Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внеклеточные везикулы как потенциальные биомаркеры и терапевтическая мишень при болезни Гоше

3 апреля 2026 г. обновлено: University of Minnesota
Это обсервационное исследование, предназначенное для получения предварительных данных, чтобы понять, как дисфункция лизосом может влиять на биогенез внеклеточных везикул, их содержимое и функцию. Основная цель предлагаемого проекта - расшифровать, как биогенез внеклеточных везикул (EV) и их роль в межклеточной коммуникации могут быть нарушены вследствие дефектов лизосомальной функции. В совокупности эти дефекты биогенеза и функции EV могут способствовать нейровоспалению, наблюдаемому при лизосомных болезнях накопления. Поскольку ЭВ могут преодолевать гематоэнцефалический барьер, их характеристика может быть полезной для выявления новых биомаркеров. При наличии мутации GBA1 снижение активности GCase снижает общую функцию лизосом и увеличивает секрецию EV. Кроме того, будут различия в размерах ЭВ, его грузе, включая липиды, РНК и белки и их агрегаты. Предполагается, что по сравнению со здоровым контролем EV, выделенные от пациентов с болезнью Гоше (БГ) и носителей GBA1, демонстрируют значительные различия с точки зрения его характеристик и содержания, что может способствовать нашему пониманию связи между лизосомами и неврологическими заболеваниями.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Reena Kartha, PhD, MS
  • Номер телефона: 612-626-2436
  • Электронная почта: rvkartha@umn.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Marcia Terluk, PhD
  • Номер телефона: 612-625-7972
  • Электронная почта: mrterluk@umn.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota
        • Контакт:
          • Reena Kartha, PhD, MS
          • Номер телефона: 612-626-2436
          • Электронная почта: rvkartha@umn.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

пациенты с БГ (n=10 без лечения), облигатные носители (n=10) и здоровые добровольцы (частота соответствует возрасту и полу; n=10) для этого исследования. На следующем этапе этого проекта мы изучим влияние лечения БГ на характеристики ЭВ, сосредоточив внимание на пациентах, которые в настоящее время лечатся, и сравним различные методы лечения и сопоставим их с установленными биомаркерами.

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от 18 до 80 лет
  • Только для нелеченых участников, обязательных носителей и здоровых контролей.
  • Участники с БГ должны иметь подтвержденный диагноз БГ, мутацию, подтвержденную для носителей, и здоровую контрольную группу, подтвержденную отсутствием мутации GBA1 с помощью секвенирования гена.

Критерий исключения:

  • Исключите участников, у которых есть какие-либо гематологические злокачественные новообразования или другие неконтролируемые сопутствующие заболевания.
  • Исключить участников, которые в настоящее время проходят терапию по поводу БГ.
  • Исключите участников, у которых есть какие-либо гематологические злокачественные новообразования или другие неконтролируемые сопутствующие заболевания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
здоровые добровольцы
Другой: без вмешательства
без вмешательства, это обсервационное исследование
пациенты с БГ
Другой: без вмешательства
без вмешательства, это обсервационное исследование
обязательные перевозчики
Другой: без вмешательства
без вмешательства, это обсервационное исследование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество электромобилей
Временное ограничение: исходный уровень
Изучите количества ЭВ, выделенные из образцов плазмы, взятых у пациентов с БГ и носителей, и сравните их со здоровыми людьми.
исходный уровень
Количество электромобилей
Временное ограничение: 3 месяца
Изучите количества ЭВ, выделенные из образцов плазмы, взятых у пациентов с БГ и носителей, и сравните их со здоровыми людьми.
3 месяца
Размер электромобиля
Временное ограничение: исходный уровень
Изучите размеры ЭВ, выделенные из образцов плазмы, взятых у пациентов с БГ и носителей, и сравните их со здоровыми людьми.
исходный уровень
Размер электромобиля
Временное ограничение: 3 месяца
Изучите размеры ЭВ, выделенные из образцов плазмы, взятых у пациентов с БГ и носителей, и сравните их со здоровыми людьми.
3 месяца
Содержание электромобилей
Временное ограничение: исходный уровень
Исследовать содержимое везикул, выделенных из образцов плазмы, взятых у больных БГ и носителей, и сравнить со здоровыми людьми.
исходный уровень
Содержание электромобилей
Временное ограничение: 3 месяца
Исследовать содержимое везикул, выделенных из образцов плазмы, взятых у больных БГ и носителей, и сравнить со здоровыми людьми.
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Следователи

  • Главный следователь: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • Главный следователь: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EV

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться