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Extrazelluläre Vesikel als potenzielle Biomarker und therapeutisches Ziel bei der Gaucher-Krankheit

3. April 2026 aktualisiert von: University of Minnesota
Dies ist eine Beobachtungsstudie, die darauf abzielt, vorläufige Daten zu generieren, um zu verstehen, wie eine lysosomale Dysfunktion die Biogenese extrazellulärer Vesikel, ihren Inhalt und ihre Funktion beeinflussen kann. Das Hauptziel des vorgeschlagenen Projekts ist es, zu entschlüsseln, wie die Biogenese der extrazellulären Vesikel (EV) und ihre Rolle in der interzellulären Kommunikation als Folge von Defekten in der lysosomalen Funktion beeinträchtigt werden können. Zusammengenommen können diese Defekte in der EV-Biogenese und -Funktion zu der bei lysosomalen Speicherkrankheiten beobachteten Neuroinflammation beitragen. Da EVs die Blut-Hirn-Schranke überwinden können, kann ihre Charakterisierung bei der Identifizierung neuer Biomarker wertvoll sein. In Gegenwart einer GBA1-Mutation wird die Abnahme der GCase-Aktivität die Gesamtfunktion der Lysosomen verringern und die Sekretion von Elektrofahrzeugen erhöhen. Darüber hinaus wird es Unterschiede in der Größe des Elektrofahrzeugs, seiner Ladung einschließlich Lipiden, RNA und Proteinen und deren Aggregaten geben. Im Vergleich zu gesunden Kontrollen wird angenommen, dass Elektrofahrzeuge, die von Patienten mit Gaucher-Krankheit (GD) und GBA1-Trägern isoliert wurden, signifikante Unterschiede in Bezug auf ihre Eigenschaften und ihren Inhalt aufweisen, was zu unserem Verständnis des Zusammenhangs zwischen Lysosomen und neurologischen Erkrankungen beitragen kann.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Reena Kartha, PhD, MS
  • Telefonnummer: 612-626-2436
  • E-Mail: rvkartha@umn.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit GD (n = 10 unbehandelt), obligate Träger (n = 10) und gesunde Freiwillige (Häufigkeit abgestimmt auf Alter und Geschlecht; n = 10) für diese Studie. In der nächsten Phase dieses Projekts werden wir die Wirkung der GD-Behandlung auf EV-Eigenschaften untersuchen, indem wir uns auf Patienten konzentrieren, die derzeit behandelt werden, und verschiedene Therapien vergleichen und mit etablierten Biomarkern korrelieren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter zwischen 18-80yrs
  • Beschränkt auf unbehandelte, obligate Träger und gesunde Kontrollpersonen.
  • Teilnehmer mit GD sollten eine bestätigte GD-Diagnose, eine für Träger bestätigte Mutation und gesunde Kontrollpersonen haben, bei denen durch Gensequenzierung bestätigt wurde, dass sie keine GBA1-Mutation aufweisen.

Ausschlusskriterien:

  • Schließen Sie Teilnehmer aus, die eine hämatologische Malignität oder andere unkontrollierte Komorbiditäten haben.
  • Schließen Sie Teilnehmer aus, die sich derzeit in Therapie für ihre GD befinden
  • Schließen Sie Teilnehmer aus, die eine hämatologische Malignität oder andere unkontrollierte Komorbiditäten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gesunde Freiwillige
Sonstiges: kein Eingriff
keine Intervention, dies ist eine Beobachtungsstudie
Patienten mit GD
Sonstiges: kein Eingriff
keine Intervention, dies ist eine Beobachtungsstudie
Pflichtträger
Sonstiges: kein Eingriff
keine Intervention, dies ist eine Beobachtungsstudie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
EVs Menge
Zeitfenster: Grundlinie
Untersuchen Sie die EV-Mengen, die aus Plasmaproben von Patienten mit GD und Trägern isoliert wurden, und vergleichen Sie sie mit gesunden Personen.
Grundlinie
EVs Menge
Zeitfenster: 3 Monate
Untersuchen Sie die EV-Mengen, die aus Plasmaproben von Patienten mit GD und Trägern isoliert wurden, und vergleichen Sie sie mit gesunden Personen.
3 Monate
Größe von Elektrofahrzeugen
Zeitfenster: Grundlinie
Untersuchen Sie die EV-Größen, die aus Plasmaproben von Patienten mit GD und Trägern isoliert wurden, und vergleichen Sie sie mit gesunden Personen.
Grundlinie
Größe von Elektrofahrzeugen
Zeitfenster: 3 Monate
Untersuchen Sie die EV-Größen, die aus Plasmaproben von Patienten mit GD und Trägern isoliert wurden, und vergleichen Sie sie mit gesunden Personen.
3 Monate
Inhalt von Elektrofahrzeugen
Zeitfenster: Grundlinie
Untersuchen Sie den Inhalt in Vesikeln, die aus Plasmaproben von Patienten mit GD und Trägern isoliert wurden, und vergleichen Sie sie mit gesunden Personen.
Grundlinie
Inhalt von Elektrofahrzeugen
Zeitfenster: 3 Monate
Untersuchen Sie den Inhalt in Vesikeln, die aus Plasmaproben von Patienten mit GD und Trägern isoliert wurden, und vergleichen Sie sie mit gesunden Personen.
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • Hauptermittler: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EV

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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