтестостерона, тестостерона) в течение 2 недель до начала вводного периода.
6. Использование LTP-терапии (определяемой как продолжительное использование) при НАО (C1-INH, аттенуированные андрогены или антифибринолитики) для взрослых участников в течение 2 недель до начала вводного периода. В исследование допускаются участники-подростки (от 12 до 18 лет), получающие LTP-терапию по поводу НАО.
7. Использование краткосрочной профилактики НАО за 7 дней до начала вводного периода. Краткосрочная профилактика определяется использованием свежезамороженной плазмы (СЗП), C1-INH, аттенуированных андрогенов или антифибринолитиков, используемых для предотвращения осложнений ангионевротического отека в результате медицинских показаний. Примечание. В настоящее время терапия C1-INH недоступна в Китае.
8. Любое из следующих нарушений функции печени: аланинаминотрансфераза (АЛТ) выше (>)3* верхней границы нормы (ВГН) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) >3* ВГН или билирубин >2* ВГН (если билирубин не является результат синдрома Жильбера).
9. Беременность или кормление грудью.
10. У участника есть какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя или спонсора, может поставить под угрозу их безопасность или соблюдение, помешать успешному проведению исследования или помешать интерпретации результатов (например, злоупотребление психоактивными веществами или зависимость от них в анамнезе, серьезные ранее существовавшие заболевания). или серьезное сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, может исказить интерпретацию результатов исследования).