Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az extracelluláris vezikulák, mint potenciális biomarkerek és terápiás célpontok Gaucher-kórban

2024. április 23. frissítette: University of Minnesota
Ez egy megfigyeléses vizsgálat, amelynek célja előzetes adatok generálása annak megértéséhez, hogy a lizoszómális diszfunkció hogyan befolyásolhatja az extracelluláris vezikulák biogenezisét, tartalmát és működését. A javasolt projekt elsődleges célja annak megfejtése, hogy a lizoszómális működési zavarok következtében az extracelluláris vezikulák (EV) biogenezise és az intercelluláris kommunikációban betöltött szerepe hogyan károsodhat. Az EV biogenezisének és funkciójának ezek a hibái együttesen hozzájárulhatnak a lizoszómális raktározási betegségekben megfigyelt ideggyulladáshoz. Mivel az EV-k átjuthatnak a vér-agy gáton, jellemzésük értékes lehet az új biomarkerek azonosításában. GBA1 mutáció jelenlétében a GCase aktivitás csökkenése csökkenti a lizoszóma általános működését és növeli az EV-k szekrécióját. Továbbá különbségek lesznek az elektromos járművek méretében, rakományában, beleértve a lipideket, az RNS-t és a fehérjéket és ezek aggregátumait. Az egészséges kontrollokhoz képest a Gaucher-kórban (GD) és GBA1-hordozókat hordozó betegekből izolált EV-kről azt feltételezik, hogy jelentős különbségeket mutatnak jellemzői és tartalma tekintetében, ami hozzájárulhat a lizoszómák és a neurológiai betegség közötti kapcsolat megértéséhez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

30

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Reena Kartha, PhD, MS
  • Telefonszám: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55414
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

GD-ben szenvedő betegek (n=10 kezeletlen), kötelező hordozók (n=10) és egészséges önkéntesek (gyakorisága kornak és nemnek megfelelő; n=10) ebben a vizsgálatban. A projekt következő szakaszában megvizsgáljuk a GD-kezelés hatását az EV-jellemzőkre úgy, hogy a jelenleg kezelt betegekre összpontosítunk, és összehasonlítjuk a különböző terápiákat, és korreláljuk a megállapított biomarkerekkel.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 18-80 év között
  • Azokra a résztvevőkre korlátozódik, akik nem kezeltek, kötelező hordozók és egészséges kontrollok.
  • A GD-ben szenvedő résztvevőknél meg kell erősíteni a GD-diagnózist, a mutációt hordozókra, az egészséges kontrollokat pedig génszekvenálással kell megerősíteni, hogy nincs GBA1-mutáció.

Kizárási kritériumok:

  • Zárja ki azokat a résztvevőket, akiknek hematológiai rosszindulatú daganata vagy más, nem kontrollált társbetegsége van.
  • Zárja ki azokat a résztvevőket, akik jelenleg terápián vesznek részt GD-jük miatt
  • Zárja ki azokat a résztvevőket, akiknek hematológiai rosszindulatú daganata vagy más, nem kontrollált társbetegsége van.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
egészséges önkéntesek
Egyéb: nincs beavatkozás
nincs beavatkozás, ez egy megfigyeléses vizsgálat
GD-ben szenvedő betegek
Egyéb: nincs beavatkozás
nincs beavatkozás, ez egy megfigyeléses vizsgálat
kötelező fuvarozók
Egyéb: nincs beavatkozás
nincs beavatkozás, ez egy megfigyeléses vizsgálat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az elektromos járművek mennyisége
Időkeret: alapvonal
Vizsgálja meg a GD-ben szenvedő betegek és hordozók plazmamintáiból izolált EV mennyiségeket, és hasonlítsa össze egészséges egyénekkel.
alapvonal
Az elektromos járművek mennyisége
Időkeret: 3 hónap
Vizsgálja meg a GD-ben szenvedő betegek és hordozók plazmamintáiból izolált EV mennyiségeket, és hasonlítsa össze egészséges egyénekkel.
3 hónap
EV mérete
Időkeret: alapvonal
Vizsgálja meg a GD-ben szenvedő betegek és hordozók plazmamintáiból izolált EV-méreteket, és hasonlítsa össze egészséges egyénekkel.
alapvonal
EV mérete
Időkeret: 3 hónap
Vizsgálja meg a GD-ben szenvedő betegek és hordozók plazmamintáiból izolált EV-méreteket, és hasonlítsa össze egészséges egyénekkel.
3 hónap
EVs tartalom
Időkeret: alapvonal
Vizsgálja meg a GD-ben szenvedő betegek és hordozók plazmamintáiból izolált vezikulák tartalmát, és hasonlítsa össze egészséges egyénekkel.
alapvonal
EVs tartalom
Időkeret: 3 hónap
Vizsgálja meg a GD-ben szenvedő betegek és hordozók plazmamintáiból izolált vezikulák tartalmát, és hasonlítsa össze egészséges egyénekkel.
3 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Minnesota

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • Kutatásvezető: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. április 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 24.

Első közzététel (Tényleges)

2023. május 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 23.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EV

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór

Klinikai vizsgálatok a nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel