Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus neurofilamentin kevytketjusta (NfL) biomarkkerina transtyretiini (TTR) -muunnelmien oireettomissa kantajissa ja potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen (hATTR) amyloidoosi ja polyneuropatia

maanantai 8. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Havaintotutkimus neurofilamentin kevytketjun (NfL) tasoista TTR-geenivarianttien oireettomilla kantajilla ja potilailla, joilla on hATTR-amyloidoosi ja polyneuropatia, mukaan lukien potilaat, joille tehdään hoitomuutos - NeuroFeeL-tutkimus

Tämä on yhden keskuksen havainnointitutkimus, jossa arvioidaan NfL:n potentiaalista arvoa biomarkkerina diagnosointiin, taudin alkamisen havaitsemiseen, taudin etenemisen seurantaan ja hoitovasteeseen oireettomilla TTR-varianttien kantajilla ja oireellisilla hATTR-amyloidoosipotilailla, joilla on polyneuropatia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa osallistujien tiedot poimitaan heidän lääketieteellisistä tiedoistaan ​​tai kerätään kliinisten ja laboratorioarvioiden perusteella rutiinikäyntien aikana sivuston hoitostandardin mukaisesti. Analyyseihin käytetään myös osallistujilta rutiinikäyntien aikana kerättyjä verinäytteitä. Tutkimus toteutetaan kahdessa osassa: Poikkileikkausosa, jonka aikana suoritetaan yksi NfL-tasojen mittaus oireettomilta kantajilta ja oireettoilta hATTR-amyloidoosipotilailta kerätyillä verinäytteillä; Pitkittäinen osa, jonka aikana NfL-tasojen mittaukset suoritetaan ajan mittaan käyttämällä verinäytteitä (joka on kerätty osallistujilta rutiinikäyntien aikana) oireettomilta kantajilta ja potilailta, joilla on oireinen hATTR-amyloidoosi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Ranska, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimukseen osallistuu oireettomia TTR-varianttien kantajia tai oireettomia potilaita, joilla on polyneuropatiaan liittyvä hATTR-amyloidoosi ja jotka tarkistavat ja vahvistavat ymmärtävänsä toimitetun potilastietolomakkeen (PIS) eivätkä vastusta osallistumista tutkimukseen Centre Hospitalier Universitairessa (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- Dokumentoidun patogeenisen TTR-variantin kantaja, joka on varmistettu genotyypityksillä ja taudin ennustetaan alkavan 5 vuoden sisällä ja jota ei ole diagnosoitu polyneuropatiaan liittyvää hATTR-amyloidoosia

TAI

Vahvistettu diagnoosi hATTR-amyloidoosista ja polyneuropatiasta dokumentoidulla TTR-variantilla, joka on vahvistettu genotyypityksen avulla

- Osallistuja ymmärtää tutkimuksen eikä vastusta tutkimukseen osallistumista tarkistettuaan toimitetun PIS:n sisällön.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu sairaus (muu kuin hATTR-amyloidoosi), joka voi aiheuttaa hermovaurioita ja vaikuttaa NfL-tasoihin
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <45 millilitraa minuutissa per 1,73 neliömetriä (ml/min/1,73) m^2)
  • Tällä hetkellä mukana kliinisessä tutkimuksessa minkä tahansa tutkittavan aineen osalta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Oireettomat kantajat
Osallistujat, jotka ovat oireettomia patogeenisen TTR-variantin kantajia ja joilla ei ole diagnosoitu polyneuropatiaan liittyvää hATTR-amyloidoosia, otetaan mukaan tähän kohorttiin.
Muut: Hoitostandardi
Tämä on havainnointitutkimus. Tutkimuslääkettä ei anneta osana tutkimusta, osallistujia hoidetaan hoitavan lääkärin päätöksen mukaisesti.
Osallistujat, joilla on hATTR-amyloidoosi ja polyneuropatia
Osallistujat, joilla on vahvistettu diagnoosi hATTR-amyloidoosi ja polyneuropatia ja joilla on dokumentoitu TTR-variantti, otetaan mukaan tähän kohorttiin.
Muut: Hoitostandardi
Tämä on havainnointitutkimus. Tutkimuslääkettä ei anneta osana tutkimusta, osallistujia hoidetaan hoitavan lääkärin päätöksen mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
NfL-tasot oireettomilla TTR-muunnelman kantajilla ja oireettomilla hATTR-potilailla, joilla on polyneuropatia lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
Perustaso
NfL-tasojen muutos ajan myötä oireettomilla TTR-muunnelman kantajilla ja oireettomilla hATTR-potilailla, joilla on polyneuropatia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
NfL-tasojen ja erilaisten biologisten ja kliinisten aktiivisuusparametrien välinen korrelaatio oireettomilla TTR-muunnelman kantajilla ja oireellisilla hATTR-potilailla, joilla on polyneuropatia lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
Perustaso
NfL-tasojen muutoksen ja erilaisten biologisten ja kliinisten aktiivisuusparametrien välinen korrelaatio oireettomilla TTR-muunnelman kantajilla ja oireettomilla hATTR-potilailla, joilla on polyneuropatia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Mitattujen NfL-tasojen vertailu yleisessä väestössä odotettavissa oleviin normaaleihin tasoihin käyttämällä olemassa olevia viitealueita ja tietokantoja
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
Perustaso, 24 kuukautta
Aika aktiivisen taudin puhkeamiseen oireettomilla TTR-varianttien kantajilla
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Taudin eteneminen oireellisilla hATTR-amyloidoosipotilailla, joilla on polyneuropatia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-TTR-NT-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hoitostandardi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malaysia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa