Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MEK inhibitory pro léčbu hypertrofické kardiomyopatie u pacientů s RASopatií (MEKinRAS)

12. srpna 2024 aktualizováno: Medical University of Warsaw

Inhibitory MEK pro léčbu hypertrofické kardiomyopatie u pacientů s RASopatií (MEKinRAS) – Randomizovaná kontrolovaná studie

Cílem této studie je zhodnotit účinnost léčby trametinibem u pacientů s hypertropickou kardiomyopatií a genetickou mutací v dráze RAS/MAPK.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Úvod RASopatie jsou skupinou genetických onemocnění způsobených mutacemi v dráze mitogenem aktivované kinázy (RAS-MAPK). Tyto mutace ovlivňují mnoho procesů a jsou příčinou četných genetických syndromů (včetně Noonanova syndromu), v jejichž průběhu se rozvíjí těžká hypertrofická kardiomyopatie (HCM). Inhibitory MEK kinázy se používají k léčbě rakoviny s mutacemi v dráze RAS-MAPK u dospělých. Dosud byly popsány jednotlivé případy léčby HCM u pacientů s RASopatií s rychlým zlepšením laboratorních i echokardiografických parametrů a regresí hypertrofie myokardu. Vzhledem k popsané účinnosti je rozumné ověřit tyto účinky v dobře navržené randomizované studii na velké skupině pacientů.

Cíl Zhodnotit účinnost léčby trametinibem u pacientů s HCM a genetickou mutací v dráze RAS/MAPK.

Metodologie

Randomizovaná, otevřená studie. Studie bude zahrnovat pacienty ve věku 0 až 18 let s:

  • mutace v dráze RAS/MAPK potvrzená genetickými testy
  • HCM diagnostikována echokardiograficky

V první fázi studie (3 měsíce) budou pacienti náhodně rozděleni do jedné ze dvou skupin:

  • intervenční skupina dostane trametinib a standardní léčbu (beta-blokátor a disopyramid)
  • kontrolní skupina dostane pouze standardní léčbu. Po dokončení této fáze budou pacienti vyhodnoceni. Pokud se v intervenční skupině prokáže vyšší účinnost, ve druhé fázi studie budou pacienti v intervenční skupině pokračovat v dosavadní léčbě a pacienti v kontrolní skupině budou dostávat léčbu trametinibem. Každá skupina bude dostávat trametinib po dobu 12 měsíců.

Význam studie Výsledky studie poskytnou základ pro rutinní zavedení inhibitorů MEK kinázy pro léčbu pacientů s HCM v důsledku RASopatie. Pokud se prokáže účinnost, získá tato skupina jednoduchou, neinvazivní a kauzální možnost léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-091
        • Nábor
        • Department of Paediatrics, The Medical University of Warsaw, Poland
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maciej Kołodziej, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Hlaszka Kamińskia, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • pacient s diagnostikovanou RASopatie
  • pacient s diagnostikovanou hypertrofickou kardiomyopatií
  • podepsaný informativní souhlas

Kritéria vyloučení:

  • kontraindikace léčby propranololem (léková hypersenzitivita, atrioventrikulární blok, těžká bradykardie) disopyramidem (léková hypersenzitivita, WPW syndrom, atrioventrikulární blokáda, prodloužení QT intervalu) trametinibem (léková hypersenzitivita)
  • nedostatek souhlasu opatrovníků dítěte k účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Trametynib
Trametynib v dávce 0,025 mg/kg perorálně jednou denně
Lék: Tablety trametinibu
Trametynib perorálně jednou denně v dávce 0,025 mg/kg
Aktivní komparátor: Standardní terapie
Disopiramid a beta-blokátor perorálně
Lék: Standardní terapie
Disopiramid a betablokátory perorálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost léčby trametynibem na srdeční hypertropii
Časové okno: 1 rok
Snížení srdeční hypertrofie a/nebo LVOTO po 6 a 12 měsících léčby a po 3 měsících sledování po ukončení léčby pomocí echokardiografického vyšetření.
1 rok
Účinnost léčby trametynibem na hladiny laboratorních enzymů
Časové okno: 1 rok
Pokles hladin srdečních enzymů (NT-pro-BNP a vysoce citlivý troponin I) zjištěný v 6. a 12. měsíci léčby a ve 3. měsíci pozorování po jejím vysazení.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MEK kinázová aktivita
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení aktivity MEK kinázy před léčbou a po 6 měsících jejího trvání ve vzorcích krve pacientů
6 měsíců
Účinnost léčby trametynibem hodnocená na kardiální magnetické rezonanci
Časové okno: 1 rok
snížení srdeční hypertrofie na magnetické rezonanci ve věkové skupině 7-18 let nevyžadující celkovou anestezii (srovnání výsledků před zařazením do studie, po 12 měsících léčby trametinibem a po ukončení sledování po jeho vysazení)
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical University of Warsaw

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: MAciej Kołodziej, MD, Medical University of Warsaw

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

15. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KB/16/2024

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tablety trametinibu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit