遺伝性血管性浮腫（HAE）の中国人参加者におけるラナデルマブ（SHP643）の研究

包含基準:

1. 中国で生まれ、中国人の両親と中国人の母方および父方の祖父母を持つと定義される中国系であること。
2. -参加者は男性または女性であり、インフォームドコンセントの時点で12歳以上（> =）です。

3. -次のすべてに基づくHAEタイプIまたはタイプIIの文書化された診断：

   • -HAEと一致する記録された病歴（蕁麻疹を伴わない皮下[SC]または粘膜の非掻痒性腫脹エピソード）。
   • -HAEタイプIまたはタイプIIを確認する検査室によるスクリーニング中に得られた診断テスト結果（スポンサーによって承認された）：C1エステラーゼ阻害剤（C1-INH）の機能レベルは正常レベルの40％未満。 機能的なC1-INHレベルが正常レベルの40％から50％の参加者は、C4レベルも正常範囲を下回っている場合に登録できます。 参加者は、これらの診断結果が得られる前に慣らし期間に参加を開始できます。 結果が病歴と一致しない場合、または研究者が最近の長期予防（LTP）の使用によって混乱していると信じている場合、参加者は再検査される場合があります。
   • 以下の少なくとも 1 つ: 最初の血管性浮腫の症状の報告された発症時の年齢が 30 歳以下 (<=)、HAE タイプ I またはタイプ II、または正常範囲内の C1q と一致する家族歴。

4. 攻撃率：

   • 登録時に、参加者は慣らし期間中、4 週間に 1 回以上、研究者が確認した HAE 発作を経験する必要があります。

5. 参加者 (または参加者の親/法定後見人、該当する場合) は、治験審査委員会 (IRB)/治験倫理委員会 (IEC) によって承認された書面によるインフォームド コンセントを提供しています。

   • 参加者が成人の場合は、研究の性質について知らされ、研究固有の手順を実行する前に書面によるインフォームド コンセントを提供します。

   また

   • 参加者が未成年者 (18 歳未満) の場合、研究の性質を知らされた親/法定後見人に、未成年者が研究に参加するための書面によるインフォームド コンセント (つまり、許可) を提供してもらいます。研究固有の手順が実行される前に。 未成年の参加者からは同意が得られます。

6. -生殖能力があり性的に活発で、禁欲することに同意するか、研究期間中このプロトコルの該当する避妊要件を遵守することに同意する男性、または妊娠していない、授乳していない女性、または非出産の可能性のある女性、外科的に無菌（子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側卵管結紮後の状態）または少なくとも12か月の閉経後と定義されています。
7. プロトコルで定義された評価と手順のスケジュールに従うことに同意します。

除外基準:

1. 後天性血管性浮腫、正常なC1エステラーゼ阻害剤（C1-INH）を伴うHAE（HAEタイプIIIとしても知られる）、特発性血管性浮腫、または蕁麻疹を伴う再発性血管性浮腫など、別の形態の慢性再発性血管性浮腫の付随診断。
2. -以前のラナデルマブ研究への参加。
3. -スクリーニングに入る前の4週間以内の治験薬の投与または治験機器への曝露。
4. -アンギオテンシン変換酵素阻害剤または全身に吸収されるエストロゲン含有薬（経口避妊薬またはホルモン補充療法など）への曝露 スクリーニング前の4週間以内。
5. 慣らし期間に入る前の2週間以内のアンドロゲン（つまり、ダナゾール、メチルテストステロン、テストステロン）への曝露。
6. -慣らし期間に入る前の2週間以内の成人参加者に対するHAE（C1-INH、弱毒化アンドロゲン、または抗線溶薬）に対するLTP療法（継続使用と定義）の使用。 -HAEのLTP療法を受けている青年期の参加者（12歳以上から18歳未満）は、研究への参加が許可されています。
7. -慣らし期間に入る7日前のHAEの短期予防の使用。 短期予防は、新鮮凍結血漿 (FFP)、C1-INH、弱毒化アンドロゲン、または医学的に指示された処置による血管性浮腫の合併症を避けるために使用される抗線維素溶解薬として定義されます。 注: 現在、C1-INH 療法は中国では利用できません。
8. -次の肝機能異常のいずれか：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が（>）3 *正常上限（ULN）を超える、またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3 * ULNまたはビリルビン> 2 * ULN（ビリルビンがギルバート症候群の結果）。
9. 妊娠中または授乳中。
10. -参加者は、研究者またはスポンサーの意見では、安全性またはコンプライアンスを損なう可能性がある、研究の成功した実施を妨げる、または結果の解釈を妨げる可能性がある状態を持っています（例、薬物乱用または依存の歴史、重大な既存の病気または研究者が考慮する主要な併存疾患は、研究結果の解釈を混乱させる可能性があります)。