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고셔병에서 잠재적 바이오마커 및 치료 표적으로서의 세포외 소포

2024년 4월 23일 업데이트: University of Minnesota
이것은 리소좀 기능 장애가 세포외 소포의 생물 발생, 그 내용 및 기능에 어떻게 영향을 미칠 수 있는지 이해하기 위한 예비 데이터를 생성하기 위한 관찰 연구입니다. 제안된 프로젝트의 주요 목적은 리소좀 기능 결함의 결과로 세포외 소포(EV) 생물 발생과 세포 간 통신에서의 역할이 어떻게 손상될 수 있는지를 해독하는 것입니다. 총체적으로 EV 생물 발생 및 기능의 이러한 결함은 리소좀 저장 질환에서 관찰되는 신경염증에 기여할 수 있습니다. EV는 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있기 때문에 그들의 특성화는 새로운 바이오마커를 식별하는 데 유용할 수 있습니다. GBA1 돌연변이가 있는 경우 GCase 활성의 감소는 전반적인 리소좀 기능을 낮추고 EV의 분비를 증가시킵니다. 또한 EV 크기, 지질, RNA, 단백질 및 그 응집체를 포함한 화물에 차이가 있을 것입니다. 건강한 대조군과 비교하여, 고셔병(GD) 및 GBA1 운반체 환자로부터 분리된 EV는 그 특성 및 내용면에서 상당한 차이를 보이는 것으로 가정되며, 이는 리소좀과 신경 질환 사이의 연관성에 대한 이해에 기여할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

30

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Reena Kartha, PhD, MS
  • 전화번호: 612-626-2436
  • 이메일: rvkartha@umn.edu

연구 연락처 백업

  • 이름: Marcia Terluk, PhD
  • 전화번호: 612-625-7972
  • 이메일: mrterluk@umn.edu

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55414
        • 모병
        • University of Minnesota
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

GD 환자(n=10 비치료), 절대 보인자(n=10) 및 건강한 지원자(연령 및 성별에 맞는 빈도, n=10). 이 프로젝트의 다음 단계에서는 현재 치료를 받고 있는 환자를 중심으로 GD 치료가 EV 특성에 미치는 영향을 조사하고 다양한 치료법을 비교하고 확립된 바이오마커와 연관시킬 것입니다.

설명

포함 기준:

  • 18-80세 사이의 연령
  • 치료받지 않은 참여자, 의무적 보균자 및 건강한 통제 대상자로 제한됩니다.
  • GD를 가진 참가자는 GD 진단, 보인자에 대한 돌연변이 확인 및 유전자 시퀀싱에 의해 GBA1 돌연변이가 없는 것으로 확인된 건강한 대조군을 확인해야 합니다.

제외 기준:

  • 혈액학적 악성 종양 또는 기타 통제되지 않는 동반 질환이 있는 참가자는 제외하십시오.
  • 현재 GD 치료를 받고 있는 참가자 제외
  • 혈액학적 악성 종양 또는 기타 통제되지 않는 동반 질환이 있는 참가자는 제외하십시오.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
건강한 지원자
다른: 간섭 없음
개입 없음, 이것은 관찰 연구입니다.
GD 환자
다른: 간섭 없음
개입 없음, 이것은 관찰 연구입니다.
의무 운송인
다른: 간섭 없음
개입 없음, 이것은 관찰 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EV 수량
기간: 기준선
GD 및 캐리어가 있는 환자로부터 수집된 혈장 샘플에서 분리된 EV 양을 검사하고 건강한 개인과 비교합니다.
기준선
EV 수량
기간: 3 개월
GD 및 캐리어가 있는 환자로부터 수집된 혈장 샘플에서 분리된 EV 양을 검사하고 건강한 개인과 비교합니다.
3 개월
EV 크기
기간: 기준선
GD 및 캐리어가 있는 환자로부터 수집한 혈장 샘플에서 분리된 EV 크기를 검사하고 건강한 개인과 비교합니다.
기준선
EV 크기
기간: 3 개월
GD 및 캐리어가 있는 환자로부터 수집한 혈장 샘플에서 분리된 EV 크기를 검사하고 건강한 개인과 비교합니다.
3 개월
EV 콘텐츠
기간: 기준선
GD 및 보인자를 가진 환자로부터 수집된 혈장 샘플에서 분리된 소포의 내용물을 검사하고 건강한 개인과 비교합니다.
기준선
EV 콘텐츠
기간: 3 개월
GD 및 보인자를 가진 환자로부터 수집된 혈장 샘플에서 분리된 소포의 내용물을 검사하고 건강한 개인과 비교합니다.
3 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Minnesota

수사관

  • 수석 연구원: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • 수석 연구원: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 30일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 4월 24일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EV

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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