Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательное исследование легкой цепи нейрофиламентов (NfL) как биомаркера у бессимптомных носителей вариантов транстиретина (TTR) и пациентов с наследственным транстиретин-опосредованным (hATTR) амилоидозом с полинейропатией

11 августа 2026 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

Наблюдательное исследование уровней легкой цепи нейрофиламентов (NfL) у бессимптомных носителей вариантов гена TTR и пациентов с амилоидозом hATTR с полинейропатией, включая пациентов, перенесших смену лечения - исследование NeuroFeeL

Это одноцентровое обсервационное исследование, оценивающее потенциальную ценность NfL в качестве биомаркера для диагностики, выявления начала заболевания, мониторинга прогрессирования заболевания и ответа на лечение у бессимптомных носителей вариантов TTR и пациентов с симптоматическим hATTR-амилоидозом и полинейропатией.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании данные участников будут извлечены из их медицинских карт или собраны на основе клинических и лабораторных оценок во время обычных посещений в соответствии со стандартами медицинского обслуживания. Для анализа также будут использоваться образцы крови, взятые у участников во время плановых посещений. Исследование будет проводиться в двух частях: поперечная часть, в ходе которой будет проводиться однократное измерение уровней NfL с использованием образцов крови, собранных у бессимптомных носителей и пациентов с симптоматическим hATTR-амилоидозом; Продольная часть, в ходе которой измерения уровней NfL будут проводиться с течением времени с использованием образцов крови (уже собранных у участников во время плановых посещений) от бессимптомных носителей и пациентов с симптоматическим амилоидозом hATTR.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

346

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Франция, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будут включены бессимптомные носители вариантов TTR или пациенты с симптомами амилоидоза hATTR с полинейропатией, которые просмотрят и подтвердят свое понимание предоставленного информационного листа для пациента (PIS) и не возражают против участия в исследовании в Университетском госпитальном центре (CHU) Ле Кремль-Бисетр. Помощь Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Описание

Критерии включения:

- Носительство документально подтвержденного патогенного варианта TTR, подтвержденного генотипированием с прогнозируемым началом заболевания в течение 5 лет и не диагностированного hATTR-амилоидоза с полинейропатией

ИЛИ

Подтвержденный диагноз амилоидоза hATTR с полинейропатией с документально подтвержденным вариантом TTR, подтвержденным генотипированием

- Участник способен понять исследование и не возражает против участия в исследовании после ознакомления с содержанием предоставленной PIS.

Критерий исключения:

  • Известное состояние (кроме амилоидоза hATTR), которое может вызвать повреждение нервов и повлиять на уровень NfL.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <45 миллилитров в минуту на 1,73 квадратных метра (мл/мин/1,73) м^2)
  • В настоящее время участвует в клинических исследованиях любого исследуемого агента.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Бессимптомные носители
В эту группу будут включены участники, которые являются бессимптомными носителями патогенного варианта TTR и у которых не диагностирован амилоидоз hATTR с полинейропатией.
Другой: Стандарт заботы
Это наблюдательное исследование. В рамках исследования не будет вводиться исследуемый препарат, участники будут получать лечение в соответствии с решением лечащего врача.
Участники с амилоидозом hATTR с полинейропатией
В эту группу будут включены участники с подтвержденным диагнозом амилоидоза hATTR с полинейропатией с документально подтвержденным вариантом TTR.
Другой: Стандарт заботы
Это наблюдательное исследование. В рамках исследования не будет вводиться исследуемый препарат, участники будут получать лечение в соответствии с решением лечащего врача.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Уровни NfL у бессимптомных носителей варианта TTR и симптоматических пациентов с hATTR с полинейропатией на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Изменение уровней NfL с течением времени у бессимптомных носителей варианта TTR и симптоматических пациентов hATTR с полиневропатией
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Корреляция между уровнями NfL и различными параметрами биологической и клинической активности у бессимптомных носителей варианта TTR и симптоматических пациентов hATTR с полинейропатией на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Корреляция между изменением уровней NfL и различными параметрами биологической и клинической активности у бессимптомных носителей варианта TTR и симптоматических пациентов hATTR с полинейропатией
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Сравнение измеренных уровней NfL с нормальными уровнями, которые, как ожидается, будут наблюдаться среди населения в целом, с использованием существующих референтных диапазонов и баз данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяца
Исходный уровень, 24 месяца
Время до начала активного заболевания у бессимптомных носителей вариантов TTR
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Прогрессирование заболевания у пациентов с симптоматическим hATTR-амилоидозом и полинейропатией
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

15 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALN-TTR-NT-003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться