Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ингибиторы МЕК для лечения гипертрофической кардиомиопатии у пациентов с РАСопатиями (MEKinRAS)

12 августа 2024 г. обновлено: Medical University of Warsaw

Ингибиторы МЕК для лечения гипертрофической кардиомиопатии у пациентов с РАСопатиями (MEKinRAS) - рандомизированное контролируемое исследование

Целью данного исследования является оценка эффективности лечения траметинибом у пациентов с гипертропной кардиомиопатией и генетической мутацией пути RAS/MAPK.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Введение РАСопатии представляют собой группу генетических заболеваний, вызванных мутациями пути митоген-активируемой киназы (RAS-MAPK). Эти мутации влияют на многие процессы и являются причиной многочисленных генетических синдромов (в том числе синдрома Нунан), в ходе которых развивается тяжелая гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП). Ингибиторы киназы MEK используются для лечения рака с мутациями в пути RAS-MAPK у взрослых. К настоящему времени описаны единичные случаи лечения ГКМП у пациентов с РАСопатиями с быстрым улучшением как лабораторных, так и эхокардиографических показателей и регрессом гипертрофии миокарда. Ввиду описанной эффективности целесообразно проверить эти эффекты в хорошо спланированном рандомизированном исследовании на большой группе пациентов.

Цель: оценить эффективность лечения траметинибом у пациентов с ГКМП и генетической мутацией пути RAS/MAPK.

Методология

Рандомизированное открытое исследование. В исследование будут включены пациенты в возрасте от 0 до 18 лет с:

  • мутация в пути RAS/MAPK, подтвержденная генетическими тестами
  • ГКМП диагностируется с помощью эхокардиографии

На первом этапе исследования (3 месяца) пациентов случайным образом распределят в одну из двух групп:

  • группа вмешательства будет получать траметиниб и стандартное лечение (бета-блокатор и дизопирамид)
  • контрольная группа получит только стандартное лечение. После завершения этого этапа пациенты будут обследованы. Если в группе вмешательства будет продемонстрирована более высокая эффективность, на втором этапе исследования пациенты в группе вмешательства продолжат текущее лечение, а пациенты в контрольной группе будут получать лечение траметинибом. Каждая группа будет получать траметиниб в течение 12 месяцев.

Важность исследования. Результаты исследования дадут основание для рутинного введения ингибиторов киназы МЕК для лечения пациентов с ГКМП, обусловленной РАСпатией. Если эффективность будет продемонстрирована, эта группа получит простой, неинвазивный и причинный вариант лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Maciej Kołodziej, MD
  • Номер телефона: 22-317-95-37
  • Электронная почта: maciej.kolodziej@wum.edu.pl

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Halszka Kamińska, MD
  • Номер телефона: 22-317-9444
  • Электронная почта: halszka.kaminska@wum.edu.pl

Места учебы

  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-091
        • Рекрутинг
        • Department of Paediatrics, The Medical University of Warsaw, Poland
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maciej Kołodziej, MD
        • Младший исследователь:
          • Hlaszka Kamińskia, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • пациент с диагностированной РАСпатией
  • пациент с диагностированной гипертрофической кардиомиопатией
  • подписанное информационное согласие

Критерии исключения:

  • противопоказания к лечению пропранололом (гиперчувствительность к лекарственному средству, атриовентрикулярная блокада, тяжелая брадикардия) дизопирамидом (гиперчувствительность к лекарственному средству, синдром WPW, атриовентрикулярная блокада, удлинение интервала QT) траметинибом (гиперчувствительность к лекарственному средству)
  • отсутствие согласия опекунов ребенка на участие в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Траметиниб
Траметиниб в дозе 0,025 мг/кг перорально один раз в день.
Лекарство: Траметиниб таблетка
Траметиниб перорально один раз в день в дозе 0,025 мг/кг.
Активный компаратор: Стандартная терапия
Дизопирамид и бета-блокатор перорально
Лекарство: Стандартная терапия
Дизопирамид и бета-блокаторы перорально.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность лечения траметинибом при гипертропии сердца
Временное ограничение: 1 год
Уменьшение гипертрофии сердца и/или ТО ЛВО через 6 и 12 месяцев лечения и через 3 месяца наблюдения после прекращения лечения с помощью эхокардиографического исследования.
1 год
Эффективность лечения траметинибом на уровне лабораторных ферментов
Временное ограничение: 1 год
Снижение уровня сердечных ферментов (NT-pro-BNP и высокочувствительного тропонина I) определялось на 6-м и 12-м месяцах лечения и на 3-м месяце наблюдения после его отмены.
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
МЕК-киназная активность
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценка активности МЕК-киназы до лечения и через 6 месяцев его проведения в образцах крови пациентов.
6 месяцев
Эффективность лечения траметинибом оценена с помощью магнитного резонанса кардии
Временное ограничение: 1 год
уменьшение гипертрофии сердца при магнитно-резонансной томографии в возрастной группе 7-18 лет, не требующей общей анестезии (сравнение результатов до включения в исследование, через 12 мес лечения траметинибом и после окончания наблюдения после его отмены)
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Medical University of Warsaw

Следователи

  • Главный следователь: MAciej Kołodziej, MD, Medical University of Warsaw

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KB/16/2024

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться