Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pęcherzyki pozakomórkowe jako potencjalne biomarkery i cel terapeutyczny w chorobie Gauchera

23 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: University of Minnesota
Jest to badanie obserwacyjne mające na celu wygenerowanie wstępnych danych w celu zrozumienia, w jaki sposób dysfunkcja lizosomów może wpływać na biogenezę pęcherzyków pozakomórkowych, ich zawartość i funkcję. Głównym celem proponowanego projektu jest rozszyfrowanie, w jaki sposób biogeneza pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EV) i jej rola w komunikacji międzykomórkowej może zostać osłabiona w wyniku defektów funkcji lizosomów. Łącznie te defekty w biogenezie i funkcji EV mogą przyczyniać się do zapalenia nerwów obserwowanego w lizosomalnych chorobach spichrzeniowych. Ponieważ pojazdy elektryczne mogą przekraczać barierę krew-mózg, ich charakterystyka może być cenna w identyfikacji nowych biomarkerów. W obecności mutacji GBA1 spadek aktywności GCase obniży ogólną funkcję lizosomu i zwiększy wydzielanie EV. Ponadto będą różnice w wielkości EV, jego ładunku, w tym lipidach, RNA i białkach oraz ich agregatach. Postawiono hipotezę, że w porównaniu ze zdrowymi kontrolami EV wyizolowane od pacjentów z chorobą Gauchera (GD) i nosicielami GBA1 wykazują znaczące różnice pod względem jego cech i zawartości, co może przyczynić się do naszego zrozumienia związku między lizosomami a chorobami neurologicznymi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Reena Kartha, PhD, MS
  • Numer telefonu: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Marcia Terluk, PhD
  • Numer telefonu: 612-625-7972
  • E-mail: mrterluk@umn.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

pacjentów z GD (n=10 nieleczonych), nosicieli obowiązkowych (n=10) i zdrowych ochotników (częstość dopasowana do wieku i płci; n=10) do tego badania. W kolejnej fazie tego projektu zbadamy wpływ leczenia GD na charakterystykę EV, koncentrując się na pacjentach, którzy są obecnie leczeni, porównując różne terapie i korelując je z ustalonymi biomarkerami.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 80 lat
  • Ograniczone do uczestników, którzy nie są leczeni, są obowiązkowymi nosicielami i zdrowymi kontrolami.
  • Uczestnicy z GD powinni mieć potwierdzoną diagnozę GD, potwierdzoną mutację dla nosicieli i zdrowe grupy kontrolne, które nie mają mutacji GBA1 przez sekwencjonowanie genów.

Kryteria wyłączenia:

  • Wyklucz uczestników, u których występuje jakikolwiek nowotwór hematologiczny lub inne niekontrolowane choroby współistniejące.
  • Wyklucz uczestników, którzy są obecnie na terapii dla swojego GD
  • Wyklucz uczestników, u których występuje jakikolwiek nowotwór hematologiczny lub inne niekontrolowane choroby współistniejące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
zdrowych ochotników
Inny: bez interwencji
bez interwencji, jest to badanie obserwacyjne
pacjentów z GD
Inny: bez interwencji
bez interwencji, jest to badanie obserwacyjne
przewoźnicy zobowiązani
Inny: bez interwencji
bez interwencji, jest to badanie obserwacyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ilość EV
Ramy czasowe: linia bazowa
Zbadaj ilości EV wyizolowane z próbek osocza pobranych od pacjentów z GD i nosicielami i porównaj z osobami zdrowymi.
linia bazowa
Ilość EV
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zbadaj ilości EV wyizolowane z próbek osocza pobranych od pacjentów z GD i nosicielami i porównaj z osobami zdrowymi.
3 miesiące
Rozmiar EV
Ramy czasowe: linia bazowa
Zbadaj rozmiary EV wyizolowane z próbek osocza pobranych od pacjentów z GD i nosicielami i porównaj je ze zdrowymi osobami.
linia bazowa
Rozmiar EV
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zbadaj rozmiary EV wyizolowane z próbek osocza pobranych od pacjentów z GD i nosicielami i porównaj je ze zdrowymi osobami.
3 miesiące
Zawartość pojazdów elektrycznych
Ramy czasowe: linia bazowa
Zbadaj zawartość pęcherzyków wyizolowanych z próbek osocza pobranych od pacjentów z GD i nosicielami i porównaj z osobami zdrowymi.
linia bazowa
Zawartość pojazdów elektrycznych
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zbadaj zawartość pęcherzyków wyizolowanych z próbek osocza pobranych od pacjentów z GD i nosicielami i porównaj z osobami zdrowymi.
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • Główny śledczy: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EV

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na bez interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj