En studie av Lanadelumab (SHP643) hos kinesiska deltagare med ärftligt angioödem (HAE)

Inklusionskriterier:

1. Vara av kinesisk härkomst, definierat som född i Kina och ha kinesiska föräldrar och kinesiska mor- och farföräldrar.
2. Deltagaren är man eller kvinna och är äldre än eller lika med (>=) 12 år vid tidpunkten för informerat samtycke.

3. Dokumenterad diagnos av HAE typ I eller typ II baserat på alla följande:

   • Dokumenterad klinisk historia som överensstämmer med HAE (subkutan [SC] eller mukosal, icke-klåda svullnadsepisoder utan åtföljande urtikaria).
   • Diagnostiska testresultat erhållna under screening av ett laboratorium (godkänt av sponsorn) som bekräftar HAE Typ I eller Typ II: C1-esterashämmare (C1-INH) funktionsnivå <40 % av den normala nivån. Deltagare med funktionell C1-INH-nivå 40 % till 50 % av den normala nivån kan registreras om de också har en C4-nivå under det normala intervallet. Deltagare kan börja delta under inkörningsperioden innan dessa diagnostiska resultat är tillgängliga. Deltagarna kan testas på nytt om resultaten inte överensstämmer med den kliniska historien eller om utredaren tror att de är förvirrade av den senaste användningen av långtidsprofylax (LTP).
   • Minst ett av följande: Ålder vid rapporterade debut av första angioödemsymtom mindre än eller lika med (<=) 30 år, en familjehistoria förenlig med HAE Typ I eller Typ II, eller C1q inom normalområdet.

4. Attackhastighet:

   • Vid tidpunkten för registreringen måste deltagarna uppleva minst 1 utredarbekräftad HAE-attack per 4 veckor under inkörningsperioden.

5. Deltagaren (eller deltagarens förälder/vårdnadshavare, om tillämpligt) har lämnat skriftligt informerat samtycke som godkänts av den institutionella granskningsnämnden (IRB)/institutionella etiska kommittén (IEC).

   • Om deltagaren är vuxen, informeras om studiens karaktär och ge skriftligt informerat samtycke innan några studiespecifika procedurer utförs.

   ELLER

   • Om deltagaren är minderårig (det vill säga <18 år), låt en förälder/vårdnadshavare som är informerad om studiens karaktär ge skriftligt informerat samtycke (det vill säga tillåtelse) för den minderårige att delta i studien innan några studiespecifika procedurer utförs. Samtycke kommer att erhållas från mindre deltagare.

6. Hanar, eller icke-gravida, icke-ammande kvinnor som är fertila och sexuellt aktiva och som samtycker till att vara abstinenta eller samtycker till att följa de tillämpliga preventivmedelskraven i detta protokoll under studiens varaktighet, eller kvinnor som inte är fertila, definieras som kirurgiskt steril (status efter hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering) eller postmenopausal i minst 12 månader.
7. Gå med på att följa det protokolldefinierade schemat för bedömningar och procedurer.

Exklusions kriterier:

1. Samtidig diagnos av en annan form av kroniskt, återkommande angioödem, såsom förvärvat angioödem, HAE med normal C1-esterashämmare (C1-INH) (även känd som HAE Typ III), idiopatiskt angioödem eller återkommande angioödem i samband med urtikaria.
2. Deltagande i en tidigare lanadelumabstudie.
3. Dosering med prövningsläkemedel eller exponering för prövningsapparat inom 4 veckor innan screening påbörjas.
4. Exponering för angiotensinomvandlande enzymhämmare eller mediciner som innehåller östrogen med systematisk absorption (såsom orala preventivmedel eller hormonell ersättningsterapi) inom 4 veckor före screening.
5. Exponering för androgener (det vill säga danazol, metyltestosteron, testosteron) inom 2 veckor innan inkörningsperioden påbörjas.
6. Användning av LTP-terapi (definierad som fortsatt användning) för HAE (C1-INH, försvagade androgener eller anti-fibrinolytika) för vuxna deltagare inom 2 veckor före inkörningsperioden. Ungdomsdeltagare (>=12 till <18 år) som går på LTP-terapi för HAE får delta i studien.
7. Användning av korttidsprofylax för HAE 7 dagar före inkörningsperioden. Korttidsprofylax definieras som färskfryst plasma (FFP), C1-INH, försvagade androgener eller antifibrinolytika som används för att undvika angioödemkomplikationer från medicinskt indikerade procedurer. Obs: För närvarande är C1-INH-terapier inte tillgängliga i Kina.
8. Någon av följande leverfunktionsavvikelser: alaninaminotransferas (ALT) större än (>)3* övre normalgräns (ULN), eller aspartataminotransferas (AST) >3* ULN eller bilirubin >2* ULN (såvida inte bilirubinet är en resultat av Gilberts syndrom).
9. Graviditet eller amning.
10. Deltagaren har något villkor som enligt utredarens eller sponsorns åsikt kan äventyra deras säkerhet eller efterlevnad, förhindra framgångsrikt genomförande av studien eller störa tolkningen av resultaten (exempel, historia av drogmissbruk eller beroende, betydande redan existerande sjukdomar eller allvarlig samsjuklighet som utredaren anser kan förvirra tolkningen av studieresultaten).