- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06360289
Étude observationnelle de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) en tant que biomarqueur chez les porteurs asymptomatiques des variantes de la transthyrétine (TTR) et les patients atteints d'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine (hATTR) avec polyneuropathie
Étude observationnelle des niveaux de chaînes légères de neurofilaments (NfL) chez les porteurs asymptomatiques des variantes du gène TTR et les patients atteints d'amylose hATTR avec polyneuropathie, y compris les patients qui subissent un changement de traitement - Étude NeuroFeeL
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numéro de téléphone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Lieux d'étude
-
-
Île-de-France
-
Paris, Île-de-France, France, 94270
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Porteur d'une variante pathogène documentée du TTR confirmée par génotypage avec apparition prévue de la maladie dans les 5 ans et non diagnostiquée avec amylose hATTR avec polyneuropathie
OU
Diagnostic confirmé d'amylose hATTR avec polyneuropathie avec une variante documentée de TTR confirmée par génotypage
- Le participant est capable de comprendre l'étude et ne s'oppose pas à participer à l'étude après avoir examiné le contenu du PIS fourni.
Critère d'exclusion:
- Une maladie connue (autre que l'amylose hATTR) qui peut provoquer des lésions nerveuses et affecter les niveaux de NfL.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) <45 millilitres par minute par 1,73 mètres carrés (mL/min/1,73 m^2)
- Actuellement inscrit dans une étude clinique pour tout agent expérimental.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Porteurs asymptomatiques
Les participants qui sont porteurs asymptomatiques d'une variante pathogène du TTR et non diagnostiqués avec une amylose hATTR avec polyneuropathie seront inscrits dans cette cohorte.
|
Il s’agit d’une étude observationnelle.
Aucun médicament à l'étude ne sera administré dans le cadre de l'étude, les participants seront traités selon la décision du médecin traitant.
|
Participants atteints d'amylose hATTR avec polyneuropathie
Les participants avec un diagnostic confirmé d'amylose hATTR avec polyneuropathie avec une variante TTR documentée seront inscrits dans cette cohorte.
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Il s’agit d’une étude observationnelle.
Aucun médicament à l'étude ne sera administré dans le cadre de l'étude, les participants seront traités selon la décision du médecin traitant.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Niveaux de NfL chez les porteurs asymptomatiques d'une variante de TTR et les patients symptomatiques de hATTR présentant une polyneuropathie au départ
Délai: Référence
|
Référence
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Modification des niveaux de NfL au fil du temps chez les porteurs asymptomatiques d'une variante TTR et les patients symptomatiques hATTR atteints de polyneuropathie
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Corrélation entre les niveaux de NfL et divers paramètres d'activité biologique et clinique chez les porteurs asymptomatiques d'une variante de TTR et les patients symptomatiques hATTR présentant une polyneuropathie au départ
Délai: Référence
|
Référence
|
Corrélation entre la modification des niveaux de NfL et divers paramètres d'activité biologique et clinique chez les porteurs asymptomatiques d'une variante TTR et les patients symptomatiques hATTR atteints de polyneuropathie
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
Comparaison des niveaux de NfL mesurés aux niveaux normaux attendus dans la population générale à l'aide des plages de référence et des bases de données existantes
Délai: Référence, 24 mois
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Référence, 24 mois
|
Délai d'apparition de la maladie active chez les porteurs asymptomatiques de variantes TTR
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Jusqu'à 24 mois
|
Progression de la maladie chez les patients symptomatiques d'amylose hATTR atteints de polyneuropathie
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTR-NT-003
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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