유전성 혈관부종(HAE)이 있는 중국 참가자를 대상으로 한 Lanadelumab(SHP643) 연구

포함 기준:

1. 중국에서 태어나고 중국인 부모와 중국인 외조부모가 있는 것으로 정의되는 중국계 혈통이어야 합니다.
2. 참가자는 남성 또는 여성이고 정보에 입각한 동의 시점에 12세 이상(>=)입니다.

3. 다음 모두에 기반한 HAE 유형 I 또는 유형 II의 문서화된 진단:

   • HAE(두드러기를 수반하지 않는 피하[SC] 또는 점막, 비소양성 부기 에피소드)와 일치하는 문서화된 임상 병력.
   • HAE I형 또는 II형: C1 에스테라제 억제제(C1-INH) 기능 수준이 정상 수준의 40% 미만임을 확인하는 검사실(스폰서 승인)에서 스크리닝하는 동안 얻은 진단 테스트 결과. 기능적 C1-INH 수준이 정상 수준의 40%~50%인 참여자는 C4 수준도 정상 범위보다 낮은 경우 등록할 수 있습니다. 참가자는 이러한 진단 결과를 사용할 수 있기 전에 도입 기간에 참여할 수 있습니다. 결과가 임상 병력과 일치하지 않거나 연구자가 최근 장기 예방(LTP) 사용으로 인해 혼란스러워했다고 믿는 경우 참가자는 재시험을 받을 수 있습니다.
   • 다음 중 적어도 하나: 첫 번째 혈관부종 증상이 보고된 시점의 연령이 30세 이하(<=), HAE 유형 I 또는 유형 II와 일치하는 가족력 또는 정상 범위 내의 C1q.

4. 공격 속도:

   • 등록 시 참가자는 도입 기간 동안 4주당 최소 1회 조사자가 확인한 HAE 공격을 경험해야 합니다.

5. 참가자(또는 해당하는 경우 참가자의 부모/법적 보호자)는 기관 검토 위원회(IRB)/기관 윤리 위원회(IEC)의 승인을 받은 서면 동의서를 제공했습니다.

   • 참가자가 성인인 경우, 연구의 특성에 대해 알리고 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공합니다.

   또는

   • 참가자가 미성년자(즉, 18세 미만)인 경우 연구의 성격을 알고 있는 부모/법적 보호자에게 미성년자가 연구에 참여하는 데 대한 서면 동의서(즉, 허가)를 제공하도록 합니다. 특정 연구 절차를 수행하기 전에. 미성년 참가자의 동의를 얻습니다.

6. 남성, 또는 비임신, 비수유 여성으로서 가임 가능하고 성적으로 활동적이며 금욕에 동의하거나 연구 기간 동안 본 프로토콜의 적용 가능한 피임 요건을 준수하기로 동의한 여성, 또는 가임 가능성이 있는 여성, 외과적으로 불임(자궁절제술, 양측 난소절제술 또는 양측 난관 결찰술 후 상태) 또는 최소 12개월 동안 폐경 후로 정의됩니다.
7. 프로토콜에서 정의한 평가 및 절차 일정을 준수하는 데 동의합니다.

제외 기준:

1. 후천성 혈관부종, 정상 C1 에스테라제 억제제(C1-INH)를 동반한 HAE(HAE Type III라고도 함), 특발성 혈관부종 또는 두드러기와 관련된 재발성 혈관부종과 같은 다른 형태의 만성, 재발성 혈관부종의 동시 진단.
2. 이전 lanadelumab 연구에 참여.
3. 스크리닝에 들어가기 전 4주 이내에 조사 약물을 투여하거나 조사 장치에 노출.
4. 스크리닝 전 4주 이내에 안지오텐신 전환 효소 억제제 또는 체계적으로 흡수되는 에스트로겐 함유 약물(예: 경구 피임약 또는 호르몬 대체 요법)에 대한 노출.
5. 준비 기간에 들어가기 전 2주 이내에 안드로겐(즉, 다나졸, 메틸테스토스테론, 테스토스테론)에 노출.
6. 준비 기간에 들어가기 전 2주 이내에 성인 참가자의 HAE(C1-INH, 약독화된 안드로겐 또는 항섬유소 용해제)에 대한 LTP 요법(지속적인 사용으로 정의됨) 사용. HAE에 대한 LTP 요법을 받고 있는 청소년 참여자(12세 이상에서 18세 미만)는 연구에 참여할 수 있습니다.
7. 도입 기간에 들어가기 7일 전에 HAE에 대한 단기 예방 요법을 사용합니다. 단기 예방은 의학적으로 표시된 절차에서 혈관 부종 합병증을 피하기 위해 사용되는 신선동결혈장(FFP), C1-INH, 감쇠 안드로겐 또는 항섬유소용해제로 정의됩니다. 참고: 현재 C1-INH 치료법은 중국에서 사용할 수 없습니다.
8. 다음 중 임의의 간 기능 이상: 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 정상 상한치(ULN)의 (>)3* 이상 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) >3* ULN 또는 빌리루빈 >2* ULN(빌리루빈이 정상 상한선이 아닌 경우) 길버트 증후군의 결과).
9. 임신 또는 모유 수유.
10. 참가자는 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 안전 또는 순응도를 손상시키거나 연구의 성공적인 수행을 방해하거나 결과 해석을 방해할 수 있는 조건을 가지고 있습니다(예: 약물 남용 또는 의존의 이력, 심각한 기존 질병 또는 연구자가 고려하는 주요 동반이환이 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있음).